アンサー ALS とシーダーズ・サイナイは、画期的な継続的な提携において、最大規模の筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者ベースの人工多能性幹細胞 (iPSC) およびバイオデータ リポジトリの利用が完了したことを発表しました。このリポジトリには、約 1,000 人の ALS 患者からの生物学的および臨床データが含まれており、一般にルー ゲーリッグ病として知られる ALS を研究する世界の研究者に前例のないリソースを提供します。
シダーズ・シナイ生物製造センターのエグゼクティブディレクターであるドゥルブ・サリーン博士が率いるこのチームには、生物製造センターマネージャーのローレン・オルネラス氏と准生物医学科学者アーロン・フランク氏が含まれており、ALS研究におけるマイルストーンを達成した。
私たちは血液細胞を iPSC に再プログラムし、運動ニューロンに分化させました。この運動ニューロンは、ALS 患者において前例のない規模で死亡します。これにより、現在までにALS研究のための特殊なニューロンの世界最大のバンクが確立され、疾患研究と創薬のための包括的かつ高度なモデルが提供されます。」
ドゥルブ・サリーン博士、シダーズ・シナイ生物製造センター事務局長
このアプローチにより、学界および産業界の研究者は、膨大な数の患者固有の iPSC および分化した運動ニューロンにアクセスできるようになります。その後、研究室で作成された細胞で ALS 疾患の進行を分析し、これらの観察結果を各 ALS 患者に固有の詳細な臨床プロファイル、遺伝プロファイル、タンパク質プロファイルと関連付けることができます。
広範なマルチオミックスデータを備えた ALS 患者の「皿の中のアバター」を利用できることは、個人の ALS のユニークな特徴を理解し、カスタマイズされた治療戦略への道を開くために重要です。マウスモデルとは異なり、患者特異的 iPSC は、遺伝的、エピジェネティック、トランスクリプトーム、プロテオミクスのプロファイルを含むヒト生物学の複雑さをすべて体現しており、疾患のメカニズムを研究し、潜在的な治療法を評価するためのより包括的かつ正確な手段を提供します。これは ALS 研究における極めて重要な進歩を意味し、この困難で壊滅的な疾患に対処する私たちの能力を大幅に強化します。
これらのデータと関連するバイオリソース (ツール、患者由来の生体液、iPSC 株) へのリンクは、Answer ALS Neuromine Data Portal および重要なツールとして機能する Cedars-Sinai Biomanufacturing Center を通じて、世界の研究コミュニティに利用可能です。研究者にとっては、患者固有のさまざまな iPSC とこれらの細胞に固有のデータへのアクセスが提供されます。詳細なゲノムデータの入手は、個人の疾患の固有の特徴を理解し、カスタマイズされた治療戦略への道を開くために不可欠です。
「ALSは依然として最も困難な神経疾患の1つであり、治療法がなく、治療の選択肢も限られています。高品質のALS iPS細胞株を作成し、そこからこの規模でニューロンを生成することは前例がありません」と理事会再生医療ディレクターのクライブ・スヴェンセン氏は述べた。シダーズ・シナイ研究所。 「私たちは、この包括的なプラットフォームが科学界にとって重要なリソースとして機能し、ALS の病因、治療法開発、精密医療アプローチの研究を推進すると信じています。このバイオリポジトリの利用可能性と豊富なマルチオミクス データセットの統合により、複雑な研究を可能にします。 ALSを推進する生物学的ネットワーク 私たちは、Neuromineデータポータルリソースの一部として、Cedars-Sinai Biomanufacturing Centerのバイオリポジトリを介して、これらの重要な患者細胞を研究コミュニティ全体に提供しています。」
このリポジトリはすでに 1,800 を超える細胞株を国内外の大学や製薬会社を含む 130 以上の団体に配布しています。アンサー ALS データをオンラインのオープンソース ポータルを通じて継続的に利用できるようにすることで、このリポジトリは世界中の科学者があらゆるサンプルのデータにアクセスできるようにし、ALS の病態を解読し、標的治療法を開発するための共同作業を強化します。
アンサー ALS マネージング ディレクターのクレア デュレット氏は、「この規模のこのモデルはこれまでに存在しませんでした。従来の手法を超え、ALS 研究のペースを劇的に加速する可能性があります」と述べています。 「これらの高品質で患者固有の iPSC を科学界が利用できるようにすることで、私たちは ALS に罹患している個人や家族に対する効果的な治療法を開発する緊急の取り組みを直接支援しています。この病気との闘いは一秒を争っています。」
このリポジトリは既存のモデルを大きく飛躍させており、iPSC から運動ニューロンを生成するのに通常必要な約 45 日と比較して、すぐに調査できる運動ニューロンをわずか 7 ～ 10 日で提供し、研究に不可欠な効率を提供します。効果的な ALS 治療法の開発を加速します。 ALS研究のための患者由来のiPS細胞と運動ニューロンのこれまで最大のリポジトリと、豊富なマルチオミクスデータセットによって補完されたこのプラットフォームの変革の可能性により、国際的な研究コミュニティやバイオテクノロジーコミュニティとのコラボレーションの拡大が可能になります。
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2024-11-15 18:15:00