嚢胞性線維症の治療薬がサスカチュワン州でより多くの人に利用可能に

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サスカチュワン州政府は水曜日、嚢胞性線維症（CF）治療薬トリカフタの州の適用範囲が拡大されたと発表した。

この薬は肺機能を改善すると言われており、サスカチュワン州でCFを抱えて暮らすさらに多くの患者が利用できるようになる。この変更は、カナダ保健医療技術庁が今月初めに行った勧告を踏まえて行われた。

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11月4日、当局は管轄当局に対し、152の稀な遺伝子変異のうち少なくとも1つを有する患者に対するトリカフタの適用範囲を拡大するよう要請した。サスカチュワン州では、2021年に最も一般的な遺伝子変異を持つCF患者の保険適用が始まり、 2024 年 1 月に 2 歳から 5 歳の子供向けに拡大されました。 と県のニュースリリースで述べた。

リリースによれば、今回の拡大により、ほとんどのCF患者がこの薬の保険対象となることになるという。

同州の新保健大臣で元教育大臣のジェレミー・コックリル氏は、「サスカチュワン州のより多くの嚢胞性線維症患者へのこの治療の適用範囲を拡大できることをうれしく思う」と同州の新保健大臣で元教育大臣のジェレミー・コックリル氏は発表文で述べた。 「トリカフタが患者の生活の質を改善することはわかっているので、これらの稀な遺伝子変異を含めて適用範囲を拡大することは、より多くのCF患者とその家族が今後何年にもわたって恩恵を受けることを意味します。」

サスカチュワン州の住民の約95パーセントはすでにトリカフタに加入しているとリリース文に記載されている。最新の基準拡大により、保険に加入していない人がさらに 25% 増えると推定されています。

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カナダ嚢胞性線維症登録局によると、全国に4,400人以上のCF患者がおり、その中にはサスカチュワン州の130人以上が含まれている。これは、登録簿にカナダで4,300人、サスカチュワン州で約125人が記録されていた1月以来の増加である。 CF 患者または CF を持つ子供の親/保護者は、トリカフタ療法の恩恵を受ける可能性があると思われる場合、医師に相談することをお勧めします。

この薬は、CFTR 遺伝子によって作られる機能不全のタンパク質を修正するために作られた CF 膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) モジュレーター療法です。

カナダ嚢胞性線維症（CFC）は、CFの原因となる152の稀な変異のうち少なくとも1つを有する患者への適用範囲を拡大するという勧告を歓迎しているが、同団体は、やるべきことはまだあると述べている。

「この勧告は重要な前進だが、トリカフタの恩恵を受ける可能性のある約200人のカナダ人がまだ除外されている」とCFCの社長兼最高経営責任者（CEO）のケリー・グローバー氏は今月初めに発表されたニュースリリースで述べた。

CFCは公的および民間の医薬品プログラムに対し、「トリカフタの恩恵を受ける可能性のあるすべての人々が確実にアクセスできるようなアプローチを実施する」よう求めており、その擁護活動は今後も継続すると述べている。

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トリカフタはこの症状を抱えるカナダ人の90％を治療できる可能性があるとCFCは今年初めにサスカチュワン州の幼児への適用範囲が拡大された際に発表した。

CFCによると、CFはカナダの子供や若者が罹患する最も一般的な致命的な遺伝病である。この状態は体にさまざまな影響を及ぼしますが、主に肺と消化器系に影響を与えます。

カナダ保健省は、2021年6月に最も一般的なタイプの疾患を患う12歳以上の患者を対象としたトリカフタを承認した。 は 2021 年 10 月にこれらの特許の費用の負担を開始しました。

その後、同州は2022年8月に6歳から12歳までの患者への適用範囲を拡大した。

カナダ保健医療技術庁が管轄区域に対し、特定の医学的基準を満たす生後2年から5年の患者に対するトリカフタの適用範囲を拡大するよう勧告したのは2023年12月のことだった。

汎カナダ製薬同盟を通じて価格交渉が成功裏に完了し、1月に州が発表した適用範囲の拡大につながりました。 2月1日に発効した。

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