t彼の週、トランプ政権 発表 FDAが自閉症の治療として、ジェネリック薬であるロイコボリンを承認したこと。この発表は、長くて厳密なFDAの通常の承認プロセスがバイパスされたため、健康の専門家に衝撃を与えました。
フォリン酸とも呼ばれるロイコボリンは、ビタミンBの誘導体です。一般的に、一般的な化学療法薬であるメトトレキサートの有害な効果に対抗するために使用されます。で 声明FDAコミッショナーのマーティン・マカリーは、この薬は、自閉症スペクトラム障害に関連する状態である脳葉酸欠乏症（CFD）の患者に対して承認されると述べた。
少数の研究では、ロイコボリンで治療された自閉症の子供の改善が示されていますが、多くの自閉症の研究者と支持者は、発表が時期尚早であり、より多くの研究が必要であると主張しています。
「高用量のロイコボリンに関する現在の研究は非常に予備的なものです」と、アメリカの自閉症協会の健康株式ディレクター、ダニエル・ホールは言います。その有効性に関する未熟な主張は、「偽の希望」と「ロイコボリンが「治療」を表しているという誤解」につながる可能性があると彼女は警告する。
これがあなたがロイコボリンについて知っておくべきことです。
ロイコボリンとは何ですか？
ペンシルベニア大学ペレルマン医学部の精神医学教授であるデイビッド・マンデル博士は、ロイコボリンは「葉酸に非常に似ている」と述べています。違いは、ロイコボリンが「葉酸を代謝できない人々の血液脳の障壁を乗り越えるのが容易になる方法で変化した」と彼は言う。
葉酸は、葉酸またはビタミンBの合成形態であり、体が赤血球を作るのを助け、「健康な細胞の成長と機能」に不可欠な栄養素です。 メイヨークリニック。葉酸は、オレンジやバナナのような緑豊かな緑、豆、ナッツ、果物に自然に見られます。
葉酸は、新たに妊娠している人や妊娠する可能性のある人にとって特に重要です。
「胎児の発達中に十分な葉酸がないことは、脳の異常を引き起こします」と、葉酸吸収を専門とするSUNYダウンステートの医学部の教授であるエドワード・クアドロス博士は言います。
具体的には、神経管欠陥（NTD）と呼ばれる脳と脊椎の主要な先天性欠損につながる可能性があります。これを防ぐために、CDC お勧めします 妊娠する可能性のある人は、1日400mgの葉酸を服用します。
ロイコボリンの副作用はかなり最小限であるとマンデルは言い、一般に胃腸の不快感を伴います。 1つの2021 レビュー研究 Journal of Personalized Medicineでは、自閉症スペクトラムとCFDの個人では、ロイコボリンの副作用は一般的に軽度であるが、場合によっては攻撃性、動揺、頭痛、不眠症、かんしゃくの増加が含まれることがわかった。
葉酸欠乏と自閉症の間のリンクは何ですか？
それは完全にはっきりしていません。
ドレクセル大学のAJドレクセル自閉症研究所のライフコースアウトカム研究プログラムの准教授兼ディレクターであるマシューラーナー博士は、次のように述べています。しかし、彼はそれが「確かに過半数ではない」と付け加えています。
FDAのCFDと自閉症のリンクは、一部の人に困惑していました。
マンデルは、承認発表によると、ロイコボリンはCFDの子供を助けることができると述べていると述べています。「これらの子供は自閉症のような症状を持っているため、自閉症の治療と見なすべきだ」とマンデルは言います。
「それは非常にルーベ・ゴールドバーグのようなゆがんでいるセットです」と彼は付け加えます。
「一般人口の人々は、自閉症を1つの診断と考える傾向があります」と、AJ Drexel Autism Instituteのポスドク研究員であるElliott Gavin Keenan博士は言います。現実には、自閉症は、妊娠中の遺伝学や重度の母体ストレスなど、さまざまな要因によって引き起こされる可能性があると彼は言います。 「それは本当に異なる障害のスペクトルであり、それらはすべて異なる治療法を持っているでしょう。」
ニュースレタープロモーションの後
ロイコボリンは以前に自閉症治療に使用されてきましたか？
公式ではありません。しかし、少なくとも10年間、マンデルは、自閉症治療のためのロイコボリンの適応外の使用を調査しているとマンデルは推定しています。
自閉症のFacebookグループLeucovorinには現在、45,000人以上のメンバーがいます。 Redditでは、R/Autism_ParentingなどのSubredDitsのユーザーが長年にわたってこの薬について議論してきました。 「私の2人の息子は両方ともロイコボリンを服用しています」と2023年に1人のユーザーが書いています。 [For] もう1つは平凡です。」
キーナンは、2018年に彼の自閉症と双極性障害のためにロイコボリンを服用したことを思い出します。「私は大きな改善に気付かなかった」と彼は言う。 「それはちょうど私を通り抜けました」と彼は言います。彼は数ヶ月後に薬の服用をやめました。
自閉症の研究者は、自閉症の一部の人々にロイコボリンが役立つ可能性があるという割引はありません。しかし、彼らは、それから最も恩恵を受ける可能性のある集団を特定するために、はるかに多くの研究が必要であると言います。
「ロイコボリンのようなものを真剣に受け止めるには、厳密で二重盲検プラセボ制御の透明な試験が必要です」とラーナーは言います。
FDAは通常どのように薬物を承認しますか？
Makaryは、FDAのLeucovorinの承認を発表した声明の中で、「2009-2024の間に発表された文献の体系的な分析」の後、この決定に達したと述べた。これは、代理店が歴史的に承認された薬物を持っている方法からの重要な逸脱のようです。
「自閉症のために他の薬を承認するためにいくつかの努力がありました」とラーナーは言います。 「これらは非常に大きく、広範囲で、厳密で、慎重な研究を伴う長年にわたりでした。ほとんどの場合、それらは承認されていません。」
FDAによると 独自のウェブサイト、薬物の承認プロセスは複雑で時間がかかり、長年の臨床試験、薬物が製造される施設の研究の評価、研究の評価が含まれます。
キーナンは、FDAの通常の承認プロセスが「高価で不完全」であることを認めています。しかし、彼は「人々を安全に保つ」と付け加えます。
FDAのLeucovorinの発表も衝撃的でした。FDAの通常の承認とは異なり、薬物を安全に服用する方法の剤の推奨事項やガイドラインは含まれていなかったからです。この情報がなければ、彼らのガイダンスは「ねえ、ここにこの薬があります、多分あなたはそれを試してみるべきだ」と主張します。
「何かが承認に達し、ガイドラインがない別の例を考えることはできません」とラーナーは言います。 「それは一般的に、私たちがこの国や現代世界で気にする方法ではありません。」