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絶え間ない血友病B治療から遺伝子治療への薬剤師の旅

とのインタビューで 薬局の時代®、テネシー州レバノン出身の74歳の引退した薬剤師であるチップヘイリーは、血友病Bとの生涯の闘争について率直に議論し、効果的な治療なしで成長することの課題と、エトラナコゲンデザパルボヴェックのエトラナコゲンデザパルヴォヴェックの遺伝子臨床試験への参加を詳しく説明しました（hemgenix;絶え間ない医学的管理からの前例のない自由。チップヘイリー。画像クレジット：CSL Behring薬局の時代： 治療の選択肢のない時代に血液炎Bで育ったのはどうでしたか？それはどのようにしてあなたの健康と独立の見解を形成しましたか？チップヘイリー： それは子供の頃に非常に恐ろしく、知らずに、あなたの状況、特にこのような複雑な医療条件を理解するための成熟度を持っていませんでした。私は死ぬほど怖かった。私の両親は素晴らしかった。私の家族は素晴らしかった。誰もが私を探していました。 「それをしないでください。あなたがしていることを見てください。」非常に多くの制限。それは悪夢でした。例を挙げます。一日かかることは何もありませんでした。私は50代の子供で、本質的に治療はありませんでした。時々私は夜中に目を覚まし、私の膝は腫れているでしょう、そして誰にも何もできることは絶対にありませんでした。私は両親を維持したくさえありませんでした。私はちょうどそこに横たわり、翌日に痛みと不動に苦しみ、本質的に自分自身を身に着けました。それは何十回も起こりました。私の独立性に関して、確かに私の大人の人生の間に、私はヘルスケアに基づいて仕事について決定を下さなければなりませんでした。ヘルスケアの補償と血友病治療センターに近接することができるかどうかです。私は実際に一度に仕事をし、西に出て契約に移動してそこで仕事を始めることを検討しましたが、私は見ましたが、密接な血友病治療センターはありませんでした。 「いいえ、できない」と言った。私はテネシー州中部に訓練されていますが、それは問題ありません。これは私が出身地です。しかし、繰り返しますが、それは常にナッシュビルへの私の近さです。私は実際にナッシュビルの少し東にあるウィルソン郡に住んでおり、ナッシュビルの近くに家を建てたので、実際に速くすることができました。キーテイクアウト1. 1950年代に血友病Bで育つことは、深刻な制限と効果的な治療オプションがなく、肉体的および感情的な課題を引き起こすことを意味しました。2。薬剤師として、ヘイリーは血友病研究を理解するための積極的なアプローチを維持し、潜在的な治療のための臨床試験の機会を積極的に求めています。3.遺伝子治療は、定期的な因子IX注射の必要性を排除し、彼に新たな独立性を与え、彼の状態を管理することに関連する不安を軽減しました。薬局の時代： 薬剤師として、あなたの専門的背景は、長年にわたって進化する血友病治療の理解にどのような影響を与えましたか？ヘイリー： 私が薬剤師になったのはちょっと愚かな運でした。私の友人が薬局学校に行くつもりでした、そして彼は言った、「ねえ、チップ、さあ、どうして私と一緒に行かないの？」そして、私は言った、「いい」。それが私が薬剤師になることを決めた方法です。しかし、それは実際には素晴らしい選択であることが判明しました。メンフィスのテネシー大学薬局大学で私が得た教育は素晴らしかった。それは私の知識のための素晴らしい基盤でした。薬局が私に教えてくれたことの1つは、何かに対する答えを知らなかった場合、それは犯罪ではないということでした。あなたが答えを見つける場所を知らなかったなら、それは犯罪でした。薬剤師であり、利用可能な文献とそれをどこで見つけるか、そして尋ねる医師を知っていることは、それはただ素晴らしいことでした。私はより良い状況を求めることができなかったでしょう。薬局の時代： エトラナコゲンdezaparvovec臨床試験に登録することを決めたとき、あなたは何を考えていましたか？最終的にあなたがその飛躍を遂げるように説得したのは何ですか？「患者として何回、あなたの人生の残りの結果を変えることができる選択をする機会を得ることができますか？」ヘイリー： まあ、これは長い旅です。これは私に忍び寄っていませんでした。 10歳のとき、ノースカロライナ州シャーロットに住んでいた叔母が新聞の切り抜きを送ってくれました。それは1960年頃で、デューク大学が血友病に関する基礎研究を行っていることについてでした。私はその記事を1年または2年間保持しませんでした。私は何十年もそれを維持しました。幼い頃、私は誰かが私に代わってbarえていることを知っていました。私はメンフィスの薬局学校に行きます。素晴らしいライブラリがありました。私はすべての定期刊行物を血友病に関するニュースを検索しました。 25年前、私は初期の研究者の1人から、彼らの臨床試験の1つにいるように頼む手紙を受け取りました。多くの理由で、それは起こりませんでした。それから10年前、私の血液学者が私に電話をかけ、特に因子IXのために遺伝子治療臨床試験の参加者になるように頼みました。私は実際に別の遺伝子治療臨床試験を見つけましたが、それを完了してから2日以内になりました。状況により、うまくいきませんでした。しかし、それは私を止めませんでした。私は実際にオンラインになり、Uniqureを見つけました、そして、私は彼らに私が臨床試験に参加するために私自身のダイムでミシシッピ州の東のどこにでも行くと彼らに言いました。彼らは言った、「まあ、ヴァンダービルトであなたの医者と連絡を取ってください。私たちにはあなたのための場所があります。」それは私が渡ることができなかった機会でした。私が私の血液学者との最初の会議から5年後、その5年のすべては私が研究をしていたことでいっぱいでした。ですから、その決定を下すのは難しくありませんでした。薬局の時代： 遺伝子治療を受けると、毎週の注射であなたの状態を管理することと比較して、身体的および感情的に日常生活をどのように変えましたか？ヘイリー： それはニーズからの自由です。それは、カレンダーと一緒に座って、あなたの次の注入がいつになるかを理解しなければならないことから自由です。数日前に、遺伝子治療が注入する必要がない少なくとも280回節約したことを計算しました。私はこの遺伝子治療に非常に幸運でした。私はもう因子IXを使用しないようにしていません。休暇中は何も連れて行っていません。ちょっとした話をしましょう。約11年前、私はヨーロッパに旅行することができて幸運でした、そして、私は準備をしてナッシュビルに行く朝、私は私のファクターIXを出し、それを混ぜ合わせ、私はあきらめる前に10回立ち往生しました。それは当時、私はBenefixと呼ばれる短い半減期薬を使用していました（凝固因子IX [Recombinant];ファイザー）。私はそれを週に少なくとも3回手に入れなければなりませんでした。私は実際にナッシュビルに行き、飛行機に乗り、スイスのジュネーブに行きました。 22時間後、私はB＆Bに着き、薬を取り出して混ぜました。また逃した。私は注入を逃しました - 大西洋の2つの異なる国で11連続して、静脈を熟成しました。 12回目にヒットしました。私が持っていたその不安、私はまだ今日それを追体験することができます。私はそれを少しお見逃しなく。薬局の時代： 絶え間ない治療や出血の懸念からの自由は、あなたにとって個人的に何を意味しますか？ ヘイリー： 私が見つけたことの1つは、もう考える必要がないことを考えていたということです。まず第一に、注入はありません。医師の訪問はほとんどありません。私は臨床試験に参加していたのでフォローアップしました。因子IXの保存について心配する必要はありません。調達を心配する必要はありません。サプライチェーンについて心配する必要はありません。「私が持っていたその不安、私は今日もそれを追体験することができます。私はそれを少し見逃しません。」薬局の時代： 他に追加したいことはありますか？ ヘイリー： 私と一緒に使用されたヘムゲニックスは、覚えておく必要がありますが、一度限りの取引です。簡単でした。私はそれまでいくつかの予定を駆り立てました。もちろん、彼らは私の健康がどうだったかをチェックしていました。注入の日は、オフィスでの1日でした。注入には約1時間かかりました。繰り返しますが、私は副作用がなかった幸運な人の一人でした。これについての1つのことは、これに参加して、Hemgenixを選択すること、それは、あなたの人生の残りの結果を変えることができる選択をする機会を患者として何回得るかのようなものですか？私はその選択をしました、そしてそれは私が今までヘルスケアで行った最良の選択でした。 #絶え間ない血友病B治療から遺伝子治療への薬剤師の旅