アルツハイマー病は、脳内にアミロイドベータ（Aβ）とタウという2種類のタンパク質が異常に沈着する病気です。現在利用可能なアルツハイマー病の疾患修飾治療薬は、レカネマブ（Leqembi™）とドナネマブ（Kisunla™）の2種類のみで、脳内のAβ沈着を標的としています。注目すべきことに、病的なタウを標的とする承認済みの治療法は現在ありません。研究者らは、マウスにおいて、CNDR-51997が脳内のAβプラークとタウ病変の両方を軽減できることを発見しました。
タウの機能の 1 つは、細胞に形を与えるのに役立つ動的な管状構造である微小管を安定化することです。ニューロンでは、微小管は軸索輸送、つまり脳機能に関与する長い軸索延長部のさまざまな部分にタンパク質やその他の細胞成分を分配するプロセスにおいて重要な役割を果たします。
アルツハイマー病やその他のタウオパチーでは、タウが微小管から分離し、微小管が乱れてしまいます。その結果、軸索輸送障害とニューロン喪失が起こります。前臨床研究では、新しい化合物 CNDR-51997 がこれらの不均衡を修正し、最終的に Aβ とタウの両方の病状を軽減することができました。
「これは望ましい特性を持つユニークな化合物です。ブルンデン博士と私は、NIAの継続的なサポートと、INDを可能にする研究を通じてこの化合物をさらに開発する機会を与えてくれたことに感謝しています。この研究が成功すれば、IND申請につながるでしょう」とバラトーレ氏は述べた。
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