マサチューセッツ州ウォータータウン、2025 年 1 月 20 日 (グローブ ニュースワイヤー) — ディスク メディスン社 (NASDAQ:IRON) は、重篤な疾患に苦しむ患者のための新しい治療法の発見、開発、商業化に重点を置いた臨床段階のバイオ医薬品会社です。血液疾患関連企業は、米国食品医薬品局（FDA）とのEPPにおけるビトペルチンに関するタイプC会議から受け取ったフィードバックについて議論するための電話会議を主催する予定である。電話会議は1月21日火曜日午前8時（東部標準時）に開催される。
電話会議情報
Disc の Web サイトの「イベントとプレゼンテーション」ページからイベントに登録してください。 https://ir.discmmedicine.com/。
ビトペルチンについて
ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された、研究中の臨床段階の経口投与されるグリシントランスポーター 1 (GlyT1) 阻害剤です。 GlyT1 は、発生中の赤血球で発現される膜輸送体であり、ヘム生合成に十分なグリシンを供給し、赤血球生成をサポートするために必要です。ディスク社は、赤血球生成性ポルフィリン症を含む一連の血液疾患の潜在的な治療法としてビトペルチンの開発を計画しており、最初の疾患修飾療法となる可能性がある。ビトペルチンは、第 2 相非盲検 BEACON 試験、第 2 相二重盲検プラセボ対照 AURORA 試験、非盲検延長 HELIOS 試験など、EPP 患者を対象とした複数の臨床試験で研究されています。
ビトペルチンは治験薬であり、世界中のどの管轄地域でも治療法としての使用は承認されていません。 Discは2021年5月にロシュとのライセンス契約に基づき、bitopertinの世界的権利を取得した。
赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）について
X 連鎖プロトポルフィリン症 (XLP) を含む赤血球生成性プロトポルフィリン症 (EPP) は、ヘム生合成に影響を与える突然変異によって引き起こされ、プロトポルフィリン IX (PPIX) と呼ばれる有毒な光活性中間体の蓄積を引き起こす、衰弱性の潜在的に生命を脅かす稀な疾患です。 。これは、患者が日光にさらされると、耐え難い痛み、浮腫、灼熱感、水疱や外観の損傷の可能性を特徴とする重度の反応を引き起こします。 PPIX は肝胆道系にも蓄積し、患者の 20 ～ 30% で胆石、胆汁うっ滞、肝障害などの合併症を引き起こし、極端な場合には肝不全を引き起こす可能性があります。現在の標準治療には、屋外活動を夜間に制限すること、防護服や不透明なシールドの使用、痛みの管理など、日光を避けるための極端な対策が含まれます。これは、患者、特に幼い子供や家族の心理社会的発達、生活の質、日常生活に重大な影響を与えます。現在、EPP の治療法はなく、FDA が承認した唯一の治療法は、Scenesse® (アメラノチド) と呼ばれる、メラニン生成を刺激するように設計された外科的に埋め込まれた合成ホルモンです。
椎間板医学について
Disc Medicine は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新しい治療法の発見、開発、商品化に取り組む臨床段階のバイオ医薬品会社です。当社は、赤血球生物学の基本的な生物学的経路、特にヘム生合成と鉄恒常性を標的とすることにより、広範囲の血液疾患に対処することを目的とした、革新的でファーストインクラスの可能性のある治療候補のポートフォリオを構築しています。詳細については、こちらをご覧ください。 www.discmedicine.com。
メディア連絡先
ペグ・ルスコーニ
ディアフィールドグループ
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投資家情報お問い合わせ先
クリスティーナ・タルターリア
精密AQ
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