ウィスコンシン州マディソン（WBAY） – 米国人の10人に1人が希少疾患に罹患しているが、製薬会社に希少疾患の治療法の研究を奨励するためのクーポン券が、最近の議会支出法案から削除されたため、今月初めに期限切れとなった。
「私は5人の男の子の母親であり、プラダー・ウィリ症候群と呼ばれる稀な遺伝性疾患を持つ1人の男の子の介護者でもあります」とケイティ・ムローさんは語った。
プラダーウィリ症候群などの希少疾患の 95% には治療法がありません。
ムローさんは「医師らからは、余命が短いので覚悟するように言われた」と語った。
母親から擁護者になったケイティ・ムローさんは、製薬会社が息子の治療法を見つけるよう奨励するために、議会が希少小児優先審査プログラムを延長することを期待している。
「現在、彼らはバウチャープログラムが希少疾患の治療法を開発するための主要な経済的インセンティブであると考えています」とウィスコンシン州マディソン校の希少疾患センターのスティーブン・メイン博士は述べた。
ウィスコンシン州ヒューマンゲノミクス・精密医療センター所長のスティーブン・メイン博士は、希少疾患治療の市場は小さいと説明する。
「誰もが服用するような大ヒット薬を開発するつもりはない。」
製薬会社が希少疾患の研究を続けるための金銭的インセンティブを生み出すために、2012 年にバウチャー プログラムが創設されました。
基本的に、FDA が希少疾患の治療法を承認すれば、希少疾患に限らず、あらゆる疾患に対して今後製造する別の医薬品の優先審査を受けることができます。
「つまり、あなたが売りにしているのは、別の薬を約6か月早く市場に出す機会であり、そうでない場合は非常に価値があると考えられています」とメイン氏は述べた。
製薬会社はこれらのバウチャーを相互に数億ドルで販売することができ、このプログラムの批判者の中には、最終的には消費者の薬価を押し上げる可能性があると主張する人もいる。
「治療法があるという希望を抱いています」とムロー氏は語った。
しかし、ムローさんは、このクーポンプログラムが息子ケイドの治療法の発見に一歩近づいたと考えている。
このプログラムを延長するためのさらなる措置が講じられない場合、製薬会社は2026年9月30日までに対象となる医薬品のバウチャーを受け取る必要があり、それ以降はFDAは優先審査バウチャーを発行することができなくなる。
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