Neurona Therapeutics 社の NRTX-1001 は、薬剤耐性内側側頭葉てんかん (MTLE) の治療を目的とした治験中の同種再生神経細胞療法であり、FDA により再生医療先進療法 (RMAT) の指定を受けました。1
NRTX-1001は、神経ネットワークの修復が期待される抑制性神経伝達物質であるγ-アミノ酪酸の長期分泌をもたらすヒト介在ニューロンで構成されています。現在、薬剤耐性片側性MTLEの治療を対象とした第1/2相臨床試験（NCT05135091）で評価されており、患者の治療が行われています。また、薬剤耐性両側性MTLE患者を対象とした別の第1/2相臨床試験（NCT06422923）で評価されていますが、clinicaltrials.govページによると、2024年5月31日に最後に更新された患者募集はまだ開始されていません。
「FDAがNRTX-1001の可能性を認めてくれたことを嬉しく思います。RMAT指定は、当社の肯定的な初期データと局所性てんかんの治療に対する当社の新しい再生アプローチの両方を検証するものと考えています」と、ニューロナ・セラピューティクスの共同創設者兼CEOであるコーリー・R・ニコラス博士は声明で述べています。1「短期的には、進行中の第1/2相試験の完了に注力しています。 [in unilateral MTLE] また、FDA と連携して製品開発計画について協議しています。Neurona チームは、薬剤耐性局所てんかんの患者にできるだけ安全かつ迅速に細胞療法を届けることに全力を尽くしています。」
今年初め、片側 MTLE 試験の中間データが、2024 年 4 月 13 日から 18 日までコロラド州デンバーで開催された米国神経学会 (AAN) 2024 年次総会で発表されました。2 この試験の低用量コホートで治療を受けた 5 人の患者のうち、4 人の患者は治療後最初の 6 か月でベースラインから発作が 50% 以上減少しました。さらに、16 か月の追跡調査を受けた患者と 21 か月の追跡調査を受けた患者は、どちらもベースラインから発作が 95% 以上減少し、生活の質の評価でベースラインよりも高いスコアを獲得しました。Neurona はまた、治療後、5 人の患者のうち 3 人が最も衰弱させるタイプの発作から解放されたことを指摘しました。
「新たなデータは、NRTX-1001の投与が忍容性が高く、発作頻度を大幅に減らす可能性があることを実証しています」と、ニューロナのシニアメディカルディレクターであるジョン・ヒクソン医学博士は2024年4月の声明で述べています。2「投与後最大21か月間、持続的な発作抑制を示し続けたこれらの最初の被験者のデータに、私たちは非常に勇気づけられています。脳組織の破壊により深刻な認知リスクをもたらす脳葉切除手術とは異なり、NRTX-1001は、認知機能を損なうことなくバランスのとれた神経活動を回復することを目的とした再生細胞療法のアプローチとなる可能性があります。注目すべきことに、最初の5人の被験者は、神経心理学的または生活の質のテストでベースラインからの障害を示しておらず、NRTX-1001投与後、いくつかのテストスコアはベースラインから増加しました。」
2023年12月、 CGTLive®はNRTX-1001についてニコラスにインタビューしました。彼は 細胞療法についてより詳しく説明した そしてまた 製品の将来計画について話した最終的には、より多くの種類のてんかんやアルツハイマー病の評価も含まれる可能性があります。
「ニューロナ・セラピューティクスは、薬剤耐性てんかんの治療に再生医療の代替手段として、ヒト幹細胞から初めて細胞療法を開発した。このてんかんは、発作の起源が明らかで、焦点性てんかんと呼ばれ、発作の始まりがわかっている」とニコラス氏は語った。 CGTLive「ここでの考え方は、NRTX-1001 は発作が始まる脳の部分で損傷した細胞を元に戻すように設計されているということです。」
参考文献
1. Neurona Therapeutics 社、焦点性てんかんに対する NRTX-1001 で FDA の再生医療先進療法 (RMAT) 指定を取得。ニュースリリース。Neurona Therapeutics。2024 年 6 月 18 日。2024 年 6 月 21 日にアクセス。https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/061824/
2. Neurona Therapeutics 社、米国神経学会 (AAN) 2024 年次総会で、薬剤耐性局所てんかんの成人を対象とした NRTX-1001 細胞療法試験の臨床最新情報を発表。ニュースリリース。Neurona Therapeutics。2024 年 4 月 15 日。2024 年 6 月 21 日にアクセス。https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/041524/
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#ニューロナの局所てんかん細胞療法NRTX1001がFDAのRMAT指定を取得
2024-06-21 22:11:54