知っておくべき重要な事実

指定患者プログラム (NPP) により、患者と医師は認可された医薬品を自国で販売することができます。これらの医薬品を少なくとも 1 つの国で NPP に基づいて認可するには、まず患者の許可を得る必要があります。ライフスタイルが絶えず変化し、ストレス レベルが上昇した結果、より稀で特殊な病気の発生率が増加しています。

同時に、患者と 医師 未承認医薬品に対する意識が高まり、ソーシャルメディアやインターネットを活用して医療情報を入手・広めるようになるにつれ、指定患者プログラムへの注目度が高まります。

世界保健機関 (WHO) の定義によれば、一部の病気では未承認の医薬品、希少疾病用医薬品、または新しい治療法の使用が必要になります。市場では、これらの治療法に対する満たされていないニーズがすぐに満たされます。

指定患者プログラムの使用

指定患者プログラムは、すべての製薬スポンサーに利益をもたらします。ほとんどの場合、スポンサーは、より多くの患者にリーチできる主要市場だけでなく、米国、ヨーロッパ、日本などの大国にある確立された製薬市場でも自社製品を発売したいと考えています。

患者の命を救ったり、患者の生活の質を改善したりする可能性のある医薬品にアクセスし、入手し、輸入する権利は、慢性疾患、重篤疾患、または生命を脅かす疾患を患っている「指定患者」として特定されたどの国の患者にも与えられます。一方、革新的な医薬品の輸入を規定する規則や規制は国によって異なります。各国は、そのような医薬品を輸入する際には自国の規制に従わなければなりません。指定患者輸入プログラム、早期アクセス プログラム、人道的使用プログラムなど、いくつかの既存のプログラムは、これらの医薬品の輸入を加速することを目的としています。とはいえ、各国は自国の課題に従っています。

指定患者プログラム (NPP) により、米国の患者と臨床医は、母国では入手できない市販承認医薬品を利用できるようになります。指定患者プログラム (NPP) では、患者の国への輸入を許可する前に、特定の医薬品が少なくとも 1 か国で承認されている必要があります。

人道的使用プログラムと指定患者プログラムの違いは何ですか?

どちらのプログラムも、重篤な症状があり緊急医療を必要とする患者を対象としています。他の治療法がない場合、参加者はプログラムを通じて実験的または未承認の薬剤を入手できます。どちらのプログラムも 1 人の患者に限定されませんが、少人数の患者グループで利用されることもあります。

食品医薬品局 (FDA) や欧州医薬品庁 (EMA) などの保健機関は、国レベルまたは世界レベルでこれらの業務を監督しています。対象となる患者が医薬品にアクセスする前に、医師は承認を申請し、倫理審査を受けなければなりません。

国家レベルで規制する 指名患者プログラム (NPP)。その結果、基準は国によって異なる場合があります。一方、指定患者プログラム (NPP) は、承認がまだ保留中の地域で医薬品を入手するための、より効率的で適応性の高い方法を提供します。医師は、特定の患者用の薬を製造元または関連サプライヤーから直接入手できます (登録薬剤師の支援を受けます)。

各国の指定患者プログラム

世界中のほとんどの国では、指定患者プログラムや拡大アクセス プログラムを実施することで、医師が緊急時に患者の命を救う可能性のある未承認の医薬品を供給できるようにしています。 FDA の拡大アクセス プログラム (EAP) には、米国の指定患者プログラムが含まれます。 生命を脅かす病気や重篤な病気の治療に関しては、インドの CDSCO が特定の個人に対して未承認の医薬品の輸入を承認しています。 欧州医薬品庁 (EMA) は、欧州連合における未承認医薬品へのアクセスを改善するために、人道的使用プログラムと指定患者プログラムを提供しています。 一方、英国の医薬品・医療製品規制庁 (MHRA) は、基準に一致する申請に対して指定患者の輸入を許可しています。 さらに、アフリカ、南米、アジア、中東、オーストラリア、ニュージーランドなど、世界中の他の国々でも指定患者プログラムと拡大アクセス プログラムがあります。 これらのプログラムでは、参加者が生命を脅かす病気に対する命を救う可能性のある治療法を探索することができます。

結論

指定患者プログラム（NPP）は、患者の特定の医療ニーズに最適な治療法を決定するプロセスを合理化することを目指しています。あなたの地域でも同様に有用な治療法が利用できるかもしれません。一方、地元の選択肢をすべて使い果たした患者や、現在「待機室」にいる特殊な病気の患者にとって、さらなる選択肢があることを知ることは心強いことです。 治療承認。