新しい研究では、CRISPR遺伝子編集が高コレステロール値を下げる効果があると発表：-

土曜日に発表された小規模な初期研究によると、実験用の遺伝子編集薬を1回点滴するだけで、コレステロールを減らすのに安全で、おそらく生涯にわたって効果があるようだという。

15人のボランティアが参加したこの研究では、CRISPR遺伝子編集技術を使用した薬剤を1回点滴するだけで、コレステロールと有害な中性脂肪のレベルを安全に約半分に減らすことができることが判明した。

「私たちは一生分の薬ではなく、人々に治療法を与える可能性を持っています」と博士は語った。 ルーク・ラフィン、研究の実施に協力したクリーブランドクリニックの予防心臓専門医。 「とても興奮しています。」

研究結果は土曜日に発表された。 アメリカ心臓協会の年次総会 で出版されました ニューイングランド医学ジャーナル。

将来の研究で確認されれば、このアプローチは戦うための強力な新しい武器となる可能性がある 心臓病、国の主要な殺人者であり、人々をスタチンやその他のコレステロール降下薬を毎日服用する必要から解放します。

しかし、ラフィンらは、発見を確認し、治療が安全で長期にわたるものであることを確認するには、さらに多くの研究が必要であると警告した。

「安価でワン・アンド・ダンのアイデア [treatment]、だから、それらの薬を服用する必要はありませんが、遺伝子編集には費用がかかり、長期的な安全性は不明であるため、現時点ではそれはアイデア、幻想です。」 エリック・トポルカリフォルニア州スクリップス研究所の心臓専門医だが、この研究には関与していない。

他の科学者も同意します。

「これは正しい方向への一歩です」と博士は言う。 キラン・ムスヌル、ペンシルベニア大学ペレルマン医科大学の遺伝性心臓血管医学センターの科学ディレクター。彼は研究にも関与していなかった。

「これは非常に重要なツールになる可能性があります」と彼は言う。 「しかし、心血管疾患に対する予防効果があることを実際に証明するには、さらに研究を行う必要があります。」

そして、ムスヌルらは、すでに重篤な病気に苦しんでいる患者に比べて、それ以外は健康な患者に遺伝子編集を使用する場合、安全性のハードルが高くなるだろうと指摘している。

医師はこの薬を患者の血流に注入して肝臓に到達し、コレステロールとトリグリセリドの生成に関与するANGPTL3と呼ばれる遺伝子を無効にします。

「これは遺伝子のノックアウトです。遺伝子を切断します。その後、遺伝子は機能しなくなります」と博士は語った。 スティーブン・ニッセン、クリーブランドクリニックの別の予防心臓専門医がこの研究に関わっています。

サマルト・クルカルニ、最高経営責任者 CRISPR セラピューティクスこの薬を開発し、研究を後援している同社は、このアプローチは「世界中の何百万人もの人々に影響を与える可能性がある」と述べている。

調査結果は次の結果と一致しています。 同様のアプローチ 別の会社が開発しているので、 ヴァーヴ・セラピューティクス ボストンで。

「『そこに』があるというより多くの臨床データが得られたという事実は、もちろん非常に心強いことです」と氏は言う。 フョードル・ウルノフカリフォルニア大学バークレー校で遺伝子編集を研究している。 「心臓発作に対するCRISPR薬があれば、並外れた勝利となるでしょう。」

両社とも治療にかかる費用については明らかにしていないが、他の遺伝子編集や遺伝子治療は非常に高額で、患者1人当たり数百万ドルかかる。

何百万人もの人々がコレステロールを減らし、心臓発作や脳卒中のリスクを減らすために毎日薬を服用しています。しかし、米国では依然として心臓病により毎年70万人近くが亡くなっています。大きな理由の 1 つは、多くの人が薬の服用をやめていることです。

「人々が薬の服用をやめてしまうというアドヒアランスの問題は非常に大きいです」とニッセン氏は言う。

研究者たちは、1回限りの遺伝子編集薬が人々を心臓発作や脳卒中から生涯にわたって安全に守ることができるかどうかを確認するため、より大規模かつ長期の研究を計画している。