中国北京、スウェーデン・ヨーテボリ — 2025-10-24 — 蘇州利博生命科学有限公司とリボキュア・ファーマシューティカルズAB（リボ）は本日、欧州医薬品庁（EMA）がD型肝炎ウイルス（HDV）感染症の治療薬としてRBD1016に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与したと発表した。
EMA の ODD は、欧州連合内の 10,000 人中 5 人以下が罹患する、生命を脅かす、または慢性的に衰弱させる希少疾患の治験治療に割り当てられています。 ODD ステータスは、規制上および商業上の大きなインセンティブを提供するため、患者のより迅速な進行が可能になります。独自の GalNAc プラットフォーム RiboGalSTARTM を備えた Ribos siRNA プラットフォームは、現在、多数の臨床研究で検証されています。 RBD1016 はプログラムの 1 つで、HDV 感染に関与する主要なウイルス因子を選択的に抑制するように siRNA 薬剤候補が設計されています。 RBD1016 の有効性は現在、世界的な第 II 相臨床開発において評価されています。 「この指定は、RBD1016 の開発と商業的可能性を高める重要な規制上のマイルストーンです」と、Ribo の共同 CEO 兼 R&D グローバル責任者の Li-Ming Gan 博士は述べています。 「これは、革新的なRNA干渉技術を通じて、満たされていないニーズの高い重篤な疾患を標的とする当社の戦略を実証するものです。当社は、この希少疾患に罹患している患者に新たな治療法を提供することを目標に、臨床開発を通じてこの有望な治療法を推進しています。最も重要なことは、これは効果的な治療選択肢のないHDV患者にとって希望を表しているということです。」
D 型肝炎ウイルス (HDV) について
HDV はウイルス性肝炎の中で最も重篤な形態であり、B 型肝炎ウイルス (HBV) に同時感染した人にのみ発生します。 HDV は肝疾患の進行を加速し、肝硬変、肝不全、肝細胞がんのリスクを大幅に高めます。世界中で 1,200 万人から 2,000 万人が HDV の影響を受けていると推定されており、現在利用できる治療選択肢は限られています。
その重症度にもかかわらず、HDV は依然として十分に診断されず、十分なサービスも受けられていません。 RBD1016 のような標的療法の開発は、より効果的で持続性のある治療オプションを求める患者や臨床医にとって、有望な前進の道を提供します。
ソース ： リボキュア ファーマシューティカルズ AB
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2025-10-24 23:45:00