遺伝子治療製品の安全性と治療後12カ月での患者の状態の安定化または重症度の改善が示された結果を受けて、第2相試験が実施されている。
で発表された新しいデータによると、新しい遺伝子療法による心不全治療の第1相データは、有効性の初期の兆候とともに、左室駆出率（LVEF）の低下を伴ううっ血性心不全の治療におけるこの薬剤の安全性を実証している。 自然医学 ブリガム陸軍大将の調査員らによる。
世界中で約6,000万人が心不全を抱えており、約半数がLVEFの低下を患っています。LVEFとは、心臓が体のニーズを満たすのに十分な血液を送り出せず、死亡リスクの上昇につながる状態です。既存の治療法にもかかわらず、この状態は依然として高い死亡率と関連している。遺伝子治療は、患者の遺伝物質を細胞レベルで改変することによって機能し、従来の薬よりも効果的である可能性があります。今回の研究では、研究者らは改変ウイルスを使用し、侵襲性を最小限に抑えた処置で冠動脈に直接治療を施す新しい遺伝子治療を利用した。
「私たちの心不全患者集団の中では、薬理学的であれ機器ベースであれ、すべての標準治療介入にもかかわらず、患者が臨床的に悪化し続ける状況に陥ることがあります」と同氏は述べた。 ロジャー・J・ハッジャール医師マサチューセッツ州ブリガム将軍の遺伝子・細胞療法研究所所長。 「彼らはまさにこの新しい治療法で私たちが支援しようとしている人々です。」
登録された患者のうち、9人が男性、2人が女性でした。大多数は、両方のコホートにわたって疾患の重症度の安定または改善を示しました。重要なことに、研究治療に起因する有害事象は認められず、この治療の良好な安全性プロフィールが裏付けられました。非虚血性うっ血性心不全の参加者におけるさまざまな有効性評価を通じて、臨床的に重要な改善が記録されました。さらに、データは、治療用遺伝子を担持する新たに操作されたAAVの単回冠動脈内投与が、心臓細胞の強力な選択的標的化を示すことを示している。
この研究は、サンプルサイズが小さいことと、単群、非盲検、非プラセボ対照の第 1 相試験としての設計により制限されています。 Hajjar氏らは現在、第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験を実施している。
「治療標的であるプロテインホスファターゼ阻害剤1の構成的活性型に関する基礎研究と初期の進歩が、何年も前にマサチューセッツ・ジェネラル・ブリガムの私たちの研究室で達成されたことは大変喜ばしいことです。臨床開発に続き、現在、緊急の医療ニーズを持つ患者への応用を目の当たりにしています」とハッジャール教授は述べた。
「ファースト・イン・ヒューマン試験を通じてこの基礎的研究を患者に提供することは、マス・ジェネラル・ブリガム遺伝子・細胞療法研究所の中核目標を例示するものであり、これは、遺伝子および細胞療法プラットフォームを利用して、一連の基礎研究の取り組みを臨床試験に進めるための触媒として機能する」とマス・ジェネラル・ブリガム遺伝子・細胞療法研究所の研究責任者ネイサン・ヨズウィアック博士は述べた。
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#心不全の遺伝子治療は第1相試験で安全性と有効性を実証
2025-10-21 09:02:00