健康

早期試験におけるがん患者のかなりの部分は、後に承認された薬物にアクセスすると、研究は発見した

クレジット：Pixabay/CC0パブリックドメイン の論文 Journal of the National Cancer Institute 中期癌薬物試験の患者のほぼ20％が治療を受けており、最終的にはFDAの承認を得るのに十分効果的であることが証明されていることがわかります。これは、医薬品開発と臨床試験の募集に重要な意味を持つ可能性があります。 新しい薬の開発には通常、3つの段階があります。フェーズIの試験では、研究者は安全性と投与のために薬物を評価します（「患者にとって容認された用量は何ですか？」）。フェーズII臨床試験では、新薬が有効性の兆候を示すかどうかを決定します（「薬物はどのくらいの病気を減らしますか？」）。 その後、フェーズIIでの可能性を示す薬物は、少なくとも数百人の患者を対象とした複数のセンターで実施され、FDAが治療として使用するために薬物を承認するかどうかをよく通知するフェーズIII試験で評価されます。 ただし、初期フェーズIの試験とは異なり、第II相試験のすべての患者は、これは以前の経験からは不明ですが、薬物が積極的かつ有益であることを期待して、日常的な使用を目的とした用量で薬物を受け取ります。 より多くの患者が活動用量で治療されると、薬物は副作用を起こす可能性が高くなります。したがって、フェーズII試験における有効性の問題は、新しい治療を受けることを希望する患者にとって重要な考慮事項です。 この研究の目的は、後にFDAによって安全で効果的で承認されたとみなされる新しい介入を受けた第II相試験で、がん患者の割合を推定することでした。 ここの研究者は、2,730フェーズIIを特定しました 臨床試験、2012年11月から2015年11月の間に始まり、そのうち1,154件は適格性を満たし、そのうち400はランダムにインクルージョンのためにサンプリングされました。これらのフェーズII試験では、332個の薬物をテストした608個の特定のコホートまたは武器（コントロールアームを含む）に25,002人の患者参加者が総登録されていました。 25件の薬物は、10回以上の試験で、2〜10回の試験で155人、1回の試験で152個の試験で評価されました。 調査では、FDAが後にテストされた適応症で71の薬物レジメンを承認し、第II相試験で6人に1人（16％）の患者がそのようなレジメンを受けたことがわかりました。ただし、研究の著者は、後にFDAの承認を得る薬物にアクセスすると、必ずしも患者が恩恵を受けることを意味するわけではないと指摘しています。 「承認された薬物はすべての人には機能しないことに留意してください。多くのFDAが承認しました 癌 患者の半分から10分の1の患者のみが有意義に利益を得る」と、紙の主著者であるシャーロット・ウイメットは述べた。 この研究の著者は、これらの調査結果に、フェーズII試験の期待に関する重要な情報を患者に与えていると述べています。フェーズIIに登録しているほとんどの患者は、標準的な治療オプションを欠いている進行した癌を持っています。そのような患者の多くは、後にその状態のFDAの承認を確保する薬物を投与される16％の確率を有利なオッズと見なす可能性があります。 「あなたがいるなら がん患者 別の著者であるジョナサン・キンメルマンは、次のように述べています。フェーズIトライアルの場合。」 「フェーズIIで効果的な薬を受け取る確率は、フェーズIの試験よりもかなり高いです。しかし、おそらくフェーズIIIの試験よりもはるかに低いです。 詳細： Jonathan Kimmelman et al、最終的に承認された治療を受けた第2相腫瘍学試験の患者の割合、 Journal of the National Cancer Institute （2025）。…