健康

VU319の臨床試験が初めて成功し、アルツハイマー病の治療にまた一歩近づく

ヴァンダービルト大学医学部基礎科学部内の臨床段階のバイオテクノロジーであるウォーレン神経科学創薬センターの研究者らは、障害のある人々の記憶喪失に対する治療薬であるVU319の第I相単回漸増用量臨床試験の創薬成功について詳述した。アルツハイマー病と統合失調症。 「このマイルストーンは、研究から臨床への影響まで発見を推進するヴァンダービルト大学の能力を浮き彫りにします」と学長兼学務担当副学長のシベール・レイバー氏は述べた。 「VU319の成功は、協力とイノベーションがアルツハイマー病やその他の神経変性疾患に直面している患者と家族に真の希望をもたらすことができることを例示しています。」 基礎科学部長で大学の生化学・化学の特別教授であるジョン・クリヤン氏もこれに同意し、「VU319の第I相試験の成功は、アルツハイマー病の治療薬開発における潜在的に変革的なステップを示しており、基礎研究を治療法の発見に転換するヴァンダービルト社の能力を示している」と付け加えた。真の臨床効果が期待できます。」 VU319 は、ヴァンダービルト初のエンドツーエンドの創薬活動であり、初期の基礎科学研究からヒトでの臨床試験までを行っています。この取り組みは、ハイスループットのスクリーニングによるヒット候補の選択から臨床試験の完了までに及びました。 「10年以上にわたる基礎研究とトランスレーショナル研究を経て、WCNDDはついにVU319がどのようにしてユニークなMであるかを明らかにすることができました。1 PAMは発見され、プロファイリングされました」と、WCNDDのエグゼクティブディレクターであり、ウィリアム・K・ウォーレン・ジュニア医学教授の薬理学、生化学および化学の大学教授であるクレイグ・リンズリー氏は述べた。 VU319は、65歳以上のおよそ690万人が罹患し、治療法が知られていないアルツハイマー病の治療に加えて、統合失調症、プリオン病、レット症候群、血管性認知症、およびレウェイ小体型認知症における記憶喪失を治療する可能性を示している。 「国立精神衛生研究所からの資金提供により、WCNDD は VU319 を発見、開発することができました。その後、ウィリアム K. ウォーレン財団からの重要な慈善活動の寄付により、ダボスファーマと提携して重要な初期段階の研究を実施し、FDA から承認を得ることができました。治験中の新薬であり、第I相試験でポール・ニューハウス博士にアルツハイマー病協会賞が与えられる道が開かれた」とリンズリー氏は語った。 「全体として、ヴァンダービルトで最も基本的な発見段階からプログラムを推進し、それを人体臨床試験に移行することに非常にやりがいを感じています。」 神経伝達物質のアセチルコリンは学習と記憶を担当しますが、アルツハイマー病や統合失調症などの他の神経変性疾患では、最初に機能を停止し、ニューロンが適切に機能できなくなる原因の 1 つです。 VU319、M1 ポジティブ アロステリック モジュレーター、M における内因性神経伝達物質アセチルコリンの有効性を増加します。1 受容体は、受容体の利得を選択的に「上げる」調光スイッチとして機能し、可能な限り最高の治療指数を提供します。 精神医学および薬理学の教授であり、ヴァンダービルト認知医学センター所長であり、ヴァンダービルト記憶・アルツハイマー病センターの臨床中核ディレクターでもあるポール・ニューハウス博士がヴァンダービルトで行った人体治験では、研究者らは標的の関与が最高度に達している兆候を確認した。試験された治療用量で、脳の同じ領域に作用する他の薬に典型的な副作用は見られませんでした。 #VU319の臨床試験が初めて成功しアルツハイマー病の治療にまた一歩近づく