ウェストバージニア州の教師シエラ・バトラーさんは、疲労感、関節痛、体重減少など、自分では原因が分からない症状に何年も悩まされてきた。2020年には体重が100ポンド以上減り、歩くこともできなくなった。
ついに彼女は診断を受けました。 狼瘡体内に痛みや炎症を引き起こす慢性の自己免疫疾患。
人によっては、狼瘡が心臓や心血管系に影響を及ぼすことがあります。バトラーさんの場合もまさにその通りでした。2020年の夏、彼女は入退院を繰り返し、集中治療室に何日も入院することもありました。ある夜、彼女は差し迫った破滅感に襲われ、911に電話しました。
入院中、彼女は炎症を示す血液マーカーであるC反応性タンパク質の検査を受けた。健康な人のCRP値は0.2または0.3である。バトラーさんの値は100を超えていたため、彼女は数日前に退院したばかりの心臓集中治療室に直ちに入院した。
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バトラーさんはその後、州内の別の病院にヘリコプターで搬送された。飛行中に心タンポナーデ（心臓が正常に鼓動できない状態）に陥った。緊急手術で命は助かったが、彼女と医療チームは、一般的な治療法が効かない彼女の全身性エリテマトーデスの治療方法を再検討する必要に迫られた。
「私の心臓専門医が電話してきて、行き過ぎたことを詫びたが、クリーブランド・クリニックに紹介する許可を求めてきた」と27歳の彼女は語った。「彼は、私の狼瘡がコントロールされていないせいで、健康な心臓を持つ若者が心臓の問題を抱えるのを見るのは嫌だと言った。…彼は、もし私の狼瘡が早くコントロールされなければ、非常に深刻で回復不可能な心臓の問題を発症するのではないかと恐れていた。」
クリーブランド クリニックでの治療初期のシエラ バトラー。シエラ バトラー
バトラーさんは2021年にクリーブランド・クリニックで医師の診察を受け始めた。ハゲで車椅子生活で移動が制限されていたが、医師が彼女に効く投薬計画を完成させたことで、歩いたり車を運転したりできるようになった。11月には夫との間に第一子も誕生した。1月には新たなチャンスが訪れた。治療抵抗性の狼瘡をCAR-T療法で治療する複雑な臨床試験に参加するわずか2人のうちの1人になれるかもしれないのだ。
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CAR-T療法、つまりキメラ抗原受容体T細胞療法は、基本的に患者の白血球を取り除き、問題のある細胞を認識して攻撃するように遺伝子操作する。クリーブランド・クリニックのバトラー医師のリウマチ専門医、エミリー・リトルジョン医師によると、この療法はがん治療に最もよく使われているという。
CAR-T療法をループス治療として研究した最初の研究は 2021年に出版リトルジョン氏によると、他のループス治療で効果がなかった5人がこの治療を受けた。この治療は基本的に患者自身の「細胞を使って体内のループスを見つけ出し、ループス活動を引き起こしている細胞を殺す」ものだ。リトルジョン氏は、患者の状態は「非常に良好」で、寛解状態が続いていると述べた。
「彼らの狼瘡は完全に消えました。関節炎、倦怠感、その他の症状は基本的に消え、薬を全部やめられました」とリトルジョン氏は言う。「狼瘡は薬をやめる必要がない病気なので、これはとても驚くべきことです。この分野では前代未聞のことです」
ループスの治療では、患者の体内で炎症を引き起こす過剰に活動するB細胞を攻撃するようにT細胞を遺伝子操作する、とコロンビア大学ループスセンター所長のアンカ・アスカナーゼ博士は述べた。同博士はクリーブランド・クリニックの臨床試験やバトラー氏の治療には関わっていない。アスカナーゼ博士は、CAR-T療法では、問題のあるB細胞が遺伝子操作された細胞によって「完全に破壊」され、患者の症状が寛解すると述べた。
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複雑な臨床試験
バトラーさんと夫は、2020年から海外で狼瘡のCAR-T治療が試験されていることを読んでいたが、試すことができるかどうかについて決して楽観視していなかった。リトルジョンさんからクリーブランド・クリニックの試験に参加することに興味があるかと尋ねられたとき、彼女は感情を抑えることができなかった。
「夫と私は駐車場でただ泣いていました。このことが実現するまでに何十年もかかるかもしれないと言われたからです。
「私はアメリカにいた」とバトラー氏は語った。「そこから私たちは一気に動き出し、振り返ることはなかった。あの電話以来、私の人生はすべて裁判を中心にしてきた」
そこから、数ヶ月に及ぶ複雑なプロセスが始まった。そのプロセスは、バトラーが「人生で受けた中で最も多くの血液検査」と呼んだ検査から始まり、治験の要件を満たしているか確認する一環となった。4月、彼女は投薬を中止し、白血球を除去する白血球除去手術を受けた。その後、白血球は研究所に送られ、バトラーのB細胞を攻撃するように訓練された。1週間後、クリニックは、このステップが成功したことを確認した。それが確認され、バトラーと家族は、治験の次のステップのためにクリーブランド クリニックの近くに引っ越した。
クリーブランド クリニックで治療を受けるシエラ バトラー。アニー オニール、クリーブランド クリニック
5月、バトラーさんは、改変された細胞を体内に戻す前に、既存のB細胞と白血球を可能な限り除去し、「免疫系を一掃する」化学療法を開始した。
バトラーさんは免疫系が回復し、副作用の可能性がないか観察されるために2週間入院した。退院後、彼女は治療が効いたかどうかを確認するために、血液検査やその他の検査を受けるために週に何度もクリニックに通った。
細胞移植から28日後の6月3日、バトラーさんは治療が彼女の狼瘡を抑制し続けていることを確認するために再度血液検査を受けた。関節の腫れや発疹などの身体的症状がバトラーさんにないか調べるための検査も行われた。リトルジョン医師は、治療からわずか1か月でバトラーさんは「順調」だと語った。
「彼女の血液検査は良好です。彼女の狼瘡は以前よりずっとよくコントロールされているようです」とリトルジョン医師は語った。「私たちは、症状がさらに良くなることを期待しています。CAR-T 治療の完全な結果がわかるのはまだ少し先ですが、症状は改善し続けると期待しています。彼女の体調は良くなっています。関節痛、発疹、口内炎、口内炎が減り、血清学的にも血液中の狼瘡の活動は減っています。」
臨床試験後のクリーブランド クリニックにいるシエラ バトラーさんと娘さん。アニー オニール、クリーブランド クリニック
ループス治療におけるCAR-T療法の将来
ドイツの研究が発表されて以来、CAR-T療法によるループスの治療に対する関心が爆発的に高まっているとアスカネーゼ氏は述べた。世界中で39人の患者が臨床試験に参加したと彼女は述べた。米国で初めてループスを患う小児を対象とした試験が最近行われた。 食品医薬品局の承認。
世界中で行われている臨床試験の結果は有望なものとなっているが、リトルジョン氏とアスカナセ氏はともに、CAR-T療法がループスの治療にもっと広く使われるようになるまでには、まだ長い道のりがあると述べた。リトルジョン氏によると、ドイツの臨床試験に参加している患者は、ループスが体内に再発するかどうか、また再発するとしたらいつ再発するかを調べるため、まだ研究中だという。クリーブランド・クリニックの臨床試験はまだ3段階のうちの第1段階の段階であり、他のループス治療薬が効かなかった患者にのみ提供されているとリトルジョン氏は述べた。
「これは非常に有望な治療法です。本当にわくわくしますが、一般の狼瘡患者に提供できるようになるまでには、まだ学ぶべきことが沢山あります」とリトルジョン氏は語った。
バトラーさんは今後数年間、定期的に診察を受ける予定だ。7月8日の最新の診察時点で、症状と活動マーカーは改善し続けている。バトラーさんは、最終的には寛解することを期待していると語った。
「これは症状の緩和に役立つかもしれない単なる新薬ではありません。この治験が、これまでこの薬を試したすべての人に効果があったのと同じ効果を私にも与えれば、初めての寛解を意味します」とバトラー氏は語った。「私はこれまで寛解したことがなかったので、これは人生を変えることになるでしょう。」
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#彼女は複雑な臨床試験に参加したその臨床試験で彼女の狼瘡が治るかもしれない
2024-07-13 11:06:57