米国食品医薬品局（FDA）は、 パロペグテリパラチド （ヨルビパス）を成人の副甲状腺機能低下症の治療薬として販売すると、同薬の製造元であるアセンディス・ファーマが発表した。
副甲状腺機能低下症では、副甲状腺ホルモン (PTH) の不足により低カルシウム血症および高リン血症が起こり、神経筋の過敏性、腎臓および血管の合併症などの合併症が起こります。認知障害もよく見られます。ほとんどの症例 (70%～80%) は手術後に発生しますが、その他の症例は自己免疫または特発性です。Ascendis によると、この疾患は米国で推定 70,000～90,000 人が罹患しています。
トランスコンPTHとして開発されたパロペグテリパラチドは、副甲状腺ホルモンのプロドラッグです。1日1回の皮下注射で投与され、24時間にわたって正常な生理学的範囲内で安定したPTHレベルを提供するように設計されています。対照的に、 従来のアクティブ ビタミンDとカルシウム治療はカルシウム濃度の変動と関連している。 高カルシウム尿症、腎機能障害、生活の質の低下を引き起こします。
FDAの承認は同社の第2相臨床試験のデータに基づいている。 パスフォワード 裁判と フェーズ3 パスウェイ どちらの試験でも、この薬剤は血清カルシウム濃度の正常化と従来の治療からの独立性をもたらし、重大な有害事象は発生しませんでした。
治療を受けた患者の5％以上に発生した副作用には、注射部位反応（39％）、血管拡張の徴候および症状（28％）などがあった。 頭痛 （21％） 下痢 （10％）、 腰痛 （8％） 高カルシウム血症 （8％）、口腔咽頭痛（7％）であった。
Ascendis は米国市場向けの商用製品の製造を完了しており、既存の製造製品が FDA の承認を得てから 2024 年後半に導入される見込みで、最初の供給は 2025 年第 1 四半期に開始されると予想しています。
ミリアム・E・タッカーはワシントンDC地区を拠点とするフリーランスジャーナリストです。彼女はMedscapeに定期的に寄稿しており、他の記事も掲載しています。 ワシントンポスト、NPRの ショット 彼女はブログ、Diatribe を書いています。X (旧 Twitter) では @MiriamETucker です。