目的: 世界中の規制当局にとっての主要な課題は、患者が新しい治療法に迅速にアクセスできるようにする必要性と、利益とリスクの評価との間のバランスを達成することです。満たされていないニーズの高い医薬品の市場アクセスを促進するために、長年にわたって多くの州で早期アクセス プログラム (EAP) が活動化されてきました。 EAP は通常、販売承認前の医薬品/適応症への患者のアクセスを指します。
方法: この文書は、オーストラリア、ヨーロッパ 4 か国 (フランス、ドイツ、イタリア、スペイン)、および英国の EAP を比較することを目的としています。分析は、各国の国内および国際文献レビューを通じて行われました。規制当局の Web サイトがレビューされました。オーストラリアは PBAC、フランスは HAS、ドイツは IQWiG および G-BA、イタリアは AIFA、スペインは AEMPS、英国は NICE です。
結果： オーストラリアでは、未承認の医薬品は TGA 特別アクセス スキーム (SAS) を通じて供給できます。規制当局は承認しているが資金提供されていない治療法への早期アクセスは、製品普及プログラムまたは思いやりのある使用プログラムを通じて提供できます。フランスでは 2020 年から新しい早期アクセス プログラム (旧 ATU、旧 PEC-T) が開始され、プログラムに応じて名前またはコホートが付けられます。ドイツでは、法律により思いやりのある使用が認められ、一部の患者に対する治療が可能になります。イタリアでは、AIFA が重要な医薬品に EA を付与するためのさまざまなツールを定義しました: 法律 326、法律 648/96、思いやりのある使用 (名前付き/コホート)。スペインには、特別な状況下で医薬品を入手できるようにするプログラムがあります（名前に基づいて）。英国では、医薬品早期アクセス制度 (EAMS) プログラムが 2014 年に開始されました。
結論: 私たちの調査では、EU4、英国、オーストラリアで実施されているEAPには重要な違いがあり、これが患者の医薬品へのアクセスにおける不平等の原因となっていることが浮き彫りになりました。この調査は、既存のすべての早期アクセス スキームを比較するものであり、それらの最適化を目的とした調和について考える出発点となります。
#オーストラリアEU4英国における革新的医薬品の早期アクセス #異なる経路の比較