健康

不確実な臨床上の利点を持つ薬物の価値ベースの価格設定 – ヘルスケアエコノミスト

これが最近の論文のタイトルです Jiao et al。 （2025）。以前の研究（例： ゴールドマン等。 2013年、 ゴールドマン等。 2023）3部構成の価格設定モデルを主張しました。 3部構成の価格設定モデルでは、薬物は、比較的低い価格で加速された承認の下で迅速に市場に出るでしょう。臨床試験やその他の証拠がより多く（より少ない）堅牢な証拠を生み出したため、価格は上昇します（下落）。その後、投薬の排他性が終了すると、ジェネリック（またはバイオシミラー）が市場に参入するにつれて価格が下落します。 紙 Jiao et al。 （2025） この3部構成の価格設定アプローチが非常に賢明である理由の理論的基礎を提供します。高いレベルでは、このアプローチは、予想されるユーティリティ理論と情報の価値（VOI）メトリックを組み合わせて、新しい医療技術の価値ベースの価格（VBP）を通知します。このアプローチを実装するために、著者は5段階の方法論に依存しています。第一に、著者は、支払人がリスク中立であり、新しい治療法の価値ベースの価格に基づいて賃金があると仮定する標準のCEAベースのアプローチを適用します（VBPnt）。第二に、著者は、支払者がリスクニュートラルであるという仮定を緩めました。ほとんどの支払者はリスクニュートラルだと思うでしょうが、著者は次のように潜在的な支払人のリスク回避を正当化します。 現在の政策は、AAに対する政策立案者の間の一般的なリスク回避を反映しています [accelerated approval] 薬物。たとえば、メディケイドは、不確実性を相殺するためにAA薬のより高いリベートを必要とします（ローマとケッセルハイム2021）。 第三に、著者は、潜在的な支払人のリスク回避を組み込んでリスク調整された価値ベースの価格を作成する方法で、完全な情報（EVPI）の期待値を適用します（EVPI）。RVBP）。第四に、著者は、完璧な情報のようなものがないことを認識しています。現実の世界では、大規模な臨床試験でさえ、まだ不確実性を残しています。したがって、著者は4番目のステップで、サンプル情報（EVSI）の期待値の使用を主張します。 EVSIは、有限のサンプルサイズで将来の研究を実施することの期待値を評価します。サンプルサイズが大きいほど、EVSIがEVPIに近づきます。最後に、5番目のステップで、 RVBP 次の決定ルールに基づいて設定されています。 …保険料は、決定ルールを適用します VBPnt このシナリオで予想されるユーティリティがベンチマークシナリオの予想されるユーティリティに等しいように設定する必要があります。言い換えれば、現在の不確実性を伴う予想されるユーティリティは、不確実性なしにユーティリティと一致する必要があります。 著者らはまた、トリプルネガティブ乳がん（TNBC）の治療のための承認の加速を受ける仮想治療のケーススタディを実施します。ケーススタディは、確認試験がまだ利用できない場合、薬物価格が材料の価格削減を受けることを示しました。 仮想AAの場合 [accelerated approval] 薬物、従来のVBPは、臨床上の利点の不確実性を考慮せずに薬物の予想される費用対効果に基づいて、月額2000ドルで計算されました。ただし、不確実性の理想的なベンチマークでRVBPを適用する場合、RVBPは1900ドル、1400ドル、および1000ドルに設定されました。 [absolute] それぞれ0.0001、0.0005、および0.001のリスク回避係数（α）。これらの調整された価格は、意思決定者のリスク回避が増加し、彼らが直面する不確実性を補うにつれて価格を下げる必要性を反映しています。不確実性レベルが将来の確認試験の予想される結果に基づいている場合、RVBPはわずかに高く、調整済み価格は1900ドル、1700ドル、および同じもので月額1500ドルでした。 [absolute] リスク回避係数。 すべての数学的派生物やケーススタディの詳細を含む詳細については、論文を読むことができます ここ。…