米国食品医薬品局 承認した アファミトレゲンオートロイセル（アファミセル）（Tecelra、Adaptimmune LLC）は進行した 滑膜肉腫。
アファミセル — 最初の人工細胞療法 固形腫瘍に対する治療薬で、過去に化学療法を受け、複数のヒト白血球抗原（HLA）陽性で、腫瘍が 悪性黒色腫FDA 認可のコンパニオン診断装置によって判定された、関連抗原 A4。
この単回投与治療は、滑膜肉腫で高発現するタンパク質である黒色腫関連抗原 A4 を発現する固形腫瘍を標的とします。
滑膜肉腫はまれな癌の一種で、米国では毎年約 1,000 人が罹患しています。悪性細胞が軟部組織、特に四肢に発生し、腫瘍を形成します。
「命を脅かす癌の一種である転移性滑膜肉腫を患う成人患者は、癌の転移や再発のリスクに加え、治療の選択肢が限られていることが多い」と、FDAの生物製剤評価研究センターの治療薬部門のディレクターであるニコール・ベルダン医学博士は述べた。 代理店のプレスリリース 承認を発表した。「本日の承認は、この稀ではあるが致命的となる可能性のある病気の患者に対する革新的で安全かつ効果的な治療法の開発において重要な節目となる。」
T 細胞受容体療法は、キメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞 (CAR-T) 療法と同様に、がんと闘うために患者の T 細胞を改変します。CAR-T 療法では、がん細胞上の特定の表面タンパク質を標的とする人工受容体を挿入しますが、T 細胞受容体療法では、既存の受容体を改変して、がん細胞の表面にある一連の抗原を認識できるようにします。これは、固形腫瘍を標的とする有望な戦略です。
アファミセルの迅速承認は、 フェーズ2 SPEARHEAD-1試験 滑膜肉腫の患者44名に単回点滴療法を行った。 試験には52人の患者が登録されたしかし、3人が死亡し、1人が辞退したため、8人はアファミセルを受け取れなかった。
によると FDAの発表全体の奏効率は 43.2% で、奏効までの期間の中央値は 4.9 週間でした。奏効期間の中央値は 6 か月 (95% CI、4.6 か月～未到達) でした。奏効した患者のうち、39% は奏効期間が 12 か月以上でした。
「これらの結果は、アファミセルによる1回の治療が、化学療法を中止しながら生存期間を延長する可能性があることを示唆している」と、ニューヨーク市のメモリアル・スローン・ケタリングがんセンターの肉腫専門医で主任研究者のサンドラ・ダンジェロ医師は述べた。 企業プレスリリース。
処方情報には、重篤または致命的な副作用に関する警告が含まれています。 サイトカイン放出症候群。
最も一般的な非臨床検査的副作用は、患者の少なくとも20％に発生し、サイトカイン放出症候群、吐き気、嘔吐、疲労、感染症、発熱などであった。 便秘、呼吸困難、頻脈、低血圧、 下痢、浮腫がみられました。患者の少なくとも 20% に発生する最も一般的なグレード 3 または 4 の臨床検査値異常には、リンパ球数、好中球数、白血球数、赤血球数、血小板数の減少が含まれます。
推奨用量は、MAGE-A4 T細胞受容体陽性T細胞2.68×109～10×109個です。FDAの通知では、白血球除去フィルターや予防的全身コルチコステロイドを使用しないように指定されています。
Fierce Pharmaによれば、この1回限りの治療の定価は72万7000ドルだ。