Shionogiとヨルダンの守護天使は、ヨルダン症候群の患者におけるZatolmilast（BPN14770）、Zatolmilast（BPN14770）の効果をテストする共同研究研究（NCT06717438）を発表しました。
新たに開始された研究である第2相試験では、9〜45歳の30人の疾患を含むことが期待されています。この疾患は、24週間の二重盲検で、1日2回、研究薬またはプラセボの体重調整量を受け取ります。期間。 2026年後半に終了する予定のこの試験には、二重盲検部分に続いて治療を継続することを決定した患者に対する24週間のオープンラベル延長期間も含まれています。
「ヨルダン症候群の治療を開発するための旅の次のステップに着手することに興奮しています」と、ボストン小児病院の小児科局長、ハーバード医科大学の小児科の教授であるウェンディチョン医学博士、博士課程主任捜査官ウェンディチョン博士声明で述べた。1「このマイルストーンは、研究チームの協力、家族の献身、そして世界中の患者に科学的ブレークスルーを提供する歴史を持つシオノギとのこの新しいパートナーシップなしでは不可能だ。 「
この研究の資格を得るには、患者はPPP2R5D神経発達障害の確認または文書化された既往歴があり、現在、3つの処方された向精神薬を受けています。患者は、体重が25 kg未満である場合、またはスクリーニング中に調査員が決定するように、安全性臨床検査、バイタルサイン、または心電図の結果に臨床的に有意な異常を示した場合、患者は除外されます。さらに、ASDまたは不安障害のある参加者はまだ資格があるかもしれませんが、大うつ病性障害、統合失調症、または双極性障害など、同時の主要な精神症状を持つ人々は適格ではありません。
「娘のヨルダンが何年ものテストの後に最終的に診断されたとき、この障害の理解を進め、潜在的な治療オプションに向かって進歩するという共通の目標で支援コミュニティを育成し成長させることが私の家族の使命になりました」 – ヨルダンの守護者の天使とヨルダンの父親のファウンダーは、この状態と診断された最初の患者の1人であると声明で述べた。 「これはほんの始まりに過ぎないことはわかっていますが、これは私たちのコミュニティにとって深い瞬間であり、私たちは子供の未来とまれな疾患薬の発達の未来に期待しています。」
Zatolmilastは現在、Experienceと呼ばれるマルチスタディプログラムで、脆弱なX症候群（FXS）の患者でテストされています。 3つの主要な第2/3研究、経験204（NCT05163808）が含まれます。これには、9〜17歳の青年期の男性、経験-301（NCT05358886）が含まれます。これは、研究204または研究301を完了した後、参加者が利用できるオープンラベル拡張です。現在までに、この治療はFXSの治療のためにFDAファーストトラック、まれな小児疾患、孤児薬の指定を獲得しました。
参照
1.シオノギとヨルダンの守護者の天使たちは、超範囲の遺伝的神経発達障害であるヨルダン症候群の最初の人間の薬物研究を発表しました。ニュースリリース。 Shionogi＆Jordanの守護天使。 2025年2月4日。2025年2月11日にアクセス。https：//www.businesswire.com/news/home/202502044467/en/shionogi-and-jordan%E2%80%99s-guardian-angels-nunce-first-fer -human-drug-study-for-jordan％e2％80％99S-syndrome-an-ultra-rare-rare-genety-neurodevelodemental-disord
2。PPP2R5D神経発達障害（ヨルダン症候群症候群の参加者におけるZatolmilast（BPN14770）の研究 [JS]）。 ClinicalTrials.gov。 2025年1月8日更新。2025年2月11日アクセス。https：//clinicaltrials.gov/study/NCT06717438
3。Berry-Kravis EM、Harnett MD、Reines SA、他脆弱なX症候群の成人におけるホスホジエステラーゼ-4Dの阻害：無作為化、プラセボ対照、第2相臨床試験。 自然。 2021; 27：862-870。 doi：10.1038/s41591-021-01321-w
#シオノギはウルトラレアジョーダン症候群の史上初の人間の研究試験療法を開始します