希少神経疾患の治療の開発に特化したバイオファーマシューティカル企業であるIntrabio Inc.は、本日、欧州医薬品局（EMA）の人間使用委員会（CHMP）が肯定的な意見を発表し、Aqneurse®（LevaceTililucina）の治療におけるAqneurse®（LevaceTililucina）の承認を推奨していることを発表しました。
「CHMPのこの肯定的な意見は、NPC患者のグローバルコミュニティのためのAqneursaへのアクセスの拡大の道における追加のマイルストーンを表しています」は、Intrabioの保健ディレクターであるMarc Patterson博士のコメントです。 「これは、患者に生み出される重要な利益のおかげで、NPC患者の基本療法としての臨床データの堅牢性とAqneursaの可能性を反映する推奨事項です。私たちは、NPC患者コミュニティと協力して、長い間、さらに多くの家族に期待されるこの治療オプションを提供することを誇りに思っています。」
NPCは、運動機能の喪失、言語、嚥下困難、認知機能低下につながる進行性神経学的劣化を特徴とする遺伝性リソソミア病理学です。 3 NPCは子供と大人の両方に影響を及ぼし、生活の質と日常活動に大きな影響を与えます。 3,4
「私のようなNPCの家族にとって、この前向きな意見は、実際に改善につながる可能性のある治療に対する長年の待望の希望です」と、FundaciónNiemann-Pick deEspañaの社長であるCarmeloFernándezは述べています。 「私たちは長年、NPCの人々の生活に大きな違いをもたらす可能性のある治療を待ってきました。今日の発表は、この目標に近づいています」。
CHMPの肯定的な意見は、Aqneurorsaが機能性に及ぼす影響の影響と小児科および成人の神経症状（n = 60）における神経症状の影響の評価のために、イントラビオ（IB1001-301; NCT05163288）でプラセボで制御される、ランダム化相ピボット臨床研究の結果に基づいています（nct05163288）。 Aqneursは、プラセボと比較して12週間以内のすべての一次および二次エンドポイントで神経症状と機能スキルを大幅に改善しており、開発プログラムの過程で忍容性が高くなっています。 1 CHMPの意見は、Aqneursaによる治療疾患の神経保護効果と修飾因子を実証する長期延長段階のデータによってさらにサポートされており、これは時間の経過に伴う疾患の進行を逆転させるのに役立っています。 2 IB1001-301研究の詳細な結果が公開されました ニューイングランド医学ジャーナル 2024年2月1日
Aqneurceに関する情報
Aqneursは、2024年9月24日に、15 kg以上の成人および体重小児患者におけるC Niemann-Pick疾患（NPC）の神経症状の治療で、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。 5
米国での承認の後、AqneursはNPCの最初のライン療法として急速な採用を記録し、質問が増えています。
Intrabioは、2025年およびその後の年にAqneursの世界中のさらなる規制要求を進めるタイミングを尊重しています。
Atassia-TeleangectiaのN-アセチル-L-ロイシン（LevaceTilleucincin）に関するIntrabioの第III相ピボット研究の募集は、2か月以内に完了し、予想数を167％以上超えています。データの公開は、2026年の第1四半期に予定されています。
米国のセキュリティに関する重要な情報
エンブリアン胎児毒性
- 動物の生殖に関する研究の結果に基づいて、妊娠中に投与された場合、アクヌールは胚の胎児損傷を引き起こす可能性があります。妊娠中にアクヌーサによる治療を継続または中断するという決定は、患者のアクヌールの投与の必要性、薬物に関連する胎児の潜在的なリスク、および未治療の母体病理の潜在的な有害な結果を考慮しなければなりません。
妊娠と母乳育児
- 肥沃な女性の場合、Aqneursで治療を開始する前に患者が妊娠していないことを確認してください。 Aqneursによる治療中およびAqneursによる治療が中断された場合に最後の用量の7日間、効果的な避妊法を使用するように肥沃な女性にお勧めします。
- 母乳で育てられた乳房または乳生産の影響に対する影響、または人間または動物の牛乳におけるリフティングの上昇の存在に関するデータはありません。発達と健康のための母乳育児の利点を評価し、母親がAqneursを摂取するという臨床的ニーズと、スキマルルーシンまたは基本的な母体状態に由来する乳房の母乳育児新生児に対する潜在的な悪影響を評価します。
副作用
- 最も一般的な副作用（発生率5％以上およびプラセボよりも優れた）は、腹痛、嚥下障害、上気道の感染症、嘔吐です。
薬理学的相互作用
- aqneursの使用は避けてください n-key-dl-leucinaまたはn-key-d-leucina。 エナンチオマーD、n-acetil-d-lucinは、モノカルボシル化されたキャリアの吸収において後者と競合するため、ライフセチルルシンの有効性を低下させる可能性があります。
- Aqneursaと組み合わせて使用する場合、P-gp基板に関連する副作用をより頻繁に監視します。 AqneursはP-GPを阻害しますが、この結果の臨床的意味は完全に特徴付けられていません。
疑わしい副作用を報告するには、1-833-306-9677または1-800-FDA-1088のFDA（またはページ）のIntrabio Inc.またはFDAにお問い合わせください www.fda.gov/medwatch 。
Aqneursの処方に関する完全な情報については、このリンクをクリックしてください。
タイプCニーマンピック病に関する情報
C Niemann-Pick疾患（NPC）は、まれなリソソーム貯蔵病理学（1：100,000出生）であり、早期に致命的な常染色体劣性です。 6疾患は、小脳の運動失調を含む全身性、精神医学的、神経学的症状を呈します。 NPCは慢性的で進行性であり、小脳と主要臓器系の急速な変性によって特徴付けられ、生活の質に深刻な影響を与えます。 3,4,7
IB1001-301の情報
IB1001-301（NCT05163288）は、小児および成人NPC患者におけるIB1001（Aqneursa、LevacececeTilleucina）の安全性と有効性評価のために、プラセボとクロスオーバーで制御された、ランダム化された多国籍研究です。 4歳または4歳以上の患者は、オーストラリア、ヨーロッパ、英国、米国の研究サイトで上映されました。
患者は基礎期間中に評価され、その後、12週間経口またはプラセボのIB1001の投与にランダムに割り当てられました（1：1）。 12週間の治療期間の終わりに、患者は今後12週間、代替研究（IB1001またはプラセボ）で薬物の投与のために他の研究に行きました。研究を完了した患者は、5年以上治療を受けている患者とともに、オープン拡張段階に参加する機会がありました。
Intrabioに関する情報
Intrabio Inc.は、神経疾患とまれで一般的な神経症の治療法を標的とする標的を標的とするグローバルなバイオ医薬品会社です。 Intrabioのプラットフォームの技術は、世界中の大学や機関との数十年にわたる研究と協力の結果であり、オックスフォード大学とミュンヘン大学で活動している科学的創設者の経験を活用しています。
Intrabioの詳細については、Intrabio.comのWebサイトにアクセスして、LinkedIn（@Intrabio-Ince）の会社をフォローしてください。
参照
1。Bremova-Etl T、et al。 J Neurol 。 2022; 269（3）：1651-1662
2。Patterson、Marc C.、et al。 「ニーマンピック疾患タイプCの成人および小児患者におけるN-アセチル-L-ロイシンの疾患修飾、神経保護効果。」 神経学 105.1（2025）：E213589。
3。GeberhiwotTet al。 珍しいディスの孤児院J。 2018; 13：50
4。PattersonMC、et al。 Orphanet J Rare Dis。 2013; 8：12; 3。北。 NPCの兆候と症状。 2023年12月12日に公開。最後のアクセス：2024年5月19日。
5。Aqneurs。処方情報。 Intrabio Inc
6。バートンBK、エリスAG、ORR B、他米国におけるニーマンピック疾患タイプC（NPC）の有病率の推定。 Mol Genet Metab 。 2021; 134：182-187。 2：10.1016/j.ymgme.2021.06.011
7。バニエ山 Orphanet J Rare Dis。 2010; 5：16。
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キャスフィールド
副大統領外務
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