ワシントン — 注目を浴びているイーライリリー社のアルツハイマー病治療薬が月曜日、連邦保健顧問の支持を獲得し、脳を蝕むこの病気が原因の軽度認知症患者に対する治療薬の承認に向けた準備が整った。
食品医薬品局の顧問団は、この薬が病気の進行をやや遅らせる能力は、監視が必要となる脳の腫れや出血などの副作用を含むリスクを上回ると満場一致で投票した。
「この薬の有効性を示す証拠は、この試験で非常に強力だったと思う」と、国立衛生研究所の統計学者で委員会メンバーのディーン・フォルマン氏は語った。
FDAは今年後半に承認の最終決定を下す予定だ。もしFDAが委員会の勧告に同意した場合、ドナネマブという薬は、アルツハイマー病による認知機能の低下や記憶障害を効果的に遅らせることが米国で認可された2番目のアルツハイマー病薬となる。FDAは昨年、日本の製薬会社エーザイの同様の点滴薬、ルケンビを承認している。
別の投票では、FDAの顧問らは、リリーの薬がさまざまな患者サブグループに効果があることが示されたと全員一致で投票した。
リリー社は、認知障害の重症度を予測する脳タンパク質「タウ」のレベルに基づいて患者をグループ分けし、自社の薬を研究した。この結果を受けて、FDAの審査官らは、患者を薬の投与前に脳スキャンでタウの有無を検査すべきかどうか疑問視した。しかし、ほとんどの審査官は、この薬の有効性を示す十分な証拠があるため、タンパク質の検査をせずに広く処方できると考えた。
「タウ画像検査の義務付けは必要ではなく、治療に対する実用面とアクセス面で深刻な懸念を引き起こすだろう」と、委員会の議長を務め意見をまとめたスタンフォード大学のトーマス・モンティーン博士は述べた。
FDAは3月にこの薬を承認すると広く予想されていた。しかし、FDAは代わりに、外部の神経学専門家の委員会に同社のデータを公開で審査するよう依頼すると発表し、予想外の遅れにアナリストや投資家を驚かせた。
大まかに言えば、リリー社の結果はルケンビ社の結果と似ており、どちらの薬もアルツハイマー病の初期段階の患者の認知機能障害の進行を緩やかに遅らせる効果を示した。インディアナポリスに本社を置く同社は1,700人の患者を対象にした研究を実施し、毎月同社の薬を点滴で投与された患者は、偽治療を受けた患者よりも認知機能の低下が約35％遅いことが示された。
しかし、リリー社が自社の薬を試験した方法には相違点があり、FDAに疑問を提起した。
リリーの研究では、タウ濃度の異なる患者にさまざまな程度の効果が見られた。しかし同社は、タウ濃度がほとんどないかまったくない患者は病気の進行が遅すぎて効果が表れないと考えて、研究対象から除外した。
この除外により、FDAの審査官らは、リリー社の提案のようにこの薬のメリットがすべての患者に一般化できるのか、それとも同社が研究したような患者に限定すべきなのか疑問を抱くようになった。
パネリストらは、タウの有無にかかわらず、すべての患者がこの薬の恩恵を受けることができると確信できるほど、他の評価方法から十分なデータが得られていると述べた。
リリーの調査には、パネリストが考慮したもう一つの重要な違いがあった。
リリーのこの薬は、同クラスの他の薬と同様に、アルツハイマー病の原因となるアミロイドと呼ばれる粘着性の脳プラークを除去することで作用する。しかし、ルケンビや他の研究対象となった薬と異なり、リリーはプラークが非常に低いレベルに達した時点で患者への薬の投与を中止した。
リリー社の科学者らは、治療を中止することが同社の薬の重要な利点であり、長期使用による副作用やコストを削減できる可能性があると示唆している。しかしFDAの職員は、リリー社は治療を中止する最適な時期や、患者がどのくらい早く治療を再開する必要があるかを裏付けるデータをほとんど提供していないと述べた。
こうした疑問にもかかわらず、多くのパネリストは投与中止の可能性には希望があると考えていた。
「これは社会にとって大きなコスト削減になる。高額な治療費や高額な監視費用がかかるからだ」とノースウェスタン大学のタニヤ・シムニ博士は語った。シムニ博士と他の専門家は、患者の状態や治療再開が必要かどうかを調べるために追跡と検査が必要になると述べた。
ドナネマブの主な安全性の問題は、脳の腫れと出血であり、これはアミロイドを標的とするすべての薬に共通する問題である。リリーの調査で報告された率は、競合のルケンビで報告されたものよりわずかに高かった。しかし、専門家によると、この2つの薬はわずかに異なる患者グループで試験されたため、安全性を比較することは困難だという。
FDAによると、ドナネマブの臨床試験で起きた3件の死亡は同薬に関連しており、いずれも脳の腫れや出血を伴うものだった。死亡のうち1件は脳卒中によるもので、アルツハイマー病患者に多くみられる生命を脅かす合併症である。
FDAの委員会は、これらのリスクは、警告ラベルの貼付や医師への教育、および脳卒中のリスクが高い患者を特定するための医療スキャンによって対処できるという点で合意した。
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