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2025-09-16 21:08:00
早朝に患者のチャートをレビューしている間、小児血液学者腫瘍医 クリストファー・ドヴォラック、MDは、血液がんの子供が幹細胞移植を受けていることについて読んだときに心臓の人種を感じるために使用されていました。
幹細胞は、血球などの他の細胞に発達できる体のビルディングブロック細胞です。幹細胞移植 – 不健康な幹細胞を健康なものに置き換える手順 – は、白血病や他の血液ベースの病気のような血液がんの生き残った可能性を高めるのに役立ちます。
移植の前に、患者は化学療法と放射線を受けて体を「状態」して、新しい健康な幹細胞を受け入れます。コンディショニングは、体の現在の幹細胞を排除し、免疫系を弱め、残りの癌細胞を破壊します。それでも、クリスはこれらの子供たちの長期的な予後が厳しいことを知っていました。歴史的に、幹細胞移植を受けた血液がん患者の3分の2だけが再発なしで3年生存していました。
しかし、最近では、DvorakとUCSF Benioff Children’s Hospital’sの仲間の移植スペシャリスト 血液および骨髄移植クリニック 呼吸が楽になります。最近の研究では、Dvorakのチームが開発した新しいコンディショニング治療のおかげで、子どもの86％以上が再発なしに生き残ったことが示されました。
で報告された調査結果 血液の進行 国立がん研究所（NCI）を通じて国立衛生研究所（NIH）によって支援されているため、小児がんを患ったことをほとんど思い出さずに生き残っていることを意味します。
元の化学療法コンディショニングガイドラインは、現在も子供に使用されていますが、50年以上前に成人向けに開発され、身長と体重に基づいています。生存率が高いことを達成し、長期的な副作用を減らすために、Dvorakと彼のチームは、必要な化学療法の量が最小になり、放射線を完全にスキップするコンディショニング治療を開発しました。
「最適な化学療法コンディショニングは、子どもの身長と体重だけでなく、免疫細胞数や腎臓機能などの多くのパーソナライズされた要因を説明します。これは、正確な量の化学療法を計算し、放射線の必要性を排除するのに役立ちます。
このレースでは、すべての子供にチャンピオンが必要です
これまで、幹細胞移植の化学療法条件付けの背後には多くの科学はありませんでした。 ジャネル・ロングボイル、Pharmd、PhD、UCSF臨床薬局の教授、論文の共著者。 「言うのは悲しいことですが、私たちは基本的に子供たちをどのように治療するのが最善かを推測していましたが、あまりにも多くの化学療法と放射線を与えました」とロングボイルは言いました。
妹の白血病治療に悩まされているロングボイルは、高さと体重に加えて、子供の遺伝学、性別、人種、免疫細胞数、腎機能、その他の要因に基づいて、正確な化学療法条件付け用量を計算するためのアルゴリズムを開発しました。精密化学療法と放射線の欠如は、不妊や他の癌などの長期的な副作用から子供を救うのに役立ちます。
ロングボイルのアルゴリズムは、新しいコンディショニングアプローチの利点を実証した世界で最初のアルゴリズムです。 「これは、研究資金がベンチからベッドサイドにどのように行われ、患者に届く研究室で治療を開発する方法の直接的な例です。今、本当の課題は、臨床医のメンタリティが新しいアプローチに開かれるように変化することです」とロングボイルは付け加えました。
リップル効果：1つの病院のイノベーションが全国的にケアを進める方法
全国の子供たちを支援するために、ドヴォラックとロングボイルは、ユタ大学、ロサンゼルス小児病院、小児病院、小児ウィスコンシンなどの機関との研究パートナーシップを拡大しています。
「UCSFの仕事は、私のような全国の臨床医と研究者のための基盤を作り出し、深刻な血液がんを抱えているコミュニティの子どもたちを治療するために高度に専門化されたケアを提供します」と、現在はUTAH大学の小児血液学者である元UCSFフェローであるSoohee Cho、MD、MSCは言いました。
実際、全国の医師と家族は、フロリダ、ニューヨーク、オクラホマ、テネシーなどの同僚に無料で提供する臨床専門知識をロングボイルとドヴォラックに依存しています。
この記事 もともとは、カリフォルニア大学サンフランシスコニュースセンターによって2025年9月2日に発行されました。許可を得て再発行されています。
#血液がんの子供のためのより賢くより安全な治療のための新しいアプローチ