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AlnylamのRNAi Therapeutic Amvuttra（Vutrisiran）が受け取った 別の承認 FDAから。この薬は、成人における野生型または遺伝性トランスシレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）の心筋症の治療のために承認され、心血管の死亡率、心血管入院、および緊急心不全訪問を減らしました。
ATTR-CM治療の世界市場は、2030年までに100億ドルを超えると予想されています。
この承認は、Amvuttraの適応を拡大します。これは、成人におけるATT-CMの治療と遺伝性トランスシレチン媒介アミロイドーシス（HATTR-PN）の治療のためにFDAによって承認された最初で唯一の治療となります。
ATTR-CMは、壊滅的で急速に進歩的であり、最終的には致命的な病気であり、米国では約150,000人、世界中で30万人以上が影響を及ぼしています。 ATTR-CMの治療法はなく、誤って折り畳まれたトランスシレチン（TTR）フィブリルの堆積は早期死につながる可能性があります。今日、ほとんどの患者は診断されず、治療されていないままです。
「Amvuttrafor Attr-CMのFDAの承認は、患者にとって極めて重要な進歩を示し、心血管死亡率を含む結果を改善し、この壊滅的な病気のある人々の進行を減らすことが示された新しい臨床的に分化した治療オプションを提供します」
Amvuttraは、年間4つの皮下用量を介して、その源で病気に対処し、TTRの急速なノックダウンを提供するために上流で動作します。 TTR産生を急速にノックダウンすることにより、AmvuttraはTTRフィブリルの堆積を大幅に減少させ、アミロイドを形成し、不可逆的な心血管損傷と早期死を引き起こします。
「このFDAの承認は、新しい作用メカニズムでATT-CM治療をさらに変換する機会を提供します。ヘリオス-B臨床試験では、ヴォトリシランが患者がより長く生き、入院を経験し、機能と感じ方を改善することができることを発見しました。
「この病気で現実世界の人口を反映した試験患者は、心血管転帰と疾患の進行の複数の尺度で有意義な臨床上の利点を実証するヴォトリシランの能力に非常に励まされています。これは、この困難な疾患の患者にとって非常にエキサイティングな日です。」
この承認は、ヘリオス-BフェーズLLL臨床試験に基づいており、10の事前に指定されたプライマリおよびセカンダリエンドポイントすべてでプラセボと比較して統計的有意性を達成しました。
その試験の結果はそうでした 提示 欧州心臓病会会議で同時に公開された ニューイングランド医学ジャーナル。全体の人口では、Amvuttraは、最大36か月の二重盲検治療期間中に、全死因死亡率と再発性心血管イベントのリスクを28％減少させました。
「最近の進歩にもかかわらず、ATTCMと一緒に暮らす患者には大きな必要性があります。私は、ATTの質の質や愛する人の喪失など、ATTRアミロイドーシスが家族に与える影響を直接目撃しました。 「この画期的な治療オプションの利用可能性は、アトラアミロイドーシスとともに生きる患者にとって重要な瞬間です。それは私たちのコミュニティにとっての希望のビーコンを表しています。」
#AlnylamのAmvuttraはまれな心臓病の承認を奪います