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2024-10-16 16:48:00
この治療法は症状の軽減には成功していますが、がんを引き起こす可能性がある状態である骨髄異形成症候群を発症する重大なリスクがあるようです。
研究中に、67人の患者のうち6人が骨髄異形成症候群を発症し、別の患者が白血病を発症した。生検細胞の分析により、これらの症状に寄与する可能性のあるさまざまな遺伝子挿入が明らかになりました。脳副腎白質ジストロフィーは、X 染色体上の ABCD1 遺伝子の変異によって引き起こされ、体内に脂肪酸が蓄積し、神経系に影響を及ぼします。
標準治療には幹細胞療法が含まれ、適合する血液細胞を移植して機能的なABCD1遺伝子を提供します。
この治療法は効果的ではありますが、免疫反応や拒絶反応のリスクを伴います。
2009年、研究者らは、ABCD1遺伝子を血液幹細胞に挿入する改変HIVウイルスに基づく治療法を開発し、ドナー組織の必要性を排除した。これは後にエリバルドーゲン療法オートテムセルに形を変え、スカイソナとして販売されました。
臨床試験では、治療開始から最初の 2 年間で 6 つの主要な機能障害を除去する成功率が 72% であったのに対し、対照群では 43% でした。しかし、この治療法に伴うリスクは、10 人に 1 人の患者が癌性疾患を発症する可能性があることを示唆しています。
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#脳疾患の画期的な治療法はがんのリスクを高める可能性がある