医師らは、自己免疫と戦うために患者の細胞を遺伝子組み換えするループスの「画期的な」新治療法を歓迎している 病気を克服し、生涯にわたる投薬の必要性をなくすことができるかもしれません。
狼瘡は軽度から重度まであり、関節痛、皮膚疾患、疲労、主要臓器の炎症などの症状が現れます。患者は多くの場合、イブプロフェンからステロイドの錠剤や注射、その他の免疫抑制剤や生物学的製剤に至るまで、生涯を通じて薬を服用しなければなりません。
世界中で約 500 万人がこの疾患に罹患していると考えられており、主に女性が罹患しています。
英国では、生命を脅かし、心臓、肺、脳、腎臓に損傷を与える可能性がある最も重篤なループスに対して、3人の患者がCAR T細胞療法を受けている。で ドイツ、新しい治療を受けた患者は現在寛解しており、ループス薬を服用する必要はありません。
マンチェスター王立診療所の顧問リウマチ専門医であるベン・パーカー教授は、この画期的な発見は狼瘡患者の治療に革命をもたらし、この病気の治癒につながる可能性があると信じていると述べた。
「狼瘡は生涯投薬が必要な病気ですが、この治療法はそれを変える可能性を秘めており、非常に興味深いことです。この画期的な新しい治療法は、狼瘡に関する私たちの研究における重要なマイルストーンとなります。」
これまでCAR T細胞療法は主にがん患者に使用されてきたが、研究者らは他のさまざまな疾患も治療できる可能性があると考えている。
これは、細胞を遺伝子組み換えして、体自身の免疫システムが問題のある細胞を認識して攻撃できるようにすることで機能し、人々に治療の可能性を提供します。
最初の英国人患者はキャサリンという32歳の女性で、国立科学研究所で治療を受けた。 健康 7月にはマンチェスター王立診療所にあるケア・リサーチ・マンチェスター臨床研究施設を設立。
他の英国の患者2人がユニバーシティ・カレッジ病院で治療を受けており、そのうちの1人、50歳のケイティ・ティンクラーさんは今週水曜日にCAR T細胞療法を受けている。
関節痛や腎臓病などの症状を伴う狼瘡を30年間患っているサリー州ギルフォード在住のティンクラーさんは、治験に参加することに「この上なく興奮している」と語った。
「これがうまくいけば、人生は変わります」と彼女は言いました。 「これまで、狼瘡を治療できる可能性のあるものは何もありませんでした。夢は狼瘡をなくすことですが、それは素晴らしいことです。」
新しい治療を受ける患者は、その効果を十分に評価するために15年間追跡調査される。
医師らは、CAR-T細胞療法が狼瘡の根本的な欠陥を修正し、最も重篤な形態の疾患を治癒できる可能性があることを期待している。
数週間経ってもキャサリンさんは「エネルギーが増えた」と感じ、関節の腫れもなくなったと述べ、「将来に希望を感じている」と付け加えた。
新しい治療を受ける人は10日間の入院が必要で、副作用の可能性について警告されている。これには、免疫システムが数週間にわたって感染症に非常に敏感になったり、免疫システムが過剰反応する別の状態が発生したりすることが含まれます。
しかし、たとえば狼瘡が悪化して腎不全に陥っている可能性のある多くの患者は、リスクを冒す価値があると判断するかもしれません。この研究におけるCAR T細胞療法はobecabtagene autoleucelと呼ばれ、この試験はAutolus Limitedが後援している。
マンチェスター王立診療所の成人幹細胞移植部門の責任者であるエレニ・ソロリ博士は、「この臨床試験を通じて狼瘡患者にこの治療法を提供できることは、信じられないほどエキサイティングな時期である」と述べた。
“私たちは願っています [it] 前向きな結果をもたらし、疾患患者の治療選択肢に革命をもたらすでしょう。」