私たちは、小児脳腫瘍の新しい治療法を促進するための野心的な臨床試験に 150 万ポンドを寄付したことを発表できることを嬉しく思います。
CONNECT TarGeT は、びまん性正中神経膠腫 (DMG) などの小児高悪性度神経膠腫、一部の上衣腫、胎児性脳腫瘍と新たに診断された生後 12 か月以上 25 歳未満の人々を対象とした適応型包括臨床試験です。
第II相試験の大西洋横断臨床試験では、小児脳腫瘍のさまざまな遺伝的特徴に基づいてさまざまな薬剤の組み合わせをテストする予定だ。試験中に収集された情報は、研究者が特定の治療法に反応する患者と反応しない患者がいる理由を理解し、将来的により良い治療法を開発するのに役立ちます。
研究に登録されると、参加者は腫瘍の遺伝子プロファイルを特定するためにスクリーニングを受けます。これは、患者にとって最も効果的である可能性が高い薬剤または薬剤の組み合わせを適合させるのに役立ちます。
その後、彼らは、標準的な手術や放射線療法と並行して、その薬を試験する治験の関連する「部門」に割り当てられる。これらのさまざまな部門は、英国のほか、米国、ドイツ、オランダ、オーストラリア、ニュージーランドのNHS小児がんセンターで運営される予定です。
関係する薬剤はすべて広範な臨床検査が行われており、多くの場合、BIOMEDE などのパイロット臨床試験の一部となっています。
脳腫瘍慈善基金とは何ですか?
脳腫瘍慈善団体は、スクリーニングプロトコルと英国で開始される最初の臨床試験のアーム A に資金を提供しています。これは、腫瘍のPI3K/mTOR経路に変化がある患者を対象に、エベロリムスとリボシクリブという薬剤を試験することになる。
その後、追加の治療部門が順番に開設され、それぞれがMAPK経路やACVR1およびIDH1変異などの異なる遺伝子変異を標的とし、異なる治療法を用います。
英国では、この治験はバーミンガム大学の臨床試験ユニットによって調整され、グレート・オーモンド・ストリート病院の顧問小児神経腫瘍医であるダレン・ハーグレイブ教授が主導している。
CONNECT TarGeT 試験を支援してくださっている脳腫瘍慈善団体とすべての家族に感謝したいと思います。高悪性度神経膠腫は、子供と若者の両方で悲惨な転帰をもたらす癌です。彼らはできるだけ早く新しい治療法を必要としています。
CONNECT TarGeT 試験は、最先端のゲノムプロファイリングを使用して、個々の患者の腫瘍を引き起こす根本的な生物学に基づいて標的療法を割り当てるために、CONNECT コンソーシアムの国際専門家によって設計されました。この試験は、準備ができたときに新しい治療法を追加し、効果のない治療法を早期に中止できる適応型プラットフォーム試験として設計されているため、一度に 1 つの新しい治療法のみを研究していた古い試験よりもはるかに効率的です。」
グレート・オーモンド・ストリート病院のダレン・ハーグレイブ教授。
これは高悪性度神経膠腫に罹患した家族にとって何を意味するか
以前はびまん性内因性橋神経膠腫（DIPG）として知られていたDMGのような小児脳腫瘍の平均余命は9～12か月で、既知の治療法はありません。悲しいことに、多くの家族がよく知っている厳然たる事実です。
ニール・ディクソンとアンジェラ・ディクソン大英帝国勲章高悪性度神経膠腫と診断された娘サマンサの名を冠して設立された信託から生まれた脳腫瘍慈善団体の創設者らは、この裁判を歓迎している。彼らの家族や友人たちは、彼らのサポーターグループであるサマンサ・ディクソン基金を通じて私たちのために募金を集め続けています。
ケント州フェイバーシャム出身のサラ・プーレン 診断からわずか 16 か月で 11 歳の高悪性度神経膠腫で亡くなった息子を追悼するために、サイラス プーレン基金を設立しました。昨年、同基金は脳腫瘍慈善活動のために100万ポンド以上の寄付を集めた最初のサポーターグループとなった。
サラはこう言いました。 「小児脳腫瘍に対する治療法はまだほとんどなく、この刺激的で真に野心的な試験は、それぞれの子供の個々の腫瘍に合わせた治療法を提供することでこの状況を変えることを目的としています。
「最終的には、英国で高度悪性度脳腫瘍と診断されたすべての子供たちが、家族に切望されていた希望を提供するこの画期的な個別アプローチの恩恵を受けることができることを願っています。」
アルビー・スグデン財団は、この重要な研究を誇りを持って支援しています。
わずか2歳で美しい息子アビーを亡くした私たちは、脳腫瘍の影響がいかに壊滅的なものであるかを痛感して知っています。利用可能な治療法は単純に十分な効果がありませんでした。
この新しい研究は、脳腫瘍を持つ子供たちのより良い転帰に向けた重要な一歩です。」
ジェーン・サグデン
エヴァの天使たち は、2017年にDMGと診断され、わずか5歳で亡くなったエヴァ・ジャイルズの両親によって設立された慈善団体である。この慈善団体は、小児がんの研究のための資金を集め、小児がんに苦しむ家族にケント州の海岸でのキャラバンでの短い休憩を提供しています。
エマはこう言いました。 「2016年4月、緊急MRI検査により、悲痛な真実が明らかになった。エヴァには脳腫瘍があり、それは単なる腫瘍ではなく、DIPGであった。
「私たちは、ほとんど想像もできなかった世界に放り込まれました。その後の数か月間は、病院の予約と放射線治療の計画で目まぐるしく変わりました。2週間にわたって、私たちは、放射線治療の波が頭に浸透する間、テーブルにボルトで固定されている小さな怖がる娘が毎日の試練に耐えるのを見なければなりませんでした。すべては、より多くの時間を稼ぐことを望んでいたのです。」
「しかし、それは時間だけでした。彼女と一緒に何ヶ月も過ごせるのは『幸運』だと言われました。治療法はありませんでした。私たちは美しい5歳の娘を失うことになりましたが、それを止めることは誰にもできませんでした。これが、私たちが物理的に資金調達ができなくなるまで重要な研究に資金を提供することに専念している理由です。」
脳腫瘍慈善団体の最高責任者であるミケーレ・アフィフ博士は、 さらに、「脳腫瘍慈善団体からの資金提供により、CONNECT TarGeT が英国の患者に確実に提供されることを非常に誇りに思っています。小児の高悪性度神経膠腫は、すべての脳腫瘍の中で最も治療が難しく、生存率が壊滅的に低いものです。新しい効果的な治療法が切実に必要とされています。
「この臨床試験は、切実に必要とされていた変化が可能であることを証明する希望の光です。私たちは、ここに至るまでに私たちを助けてくれたすべての人々、特にCONNECT TarGeTの開設に必要な資金を集めるために熱心に働いてくれた人々と、この取り組みを推進してくれた研究者に多大な感謝をしています。」
バーミンガム大学癌研究英国臨床試験ユニット所長エイモス・バーク教授は次のように述べています。 「この治験は、脳腫瘍の小児に対する潜在的な治療法をより強力かつ迅速に見つけることができる適応治験の将来を示す理想的な例です。英国がん研究臨床試験部門がこの治験を支援するためにかなりの専門知識を提供できることを脳腫瘍慈善団体に感謝しています。」
よくある質問
CONNECT TarGetとは何ですか?
CONNECT TarGeT は分子ガイドによる小児臨床試験であり、米国、ヨーロッパ、オーストラリアの機関と協力し、脳腫瘍慈善団体とその支援者によって一部資金提供されています。
これは、小児脳腫瘍 (小児の高悪性度神経膠腫) を対象とした 5 年間にわたる第 II 相包括的研究試験です。
これは、現在英国でこの種の脳腫瘍に対する唯一の臨床試験です。
「アンブレラ」臨床試験では、異なる遺伝的特徴に合わせたいくつかの異なる「アーム」で複数の治療法をテストします。これらは適応できるように設計されており、必要に応じて患者はより有望な治療法に移行できることを意味します。
この裁判がなぜ重要なのでしょうか?
英国では、脳腫瘍が40歳未満のがんによる主な死亡原因となっています。
小児の高悪性度神経膠腫と診断された人は、手術（可能であれば）や、集中放射線療法や化学療法などの利用可能な治療にもかかわらず、診断後5年間生存する可能性は10％未満です。したがって、より優しく、より効果的な治療法が緊急に必要とされています。
このトライアルが Connect TarGeT と呼ばれるのはなぜですか?
この研究は、CONNECT コンソーシアムと呼ばれる国際団体を通じて調整されています。コネクトはの略です CO研究的な Nのためのネットワーク Nユーロ腫瘍学 C臨床的な Tリアル。これは、北米、ヨーロッパ、オーストラリアに拠点を置く世界クラスの小児がんセンターと小児神経腫瘍専門家によるグローバルな多施設パートナーシップです。
TarGeT の略です Tあーるgeted 小児用 ハイグレード Gリオマ T治療。
グレート オーモンド ストリート病院は英国の協力パートナーであり、この治験はバーミンガム大学の臨床試験ユニットによって監督されています。
「分子誘導」とはどういう意味ですか?
分子ガイド臨床試験では、遺伝子変異、遺伝子発現パターン、その他のバイオマーカーなど、患者の腫瘍に関する詳細情報を使用して、治療法を決定します。
どの治療法が試験されていますか?
脳腫瘍慈善団体は、英国で最初に開設される治験部門であるアーム A に資金を提供しています。
PI3K/mTOR経路に変化がある腫瘍患者を対象に、エベロリムスとリボシクリブという薬剤を試験する予定だ。アーム A の 2 番目の部分では、同じ経路に対してテモゾロミドとリボシクリブという薬剤をテストします。
その後、追加の治療アームが順番に開きます。それらはそれぞれ、異なる遺伝子変異を異なる治療法で標的とします。
この研究で試験されている治療法はすべて、広範な臨床検査とBIOMEDEなどの臨床試験に基づいて選択されています。
参加資格があるのは誰ですか?
DMG（旧DIPG）を含む小児高悪性度神経膠腫（世界保健機関グレード3～4）と新たに診断された生後12か月から25歳までの小児および若年成人。
患者は試験のスクリーニング段階で検査に利用できる腫瘍組織を持っていなければなりません。
参加すると何が必要になりますか?
各患者の腫瘍と血液のサンプルは、DNA 配列決定やその他の検査のために採取されます。これは、研究者が腫瘍の成長の原因と、DNA のどのような変化が腫瘍の原因となっているのかを理解するのに役立ちます。
脳腫瘍慈善団体は、どの治療法がその患者を助ける可能性が最も高いかをチームが特定できるように、この「スクリーニング」に資金を提供しています。彼らは標準治療に加えて、この追加の新しい治験治療計画も受けることになります。
患者は定期的に検査とスキャンを受け、以下を測定するためのアンケートが実施されます。
- 腫瘍の大きさ
- 治験治療の副作用（これは注意深く監視されます）
- 治療が彼らの生活の質にどのような影響を与えているか。
英国での治験への募集はいつ開始される予定ですか?
現在、英国での治験の開始日は確認されていません。このための契約は署名され、メッセージングが国際的に合意されようとしています。これが完了すると、臨床試験チームは規制当局に試験の承認を求める手続きを進めることができます。
これが 2026 年の春になることを願っています。この治験は 4 年間にわたって患者を募集することを目的としており、治験の最初の部分では一連の異なる治療選択肢 (アームとも呼ばれます) が開始されます。
英国での裁判はどこで行われるのでしょうか?
この治験は英国のすべてのNHS小児がんセンターで開始される予定だ。これらは次のとおりです。
子供をトライアルに登録するにはどうすればよいですか?
患者および/またはその家族は、参加について治療チームに相談する必要があります。
トライアルに関する詳細情報はどこで入手できますか?
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2025-11-10 17:10:00