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新しい発表によると、FDAは、7歳以上のナルコレプシー患者の脱力発作またはEDSの治療を目的とした、アバデル・ファーマシューティカルズのオキシベートナトリウム（Lumryz）の追加新薬申請（sNDA）を承認した。この承認により、オキシベートナトリウムは、2回目の投与のために夜中に起きなければならないナルコレプシーの小児患者の家族や介護者の負担を軽減できる可能性がある。 Lumryz には、中枢神経系抑制剤として、また乱用や誤用の可能性についての警告が箱に添付されています。現在、Lumryz REMS と呼ばれるリスク評価および軽減戦略に基づく制限付きプログラムを通じてのみ利用可能です。この承認により、この薬には7年間の希少疾病用医薬品の独占権が与えられた。
新しい発表によると、FDAはアッヴィのホスカルビドパ/ホスレボドパ（ヴィヤレフ）（ABBV-951としても知られる）を、進行性疾患の成人の運動変動の治療のためのレボドパベースの治療の最初で唯一の24時間皮下点滴として承認した。パーキンソン病 (PD)。同社は、患者が治療にアクセスできるタイミングは個々の保険プランに依存し、メディケア患者への適用は2025年後半に予定されていると指摘した。この承認は第3相M15-736試験（NCT04380142）のデータによって裏付けられた。 52週間の非盲検M15-741研究（NCT03781167）と併せて、進行性PDの成人患者におけるホスカルビドパ/ホスレボドパの持続皮下注入の有効性を経口即時放出型カルビドパ/レボドパ（CD/LD IR）と比較して評価した研究）治療の長期的な安全性と有効性を調査しました。 M15-736 研究の結果から、ホスカルビドパ/ホスレボドパを投与された患者は、経口 CD/LD IR と比較して、厄介なジスキネジアのないオン時間の増加とオフ時間の減少により、運動変動の優れた改善を報告したことが明らかになりました。
経口エダラボン（Radicava ORS、Mitsubishi Tanabe Pharma America）の毎日の治験用量を評価する第3b相試験MT-1186-A02（NCT04569084）からの新たな発見は、この形態の治療法は48週間の時点で有効性が優れていないことを示した。筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるエダラボンのオン/オフレジメン。 10月15日から18日までジョージア州サバンナで開催された2024年米国神経筋電気診断医学協会（AANEM）会議で発表されたこれらの研究結果は、FDAが承認したレジメンの適切性を裏付けるものである。分析では、結果は毎日の投与では効果が得られないことを明らかにした。研究者らは、改訂版ALS機能評価スケール（ALSFRS-R）および死亡までの時間の変化を含む、機能と生存の複合評価（CAFS）に関して、48週目に経口エダラボンのオン/オフ投与と比較して統計的に有意な差を達成したことを示しています。
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