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ウェイル・コーネル医学部の研究は、理解するための新しいモデルの開発につながった。 パーキンソン病 病気の進行を遅らせ、早期発見のための革新的な方法を提供する。 本日公開された ネイチャーコミュニケーションズ最終的には、病気に罹患した人々にとって、より優れた管理戦略と治療成績の向上につながる可能性があります。
パーキンソン病は、アルツハイマー病に次いで 2 番目に多い神経変性疾患です。米国では約 50 万人がパーキンソン病と診断されていますが、この分野の専門家は、パーキンソン病と診断されていない人がほぼ同数いると考えています。末期になると、患者は震えやこわばりなどの運動症状や、視力障害、認知機能低下、睡眠障害などの非運動症状を示します。この疾患の病理は複雑なため、初期段階の検出と研究は困難です。
ウェイル コーネル チームは、自分たちの研究が、研究者がパーキンソン病の初期段階をよりよく理解するのに役立つと考えています。彼らの新しいマウス モデルは、以前のモデルよりも人間のパーキンソン病の進行をより忠実に模倣しています。「これは、他のマウス モデルで見られるものよりも人間のパーキンソン病に似た病理を伴う、非常にユニークなモデルです」と、ウェイル コーネル メディシンの幹細胞研究教授である Ching-Hwa Sung 博士は述べています。
新しいモデルの開発にあたり、研究者らは細胞内での分子の輸送に重要な役割を果たす VPS35 というタンパク質に注目した。VPS35 遺伝子の変異は、以前からパーキンソン病の家族性型と関連づけられている。研究チームは新しいモデルの開発にあたり、網膜の桿体細胞で特に VPS35 遺伝子を標的として欠失させたマウスを遺伝子操作した。VPS35 をノックアウトしたマウスは、パーキンソン病の既知の特徴であるアルファシヌクレイン凝集体の蓄積を示した。これらの凝集体は最終的に、この病気の典型的な病理学的マーカーであるレビー小体を彷彿とさせる大きな不溶性封入体を形成した。
ソン氏は、このモデルの今後の研究への有用性を強調し、「このタンパク質をノックアウトすると、なぜこれほど強い効果が見られるのか、これで説明できると思います」と述べた。このモデルは、人間における病気の進行とより密接に一致する、より自然な病気の進行を示している。そのため、パーキンソン病のメカニズムを研究し、新しい治療法の可能性をテストするための、新しくて貴重なツールとなり得る。
この新しいモデルは、研究への応用に加えて、早期診断のための新しい方法にも役立つ可能性がある。この研究では、生後 3 か月の若いマウスでも、眼底鏡と呼ばれる標準的な眼科用機器を使用して、病気に関連する変化を検出できることがわかった。これにより、α-シヌクレイン凝集体に関連するリポフスチン分子による自己蛍光の明るい点が明らかになった。Sung 研究室は現在、この方法を人間のパーキンソン病を検出する診断ツールとして研究するための臨床試験を計画している。
この研究は、他の神経変性疾患における VPS35 の役割を調査する道も開く。ソン氏は「これは非常に興味深い調査の始まりになることを期待しています」と述べ、VPS35 変異も関与していると考えられているアルツハイマー病の将来的な調査を示唆した。
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#パーキンソン病の新しいモデルにより病気の進行の理解と早期発見の可能性が向上
2024-07-23 13:50:38