聴覚を回復するための1つの注射：遺伝子治療革命
画期的な転換点は、カロリンスカ研究所のスウェーデンの研究から到着します：遺伝的難聴患者の数週間での聴覚回復
遺伝子治療の1回の注射は、先天性難聴の子供や大人に聴覚を返すことができ、数週間でそれを行うでしょう。これは、ストックホルムのカロリンスカ研究所が実施し、名誉ある雑誌に出版された新しい革新的な研究から生まれるものです 自然医学。研究者によって「始まりのみ」と定義されている結果は、遺伝的起源の難聴の治療における画期的な転換点を表しています。
まだ縮小された臨床試験では、遺伝子変異によって引き起こされる聴覚障害のある10人の患者が関与しました otof、の生産を担当します Otoferlina、耳から脳に音響信号を伝達するための必須タンパク質。参加者では、合成および不活性なウイルスによって伝達されるOTOF遺伝子の健康なバージョンが、内耳であるADNO関連ウイルス（AAV）に1回の注射を介して投与されました。
結果は驚くべきことです。すべての被験者は、最初の月以内に大幅な聴覚改善を記録し、平均回復により106デシベルが6か月後に52デシベルリスニングしきい値になりました。 5歳から8歳の子供たちは、最も反応的な、特に7歳の少女を示しました。たとえば、4か月後、母親との毎日の会話をサポートすることができました。
「このタイプのアプローチもティーンエイジャーと大人でテストするのは初めてです」と医師は説明しました。 マオリ・ドゥアン、研究の著者の間。 「多くの参加者で聴聞会は大幅に改善され、人生の質に異常な影響を与えています。今、患者に従って効果の期間を確認します。」
しかし、OTOF遺伝子は始まりに過ぎません。 Karolinskaチームは、すでに難聴に関連する他の遺伝子に取り組んでいます。 GB2 e TMC1、その修正はより複雑に見えますが、不可能ではありません。 「動物研究は有望です」とドゥアン博士は付け加えました。「そして、他の形態の遺伝的難聴も将来治療できると確信しています。」
この発見は、遺伝的起源の聴覚障害を持つ何百万人もの人々に対する希望の灯台を表しており、聴覚に適用される再生医療の新しい時代の夜明けを示しています。患者だけでなく、看護師や医療従事者のためにも開かれる地平線は、遺伝子治療のフロンティアを臨床診療に統合するようにますます呼ばれています。
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