米国食品医薬品局は、実験段階の間に、ブロンのチロシン – キナシの可逆性であるリルザブルチニブで、2つのまれな疾患のために、腸系抗体とイムノグロブリンG4に関連する病気の疾患からのオルファン薬の指定を認めています。現在、現在承認されている治療法はないこれら2つの希少疾患に不満を抱いている重要な医学的必要性がまだあります。 FDAは、米国の200,000人未満の人々に影響を与える希少疾患または病状の実験段階で、孤児薬の治療に指定されています。
Karin Knobe、グローバルな発達責任者、希少疾患、「これら2つの希少免疫媒介病理に対するオーファン薬の指定は、不満のある医学的ニーズを示す希少疾患のクラスで潜在的な最初と最高の薬物を開発する際の絶え間ないコミットメントを裏付けています。病理の希少性。」
リルザブロチニブは現在、米国、欧州連合、および中国で、自己免疫性トロンボサイトペニアでの潜在的な雇用のために規制されています。指定を取得したPTIに関するFDA決定の予定日 高速トラック、2025年8月29日です
ASH 2024議会で提示された高温抗体からの自己免疫溶血溶血性貧血における2B相研究の結果は、リルザブルチニブによる治療が症状と疾患マーカーに関する臨床的に有意な結果をどのように示すかを示しています。
免疫グロブリンG4に関連する病気の患者では、第2相試験の結果は、52週間のリルザブルチニブによる治療により、疾患、他の疾患マーカー、グルココルチコイドの減少が減少することが示されています。より詳細な結果は、医療会議でまもなく共有されます。
両方の研究におけるリルザブルチニブの安全性プロファイルは、以前の研究と一致していました。
#Rilzabrutinibは承認された治療なしで2つの希少疾患のために米国で孤児薬の指定を取得しています