カナダの研究者がALS治療を求めて「主要なマイルストーン」に到達する

「これは大きなマイルストーンです」と、サニーブルックヘルスサイエンスセンターのALSクリニックの神経科医兼ディレクターは水曜日に述べています。 「今、私たちはALSが始まる場所を正確にターゲットにするために血液脳の障壁を開く能力を持っているので、私は将来に本当に興奮しています。」臨床試験における焦点を合わせた超音波Traynorは、ALS患者への非侵襲的超音波波を介して薬物を投与する安全性を決定する第1相臨床試験の6人の患者のうち最初の患者です。彼はこのように薬物を受け取った世界初のALS患者であると、裁判の共同リード研究者であるZinman氏は述べています。「血液脳の障壁は私たちを保護するためにそこにあるので、ウイルス、脳の外側の細菌（および）毒素を保持します」と、サニーブルックALSクリニックの臨床試験の共同リード調査員であり、トレイナーの神経科医であるアゲサンドロ・アブラホー博士は述べました。問題は、ALSを潜在的に治療できる薬物の脳へのアクセスもブロックすることです。これらの薬物を通過させるための障壁を一時的に開くことは解決策である、とアブラホーは言った。Traynorの日は、抗体療法である免疫グロブリンの静脈内注入から始まりました。彼はまた、マイクロバブルの注入を受けました。その後、研究者たちは、サニーブルックの科学者であるクッラーボ・ハイニネン博士によって発明されたヘルメットをトレイナーの頭に置きました。ヘルメットには、ターゲット領域の小さな血管内でマイクロバブルが拡張および収縮する原因となる焦点を合わせた超音波波を提供する4,000のトランスデューサーがあります。これらの拡張と収縮は、血液中に循環する免疫グロブリンが通過する必要がある正確な場所に血液脳関門を開きます。Traynorは、MRIマシンの内側にヘルメットの頭を置いて横になったため、研究チームは焦点を合わせた超音波が脳の正しい部分を標的とすることをリアルタイムで確認できました。「限定的なリソース」MRIを使用しないことを目標将来の試験では、ターゲットポイントが事前に設定され、処置中にMRIイメージングが必要ない各患者の脳の集中的な超音波ヘルメットをパーソナライズすることにより、MRIの必要性を排除したいと考えています。「MRIはリソースが限られている場合があります。患者にとっても（）患者にとっては困難です。長い間小さなトンネルにいることを想像してください」とAbrahao氏は言います。AbrahaoとZinmanの両方は、Traynorが手順全体を美しく容認したと述べた。その後、彼の血液脳の障壁は期待どおりに閉鎖され、彼は金曜日に病院から退院することが期待されていました。研究者は、これは非常に初期段階の試験であり、ALSの治療は行われないことを強調しました。より多くの参加者を含む後の段階試験が必要になります。しかし、それは重要なステップであると彼らは言います。なぜなら、それは彼らが約束を示すさまざまな薬のテストを開始できるからです。免疫グロブリンは炎症を抑制するために使用されますZinmanとAbrahaoは、薬を見つける緊急の必要性を常に思い出しています。彼らのALSクリニックは、約700人の患者を気にかけています。彼らは、最初の症状から約3〜5年後に生き残ることが期待されています。「ALSは、脳と脊髄の運動ニューロンの進行性の低下をもたらす、恐ろしい、末端、不治の神経変性疾患です」とZinman氏は言います。「悲しいことに、私たちのクリニックだけで週に約3〜4人の死亡があり、それはひどいです。文字通り、何千人もの患者が私の時計で死亡しました。そして、私は毎日それを変えるための大きな介入を持っていないことを考えています」とZinman氏は言いました。この試験のために、彼らは炎症を抑制するため、免疫グロブリンを使用することにしたと彼は言った。「私たちは、ALSで免疫系が正常ではないことを知っています。免疫系がこれらの運動ニューロンの破壊を支援している炎症性状態のようなものに移行することを知っています」と彼は言いました。研究者は、1990年代にALSの可能性のある治療法として実際に免疫グロブリンを試しましたが、効果はなかったと彼は言いました。しかし、それは公正なショットを与えられたものではなかった、と彼は言った。なぜなら、線量の0.01％未満が血液脳関門を通過して運動皮質に到達する可能性があるからだ。研究者は、免疫グロブリンが効果があるかどうかを確認するために、トレイノールの血液と脳脊髄液中の炎症のバイオマーカーを探しているとアブラホは述べた。彼らは、この試験がいかなる形態の治療も生じるとは予想されていないとトレイナーに警告しました。しかし、Traynorはまだこの研究を希望の源と見なしています。「モルモットになるのはちょっとエキサイティングです」と彼は言いました。彼は、彼の元妻と一緒に通りを歩いている間、彼の最初の症状が約10ヶ月前に現れたと言いました。「彼女は言った、「ビル、あなたの右足は地面をたたくようなものです。」そして、私は男であると言った、「いや、それは何もない。」「それは消えませんでした」と彼は言った。ALSの診断を得ることは、「死刑判決」のように感じられました、とTraynorは言いました。しかし、彼は彼の活動的な生活を続け、あきらめないことを決意しています。「私はこの種の人の一人である私がとても前向きです。」- ニコール・アイルランド 1746933573 #カナダの研究者がALS治療を求めて主要なマイルストーンに到達する 2025-05-10 23:57:00