FDA は毎年、ワクチン、局所剤、生物学的製剤、モノクローナル抗体など、小児を助けることを目的としたいくつかの治療法を承認しています。皮膚科から希少疾患に至るまで、2024 年には 25 を超える小児 FDA の承認が、一般の医療提供者と専門家にとって同様に集合的な小児治療ツールボックスに加わりました。しかし、今年の「上位」の承認に入る前に、重要な承認が得られた小児医療の主要な分野に焦点を当ててみましょう。
delandistrogene の後、moxeparvovec-rokl (Elevidys; Sarepta Therapeutics, Inc) が、遺伝子変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の 4 ～ 5 歳の小児患者を治療するための最初の遺伝子治療として 2023 年に承認されました。 DMD 遺伝子、ジビノスタット (Duvyzat; Italfarmaco SpA) の経口薬が 2024 年 3 月 22 日に承認されました。この承認により、ジビノスタットは DMD のすべての遺伝的変異を持つ患者の治療に承認された最初の非ステロイド薬となり、稀な神経疾患の治療が 2024 年にわたって進歩したことを示しています。過去 2 年間.1-3
感染症分野では、FluMist (インフルエンザワクチンライブ、アストラゼネカ) が、2024 年 9 月 20 日に、2 歳から 49 歳までの個人に対する自己投与または介護者の投与によるサブタイプ A および B によって引き起こされるインフルエンザ疾患の予防としてさらに承認されました。 2003年に5歳から49歳までの個人に対する使用が最初に承認され、FDAは2003年に2歳の小児への経鼻ワクチンの使用を承認した。 2007.4
「家庭で使用できるようになれば、このワクチンとインフルエンザワクチンの使用が増えるはずです。ただし、間違った人にワクチンを接種させたくないので、このワクチンの販売を監視することが重要です」とFAAP、FIDSA、FPIDSのティナ・タン医師は述べた。 現代小児科学編集長であり、ノースウェスタン大学フェインバーグ医学部の小児科教授であり、イリノイ州シカゴのアン＆ロバート・H・ルーリー小児病院に通う小児感染症の専門家でもある編集長は、拡大承認の際に述べた4。
精神および行動の健康分野では、今年の重要な承認の 1 つは、注意欠陥/多動性障害 (ADHD) を単剤療法として、または承認された中枢神経系興奮剤の補助療法として治療する塩酸クロニジン (Onyda XR、Tris Pharma, Inc) でした。 6歳以上の患者向けの薬。夜間投与の 1 日 1 回徐放性経口懸濁液は、米国で承認された最初で唯一の非刺激性 ADHD 治療薬であり、夜間投与で唯一承認された非刺激性 ADHD 治療薬であり、10 月初旬に利用可能になりました。
塩酸クロニジンに関する議論については、ここをクリックしてください。
好酸球性食道炎の小児に特に適応となる最初の治療法
デュピルマブは、2024 年 1 月 25 日に、体重 33 ポンド (15 kg) 以上の 1 ～ 11 歳の患者を対象として、好酸球性食道炎 (EoE) に対して承認されました。デュピルマブ治療はいくつかの点で有益であるだけでなく、食道を損傷する 2 型炎症によって引き起こされる慢性進行性疾患に対する重要な承認としても機能します。
「この承認は満たされていないニーズに応えます」と、ニューヨークのロチェスター大学医歯学部のアレルギーおよび免疫学フェローシップ研修プログラムのプログラムディレクターであり、小児科および医学の准教授であるテレサ・ビンジマン医師は当時述べた。承認の。 「これは患者にとって新たな選択肢となる [who] 現在の治療ではまだ症状が残っています。また、EoE の治療手段に別の治療法が追加され、家族が自分たちの目標や価値観に最も適した治療法を決定するためのより多くの選択肢が得られます。治療法が改善されれば、最年少の子供によく見られる摂食障害が軽減される可能性があります。」
この承認は、EoEを有する1歳から11歳の小児におけるデュピルマブの安全性と有効性を評価した第3相EoE KIDS試験（NCT0439435；パートAおよびB）のデータに基づいて付与された。6高用量を受けた小児のうち体重に基づいた段階的投与レジメンでデュピルマブを投与したところ（n = 32）、66% が組織学的疾患寛解を達成しました。これは、本治療の主要評価項目でした。この研究では、プラセボで寛解を達成した患者の 3% と比較した (n = 29)。1
研究のパートAおよびBでデュピルマブ治療を受けた患者32人中17人（53％）は52週目に組織学的寛解を維持した。パートBでデュピルマブ治療に切り替えた小児15人中8人（53％）も52週目に寛解を達成した研究の6
さらに、16 週目では、「 [1] または、以下に基づく EoE の兆候 [the] 小児 EoE 徴候/症状アンケート – 介護者バージョンは、治療を受けた小児で観察されました。 [dupilumab]サノフィの声明によると、プラセボと比較した。6
アナフィラキシー治療用の初の点鼻薬
neffyの反復投与をエピネフリン注射器の反復投与と比較して評価するための薬物動態学/薬力学研究の要請に応じ、neffyに完全回答書が発行されてからほぼ1年後、2024年8月9日に点鼻スプレーはFDAから承認を得た。このスプレーは、体重66ポンド以上の成人および小児患者のアナフィラキシーを含む1型アレルギー反応の治療に適応されます。 (30kg).7,8
「アナフィラキシーは生命を脅かすものであり、一部の人々、特に小児は注射への恐怖から治療を遅らせたり、治療を避けたりする可能性があります」とFDAの呼吸器科、アレルギー科、救命救急部門のアソシエートディレクターであるケリー・ストーン医学博士は述べた。医薬品評価研究センターは承認時の声明でこう述べた。 「エピネフリン点鼻スプレーが利用可能になることで、アナフィラキシーの迅速な治療に対する障壁が軽減される可能性があります。その結果、neffy は重要な治療選択肢を提供し、満たされていないニーズに応えます。」
承認は、アナフィラキシーのない健康な成人175人を対象とした4つの研究で実証された、neffyまたは承認されたエピネフリン注射製品の投与後の同等のエピネフリン血中濃度データに基づいていました。注射製品と比較して、ネフィーでも同様の血圧と心拍数の増加が観察されました。これは、アナフィラキシーを治療する際の重要なエピネフリン効果の 1 つです。7
軽度から中等度のアトピー性皮膚炎
2024 年 7 月 9 日、ロフルミラスト クリーム 0.15% が、成人および 6 歳以上の小児における軽度から中等度のアトピー性皮膚炎 (AD) の治療薬として FDA によって承認されました 9。FDA の決定は、いくつかの臨床試験の肯定的な結果によって裏付けられています。ロフルミラスト 0.15% の有効性と安全性を実証しました。
一対の同一の第 3 相試験、並行群間二重盲検溶媒対照試験において、ロフルミラスト 0.15% の安全性と有効性が溶媒と比較され、1 日 1 回 4 週間適用されました。 INTEGUMENT-1 (NCT04773587) および INTEGUMENT-2 (NCT04773600) 試験では、軽度から中等度のアルツハイマー病を患う 1,300 人以上の成人と 6 歳以上の子供が参加しました。9,10
どちらの研究も、治験責任医師による全体的評価（IGA）の成功という主要評価項目を達成しました。これは、検証済みの IGA-AD スコアがクリア（0）またはほぼクリア（1）に加え、4 週目のベースラインから 2 段階の改善として定義されます（INTEGUMENT-1） : ロフルミラストクリーム 32% vs ビヒクル 15.2% [P P 9
In addition, more than 40% of adults and children aged 6 years and older treated with roflumilast cream achieved a 75% reduction according to the Eczema Area and Severity Index at week 4 (INTEGUMENT-1: 43.2% vs 22% [P P 10
“Now we have a new, well-formulated…water-based emollient formulation with a very well-designed topical nonsteroid—in this case, the [phosphodiesterase-4]ロフルミラストは皮膚によく効きます」とアイケンフィールド氏は語った。 「この製品は脂質層に浸透し、非常に優れた抗炎症効果を示し、湿疹やかゆみに効果を発揮します。 [This allowed] かなりの数の患者が臨床研究で確認されたこれらの重要なエンドポイントに到達しました。」10
編集者注:
FDA は毎年、さまざまな適応症や患者集団を対象にいくつかの治療法を承認していますが、すべての承認はその集団にとって重要です。医療の全領域における小児患者のより良いケアと治療に関しては、真の「最高」の承認はありません。 2024 年に行われた 3 つの FDA 承認の上記のリストは、小児医療専門家との編集上の議論、治療法の新規性、および病状への予想される影響に基づいています。
参考文献:
1. Sarepta Therapeutics は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療する初の遺伝子治療である Elevidys の FDA 承認を発表しました。プレスリリース。サレプタ・セラピューティクス。 2023 年 6 月 22 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-elevidys-first-gene
2. FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの非ステロイド治療を承認。プレスリリース。 FDA; 2024 年 3 月 21 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。 https://www.fda.gov/news-events/press-payments/fda-approves-nonsteroidal-treatment-duchenne-muscular-dystrophy?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
3. Sarepta Therapeutics は、エレビディスの米国 FDA 承認を 4 歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に拡大すると発表。プレスリリース。サレプタ・セラピューティクス。 2024 年 6 月 20 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys
4. FDA は、自己投与または介護者による点鼻スプレー型インフルエンザ ワクチンを承認します。プレスリリース。 FDA; 2024 年 9 月 20 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。 https://www.fda.gov/news-events/press-payments/fda-approves-nasal-spray-influenza-vaccine-self-or-caregiver-administration?utm_medium =email&utm_source=govdelivery
5. トリス ファーマは、最初で唯一の液体の非刺激性 ADHD 治療薬である 1 日 1 回投与の Onyda XR (クロニジン塩酸塩) 徐放性経口懸濁液について米国 FDA の承認を取得しました。プレスリリース。トリスファーマ; 2024 年 5 月 29 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。 https://www.businesswire.com/news/home/20240529072742/en/Tris-Pharma-Receives-US-FDA-Approval-for-Once-Daily-ONYDA-XR-クロニジン-塩酸塩-Extended-Release-Oral-懸濁液 – 最初で唯一の液体の非刺激薬 – ADHD 治療薬
6. デュピクセント FDA は、好酸球性食道炎 (EoE) の 1 歳以上の小児に適応となる最初で唯一の治療法として承認されました。プレスリリース。サノフィ; 2024 年 1 月 25 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2024/2024-01-25-19-30-00-2817342
7. FDA、アナフィラキシー治療用の初の点鼻スプレーを承認。プレスリリース。 FDA; 2024 年 8 月 9 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。 https://www.fda.gov/news-events/press-payments/fda-approves-first-nasal-spray-treatment-anaphylaxis
8. フィッチ・J. FDA、ネフィをアナフィラキシー治療用の初の点鼻スプレーとして承認。 現代小児科学。 2024 年 8 月 9 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。 https://www.contemporarypediatrics.com/view/fda-approves-neffy-as-first-nasal-spray-to-treat-anaphylaxis
9. FDA、Arcutis の Zoryve (ロフルミラスト) クリーム 0.15% を成人および 6 歳までの小児のアトピー性皮膚炎の治療に承認。プレスリリース。 Arcutis Biotherapeutics, Inc. 2024 年 7 月 9 日。2024 年 11 月 1 日。 https://www.arcutis.com/fda-approves-arcutis-zoryve-roflumilast-cream-0-15-for-the-treatment-of-atopic -大人と6歳までの子供の皮膚炎/
10. フィッチ J. FDA は、6 歳以上の患者のアトピー性皮膚炎に対して、ロフルミラスト クリーム 0.15% を承認しました。 現代小児科学。 2024 年 7 月 9 日。2024 年 11 月 1 日にアクセス。
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