スーザン・マテサンス医学博士
（写真提供：フィラデルフィア小児病院）
最近発表された外来専門医療の利用に関する研究では、 神経学 デュシェンヌ型・ベッカー型筋ジストロフィー（DBMD）の小児患者における年間神経学的フォローアップ率が低いことが示されており、定期的なフォローアップの障壁を特定することが患者の転帰の改善に重要であることが示唆されている。1
1386人のDBMD患者のうち、神経科受診率は1人年あたり0.36人で、年齢による差は見られなかった。それにもかかわらず、著者らは、心不全、呼吸不全、技術依存は研究開始時に年齢とともに増加したと指摘した（ポ すべてのために
「コルチコステロイドは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する現在の標準治療であるが、ベッカー型筋ジストロフィー患者に対してはそうではない。DBMD患者の治療には複数の専門医が関わり、神経筋科医が主治医として各分野間の治療を調整することが多い」と、フィラデルフィア小児病院の神経科医で筆頭著者のスーザン・マテサンツ医学博士らは記している。1「私たちのデータによると、神経科の受診率は小児期を通じて安定しているが低いままであり、これは多くの患者が包括的な治療を受けておらず、新しい治療法（市販されている4つのエクソンスキッピング療法など）や機能維持のための介入の機会を逃している可能性があることを意味する。」
研究者らは、IBM MarketScan Medicaid および Commercial Claims and Encounters Research Databases (2013-2018) の管理請求データを利用しました。この後ろ向きコホート研究では、2013 年 1 月 1 日から 2017 年 12 月 31 日の間に遺伝性進行性筋ジストロフィーの国際疾病分類 (ICD)-9/10 診断コードを有する 1 歳から 18 歳の男性患者を対象としました。患者は 3 つの年齢コホートに分けられました: 1-6 歳 (n = 347)、7-12 歳 (n = 502)、13-18 歳 (n = 537)。主要評価項目は年間神経科受診率、副次評価項目は他の専門分野の年間追跡率とコルチコステロイドによる治療日数の割合 (PDC) でした。
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臨床上の重要なポイント
- DBMD 患者の神経科受診率は小児期を通じて一貫して低いままであり、包括的なケアへのアクセスが制限される可能性があります。
- メディケイド保険は、小児 DBMD 患者の年間神経学的フォローアップの可能性が低いことに有意に関連しています。
- エクソンスキッピング治療などの治療法の進歩にもかかわらず、専門分野のフォローアップが頻繁に行われないため、かなりの数の患者が最適な治療を受けられていません。
「心臓病学と呼吸器学のフォローアップは患者の年齢とともに増加し、高齢患者の心不全と呼吸不全の割合も増加しましたが、専門医によるフォローアップの全体的な割合は低く、毎年定期的に専門医ケアを受けている患者はわずか4分の1でした」と、ペンシルベニア大学ペレルマン医学部臨床神経学助教授も務めるマテサンズ氏とその同僚は指摘しています。1「専門医によるフォローアップ率が低い理由は、おそらく複数の要因が関係しています。神経学の受診は時間の経過とともに大きく変化しないのに対し、心臓病学や呼吸器学などの他の専門分野の受診は年齢と病気の重症度とともに増加するという事実は、神経学の受診のメリットが認識されていないか、神経学的サービスに対するニーズと開業している神経科医の空き状況の間にギャップがあるためである可能性があります。」
さらに調査結果から、コルチコステロイドの使用は少ないことが明らかになりました。PDC が 80% 以上であったのは人年でわずか 7.1% (4829 人中 345 人) で、PDC が 20% 以上であったのは 30% (4829 人中 1452 人) でした。1 ～ 6 歳の患者コホートでは、コルチコステロイドの PDC が 80% 以上であったのは人年で 2.8% (837 人中 23 人)、PDC が 20% 以上であったのは 24.4% (837 人中 204 人) でした。 7～12歳と13～18歳のコホートでは、それぞれ人年ベースで7.9% (1934年中153人) と8.2% (2058年中169人) のPDCが80%以上であり、35.7% (1934年中690人) と27.1% (2058年中558人) のPDCが20%以上であった。
DBMDと診断された可能性が高い人だけを対象にするよう努力したが、コホートには別の診断を受けた患者も含まれていた可能性があり、それが観察された率に影響を与えた可能性がある。著者らはまた、ケアガイドラインは主にDMDに適用され、BMDには適用されないため、BMD患者を含めたことで結果に影響した可能性もあると指摘した。著者らによると、2018年以前にはDBMDに特定のICD-10コードがなかったことと、コーディング方法に違いがあったことが、受診漏れにつながった可能性がある。さらに、MarketScan CommercialデータベースとMedicaidデータベース間で利用可能なデータに違いがあったため、この研究では人種と地域の影響を完全に調査できなかった。最後に、データベースには提出された請求の情報しか含まれていなかったため、一部の併存疾患や市販薬が欠落している可能性がある。
参考文献
1. Matesanz SE、Edelson JB、Iacobellis KA、他「米国における筋ジストロフィーの小児患者における専門医療の利用状況」Neurol Clin Pract. 2024;14(4):e200312. doi:10.1212/CPJ.0000000000200312
1721157580
#小児筋ジストロフィーにおけるフォローアップと持続的な臨床ケアのギャップ
2024-07-16 19:07:07