パーキンソン病に苦しむ患者は、すぐに強力な治療オプションである幹細胞移植の恩恵を受ける可能性があります。
主に安全性をテストするために設計された多くの小規模研究で、2つの研究者チームが、パーキンソン病患者の脳に移植された幹細胞が化学メッセンジャードーパミンの生産を開始し、振戦などの症状を緩和するように見えたことを発見しました。 報告されています ジャーナルで 自然。
結果は、「今、私たちはそのトラックでこの病気を本当に、本当に止める可能性がある」と述べています。 ミア博士が撮影しますどちらの研究にも関与していなかったUthealth Houstonの神経学教授。
食品医薬品局は、フェーズ3の研究のためにSTEM細胞治療の1つをクリアしました。これは、承認前の最後のハードルです。
米国の約100万人がパーキンソン病と暮らしています。これは、ドーパミンを作るニューロンを攻撃する脳疾患です。これらのニューロンが死ぬにつれて、患者は、振戦、剛性、疲労、歩行困難、認知的問題など、さまざまな障害症状を発症する可能性があります。
幹細胞は、ドーパミンを作るニューロンを含む多くの異なる細胞タイプに発達できる未熟な細胞です。
肯定的な結果
新しい研究の1つは、パーキンソン病と一緒に住んでいる米国とカナダに12人が関与しました。
外科医は、BiotechおよびPharmaceutical Giant Bayerの子会社であるBluerock Therapeuticsのステムセル製品の低または高用量のいずれかを投与しました。この治療は、研究者がニューロン前駆細胞と呼ばれる未熟な脳細胞になるように同軸になったヒト胚性幹細胞に由来していました。
手術中、これらの細胞は、動きに関与する脳の両側の構造に注入されました。
「アイデアは、これらのニューロンの前駆細胞を、脳内の他のニューロンとつながるために必要な場所に配置することです」と言います。 ヴィヴィアン・タバー博士メモリアルスローンケタリングがんセンターのステム細胞科学者および脳神経外科の議長。
Tabarは、Bluerockの設立調査員でもあります。
18か月後に撮影されたPETスキャンにより、移植された細胞がドーパミンを産生していることが示されました。パーキンソン病の進行の標準的な評価尺度を使用した評価は、治療が症状を緩和していることを示唆しました。
典型的なパーキンソンの患者にとって、「毎年2〜3ポイントを悪化させることを期待するでしょう」と言います。 ローレンツスタッダー博士ニューヨークのスローンケタリング研究所で幹細胞生物学センターを指揮し、ブルーロックの科学顧問です。
Studerの研究の参加者は、非常に異なる経験をしました。「高用量のグループ、彼らは約20ポイントが良くなりました。」
低用量グループも利益を得ているように見えましたが、それほどではありませんでした。
日本の京都の研究者による2番目の研究では、胚ではなく患者自身の細胞に由来する多能性幹細胞を使用しました。
7人の患者が細胞を脳の両側に注入しました。米国やカナダの研究のように、移植された細胞はドーパミンを産生し、患者は症状が減少するように見えました。
どちらの研究でも、深刻な有害事象を経験した患者はいません。
長い時間が来ます
明らかな成功は後に来ます 数十年の欲求不満 パーキンソン病によって殺された脳細胞を置き換えようとしています。
1980年代から、科学者はパーキンソン病の人々に胎児組織を移植し始めました。しかし、この努力は不均一な結果をもたらし、時には制御されていない動きのような厄介な副作用をもたらしました。
幹細胞はより良い結果を約束しました。しかし、技術はゆっくりと進化しました。
たとえば、Studerのチームは、25年以上前に脳疾患を治療するために幹細胞を見始めました。
「私たちにとって、それは非常にエキサイティングな時間です」と彼は言います。
それが非常に長くかかった理由の1つは、幹細胞が非常に多くの異なる種類の細胞になる可能性があることです。ドーパミンを作るニューロンを生産するのにちょうどいいタイミングで化学物質のちょうど適切な混合物を必要とします、と彼は言います。
「レシピを把握するのに10年近くかかりました。特にそれらのドーパミン細胞を作る方法」と彼は言います。 「患者にあえてする製品を手に入れるのにさらに10年かかりました。」
もう1つの課題は、外科医に簡単に送達できる多数の幹細胞を作成して包装することでした。そのため、研究者は、幹細胞が必要になるまで凍結することができる技術を開発しました。
「あなたはただそれらを解凍し、承認された媒体でそれらを停止するだけです」と、タバルは言います。
技術的なハードルの多くがクリアされた今、幹細胞はパーキンソン病やおそらくてんかんやアルツハイマー病などの他の脳疾患に新しい治療オプションを提供する態勢が整っているように見えます。
「ニューロンが欠けている場合、それらを置き換えることができます」とTabar氏は言います。 「そして、完全な期待は、これらの細胞が放出するだけのセルとして機能しないことです [a substance like] ドーパミン。彼らは回路を再構築します。」
しかし、まだリスクがあるかもしれません。つまり、科学者は患者の脳に移植する幹細胞を監視し続ける必要があります。
「彼らは長い間そこにいるだろう」とスキースは言う。 「だから、フォローアップして、腫瘍形成があるか、その性質の何かがあるかを確認する必要があります。」
Schiessはまた、幹細胞はパーキンソン病のような根本的な病気を治していないことにも注目しています。したがって、新しいニューロンは最終的に同じ疾患プロセスに屈する可能性があります。
それでも、彼女は、もはや薬物治療に反応していない患者を含め、多くの患者に新しい希望を提供できると考えています。
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#パーキンソン病を治療する幹細胞 #2小規模な研究は成功を示唆しています
2025-04-20 12:00:00