健康

最初の患者は、LUMCのKatwijk病の薬物研究を始めました

オランダ型大脳アミロイド血管障害（D-CAA）としても知られるカトウィク疾患は、脳の血管に有害なタンパク質ピースが蓄積する遺伝性でまれな状態です。これにより、脳出血、記憶の問題、その他の苦情につながる可能性があります。最初の脳の血は、しばしば誰かの50年の人生の中で始まります。この病気は、主にオランダの一部、特にカトウィックとその周辺地域で見られます。 例外的でエキサイティング 薬物研究は、より大きな国際的な研究の一部です。 「医学研究にD-CAA患者を含めることができるという事実は非常に例外的です。通常、製薬産業はまれな疾患をすぐに調査しません」と研究者のエレン・スティジル・ビット・ハートは言います。医学的評価委員会からの長年の準備、協議、許可の後、これは成功しています。 Katwijk疾患の患者の場合、これはテストされた最初の治療法です。 「それは本当に非常に大きいだけでなく、エキサイティングな瞬間でもあります」と、D-CAA協会の理事会メンバーであるMaike Hoek氏は言います。 「患者自身だけでなく、愛する人にとっても。」 おそらく、非操作CAAとアルツハイマーのためにも 薬物研究では、科学者は、薬物のミベルシランが有害なタンパク質部分のアミロイド帯の産生を阻害できるかどうかをテストしたいと考えています。このタンパク質部分は、CAA（D-CAAの非lehな形式）とアルツハイマー病にも関与しているため、この研究は、はるかに大きな患者グループの将来の治療に貢献する可能性があります。 この研究の初期の段階では、この薬はすでに安全であることがわかっています。これは、アルツハイマー病の初期の形の人々でテストされています。結果は、このフォローアップ研究の根拠を形成しました。 研究はどのように機能しますか？ 薬の研究には約2年かかります。参加者は、硬膜外で何度か薬を投与します。脳スキャンやその他の測定により、研究者は薬が機能し、安全なままであるかどうかを監視します。 それは研究であるため、誰もが薬を手に入れるわけではありません。参加者の半分はプラセボを手に入れます。プラセボは、有効成分を含む実際の薬のレプリカです。研究の後、すべての参加者は、研究の拡張段階で薬を受けることを選択できます。 誰が参加できますか？ D-CAAの遺伝子を着用することを知っている人だけが参加できます。最低年齢は30歳です。上映も事前に行われます。この上で、LUMCは誰かが参加するのに適しているかどうか、そしてこれが誰かの個人的な状況に適合するかどうかを調べます。 患者協会とのコラボレーション LUMCは、長年にわたってD-CAA患者協会と緊密に協力してきました。この研究では、このコラボレーションも非常に重要です。協会は、メンバーへの通知を支援し、会議を開催し、研究の実施について考えます。 昨年5月には、患者とその愛する人が研究と質問について説明されたLUMCで情報の午後が行われました。協会の関与は、研究がターゲットグループの希望と懸念によく適合することを保証します。 未来への希望 Katwijk病の研究における大きな一歩ですが、Mivelsiranが働いているかどうかはまだ確信がありません。それは今後数年間で明らかになるに違いありません。 Maike Hoek：「Cappricornの研究は大きなマイルストーンです。薬が初めてD-CAAでテストされています。これは、将来この病気をブレーキまたは治療する機会があることをコミュニティに希望します。」 LUMCは、D-CAAの専門知識センターとしてこの研究の実施に関与しています。いずれにせよ、この研究は、研究者がアミロイドベータが役割を果たす脳疾患についてさらに学ぶ機会です。神経科医のエリス・ヴァン・エッテン：「D-CAAとその愛する人と一緒にこのマイルストーンに到達することは特別です。彼らの関与と自信は、私たちが研究をすることを可能にします。」 Libc Public Day-脳への希望 科学的研究がカトウィック病などの脳疾患をよりよく理解し、治療するのに役立つ方法についてもっと知りたいですか？ その後、10月31日にライデン脳認知研究所の公の日に来てください。プログラムと詳細については ライデン大学。 #最初の患者はLUMCのKatwijk病の薬物研究を始めました