先月、米国食品医薬品局（FDA）は3つの新薬を承認し、1つの適応症を変更し、臨床試験の保留を解除し、ブルーバードの遺伝子治療による血液がんリスクの調査などを開始した。
こちらは11月に起こった出来事のスナップショットです。
新薬
1. FDA 承認しました obecabtagene autoleucel、または obe-cel (AUTO1、Autolus Therapeutics)、再発または難治性の成人 B 細胞を治療する 急性リンパ性白血病 （全て）。
CD19 を標的とするキメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞療法の承認は、非盲検の単群療法で得られた有効性と安全性の所見に基づいています。 FELIX研究。有効性を評価可能な患者 65 名のうち、27 名 (42%) が 3 か月以内に完全奏効を達成し、3 か月以内に達成された完全奏効期間の中央値は 14.1 か月でした。
処方情報には、 囲み警告 サイトカイン放出症候群、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群、T 細胞悪性腫瘍など。サイトカイン放出症候群は患者全体の 75% で発生し、そのうち 3% がグレード 3 であり、神経毒性は患者の 64% で発生し、そのうち 12% がグレード 3 以上でした。
2. FDA は、 承認されたレブメニブ （Revuforj、Syndax Pharmaceuticals）は、成人患者および1歳以上の小児患者におけるKMT2A遺伝子転座を伴う再発性または難治性の急性白血病を治療します。経口低分子メニン阻害剤の承認は、この変異を持つ成人および小児患者104人を対象とした単群非盲検試験に基づいて行われた。完全寛解と部分的な血液学的回復を伴う完全寛解の割合は 21.2% で、期間中央値は 6.4 か月でした。
3. FDA は、 承認されたザニダタマブ FDA承認の検査で検出された、以前に治療を受けた切除不能または転移性のHER2陽性胆道癌に対する単剤療法として（Ziihera、Jazz Pharmaceuticals, Inc）を投与する。この承認により、二重特異性抗体は適応を有する初の HER2 標的治療薬となります。
承認は、62人の患者集団において52％の客観的奏効率と14.9カ月の奏効期間中央値が判明した非盲検単群研究に基づいたものでした。処方情報には、胚・胎児毒性に関する枠内の警告が含まれています。
新しい処方
FDAは、白血病やその他の癌を治療するためのイマチニブ（Imkeldi、Shorla Oncology）の液体製剤を承認しました。チロシンキナーゼ阻害剤は、最初に錠剤製剤として Gleevec (Novartis) という商品名で承認されました。 2001 年 5 月。新しいイチゴ風味の液体製剤は冷蔵を必要とせず、「嚥下が困難な患者、または体表面積に合わせた投与が必要な患者」を助けるはずだとショーラ・オンコロジーは論文で述べた。 プレスリリース。イマチニブは運ぶ 多くの種類のがんの適応症これには、フィラデルフィア染色体陽性の慢性骨髄性白血病およびALL、骨髄異形成症候群/骨髄増殖性疾患、消化管腫瘍が含まれます。
ラベルを変更しました
リン酸フルダラビンの薬物標識 更新されます 新規および改訂された適応症および用量情報を反映するため。新しいラベル — に基づいて FDA によって承認されました。 プロジェクトリニューアル このイニシアチブは、特定の古い腫瘍薬のラベルを更新するもので、リン酸フルダラビン注射が、B細胞性慢性リンパ性白血病（CLL）の成人と、B細胞性慢性リンパ性白血病（CLL）を患っている成人の併用療法の一部として承認されていることに注目する予定です。少なくとも 1 つのアルキル化剤を含むレジメンによる治療中に反応しない、または疾患が進行する。シクロホスファミドおよびリツキシマブと組み合わせて使用する場合の推奨用量が含まれます。また、中枢神経系毒性、溶血性貧血、肺毒性の危険性を挙げた四角で囲まれた警告は削除され、「警告と予防措置」のセクションに組み込まれます。
FDA プローブ
FDAが検討しているのは、 規制措置 ブルーバード・バイオの遺伝子治療スカイソナ（エリヴァルドジーン・オートテムセル、またはエリセル）について、臨床試験の一環としてこの治療を受けた患者で血液がんの報告が増えているためだ。
スカイソナは 2022年に承認される 脳副腎白質ジストロフィーの治療薬。典型的には 3 ～ 12 歳の少年に発生する稀な神経疾患です。処方情報にはすでに血液がんに対する警告が含まれているが、11月27日の文書では 知らせ、FDAは、血液悪性腫瘍の追加報告がさらなる措置の必要性の評価を促したと述べた。代替療法を検討する必要があると当局は指摘した。
臨床試験の保留
FDAは、血液悪性腫瘍および固形腫瘍を治療するためにCARsgen Therapeutics Holdings Limitedが開発中の3種類の自家CAR T細胞製品の治験における製造施設関連の臨床保留を解除した。 CAR T 細胞製品は、zevorcabtagene autoleucel (zevor-cel、CT053)、satricabtagene autoleucel (satri-cel、CT041)、および CT071 です。
2023年12月にノースカロライナ州ダーラムにある同社の施設の検査が保留につながった。当時の会社では、 約束した 製造上の懸念事項の包括的なレビューと解決。
臨床試験の挫折
進行性または転移性非小細胞肺がんを治療するためのティラゴルマブ（Genentech）とアテゾリズマブ（Tecentriq、Roche）とアテゾリズマブ単独の併用を評価する第 3 相 SKYSCRAPER-01 試験 届かなかった 最終分析での全生存期間が主要評価項目であるとロシュは発表した。