世界

まれな遺伝疾患の子供はCRISPR Cures Centerを取得します

サンフランシスコの新しいセンターでは、希少疾患の子供を治すために、テーラーメイドのCRISPR療法を提供します。 6月に発表された小児科のCRISPR治療センターは、Chan Zuckerberg Initiative（CZI）の共同設立者であるPediatian Priscilla Chanと、カリフォルニア大学バークレー校のNobel Raureate Jennifer Doudnaを集めます。新しいセンターは、成功した治療法に基づいて構築され、ベビーKJは、パーソナライズされたCRISPR療法を使用したカルバモイルリン酸シンテターゼ1欠乏によって引き起こされる希少で生命を脅かす代謝障害の治療を受けました。 CZIから2,000万ドルの支援を受けて、新しいセンターは、CRISPRの治療への影響を何千ものまれなメンデル障害に拡大することを目指しています。生体内遺伝子編集療法の標準化されたプロセスを確立するための最初のステップとして、8人の子供が臨床試験に登録して、カスタムメイドのCRISPR療法を受けます。各治療では、米国の食品医薬品局（FDA）の承認が必要です。ただし、さまざまな適応症に対するCRISPRの安全性と潜在的なリスクに関するより多くの情報が収集されるため、FDAはCRISPRを複数の薬物候補に適用できるプラットフォームテクノロジーとして認識し、これらの治療法の開発に関連する時間とコストを大幅に削減することができます。 #まれな遺伝疾患の子供はCRISPR #Cures #Centerを取得します