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2024-05-22 18:47:43
このビデオで、 ヴィクラム・M・ナラヤン医師は、「カルメット・ゲラン桿菌非反応性非筋層浸潤性膀胱癌患者に対するナドファラゲン・フィラデノベク-vncgの有効性：第3相試験の最終結果」という研究結果について洞察を提供しており、この研究結果は、 2024年米国泌尿器科学会年次総会 テキサス州サンアントニオにある。 ナラヤンは、ジョージア州アトランタにあるエモリー大学医学部の泌尿器科助教授です。
ビデオのトランスクリプト:
この研究の背景について説明していただけますか?
ご存知かと思いますが、ナドファラゲン フィルデノベックまたはアドスティラドリンは、2022 年 12 月に FDA に承認されました。重要な第 3 相 SUO CTC 試験がありました。その PI はスティーブ ボージャンでした。米国全土の 33 か所で実施され、FDA の承認につながりました。それは 12 か月の追跡調査データでした。AUA で発表したのは 5 年間の追跡調査です。基本的に、5 年間の追跡調査までの安全性と有効性を検討し、その結果を発表できることを嬉しく思っています。
AUA で発表された主な発見は何ですか?
重要なポイントがいくつかあります。 1 つは、重要なことですが、これは筋層浸潤性膀胱がんに対して膀胱内投与されるファーストインクラスの遺伝子治療薬であり、5 年間の追跡調査を通じて新たな安全性の兆候は見られなかったことです。これは非常に優れています。重要。 もう 1 つは、CIS コホートの患者の約半数、Ta/T1 または乳頭状コホートの患者の 3 分の 2 が膀胱温存されており、これは膀胱摘出術を回避できたことを意味します。 ご存知のとおり、これは患者にとって非常に重要な結果です。 副作用のために薬剤を中止した患者はほとんどなく、治験薬に関連したグレード 4 または 5 の有害事象はありませんでした。
完全奏効と完全奏効の持続性に関して、CIS コホートの患者 55 人中 14 人は、最後の疾患評価時に継続的な奏効を示しました。 そして、乳頭コホートである高悪性度 Ta/T1 コホートの患者 35 人中 17 人は、最後の評価時に継続的な反応を示しました。 カプラン マイヤーの確率に関してどのように変化するかという点では、CIS コホートの 57 か月時点で、高悪性度再発が起こらない確率は約 13% で、期間の中央値は約 9.7 か月でした。 乳頭状または高悪性度の Ta/T1 コホートでは、57 か月時点で高悪性度が無再発のままである確率は約 32% でした。 ということで、やるべきことはまだあります。 これは私たちが患者さんに提供できることに興奮している薬です。 しかし、明らかに、私たちは長期耐久性の向上を常に望んでいます。
ただし、最初に報告したものから 1 年間の耐久性を見てみると、1 年間で耐久性を持った患者の数に換算すると、およそ 25% 程度であったことを強調しておきます。 つまり、5 年間でその数値は約 50% しか減少しませんでした。これは、この病気の状態にとってはかなり良いことです。 繰り返しになりますが、先ほども言いましたが、これは完璧ではありませんが、この非常に長期的なデータを提供できることを非常に嬉しく思います。 この長期にわたる高品質のデータを利用できる代替手段は、市場にはほとんどありません。
同様に指摘すべきことがいくつかあると思いますが、これは非常に定期的に厳密に実施される研究であるということです。 この研究が設計された時点では、利用可能な同様のオプションは他にほとんどありませんでした。 そのため、私たちは、患者が代替療法を試す場合の潜在的な進行リスクと安全性について非常に懸念していました。 その結果、治験でナドファラゲンを投与された患者は再治療を受けなかった。 再治療を受けた患者は完全反応を示した患者だけであった。 そのため、高度な再発があった場合は、担当医師の裁量に応じて、治験から除外されるか、膀胱切除術を受けることになります。 明らかに、その後に登場した他の薬との比較が数多く行われているため、この点を強調するのは重要です。 患者にとってこれらすべての新しい選択肢が見られるのは素晴らしいことだと思いますし、これらの比較は避けられませんが、心に留めておかなければならないのは、他の多くの治療法が評価されており、その治験では再治療が可能であったという事実です。しかし、この治験では再治療は認められませんでした。 それは重要な呼びかけだと思います。 もう1つのことは、すべての患者が12か月間の強制生検を受ける必要があったことです。 また、再発の評価において臨床的要因だけに頼っていないことからも、これは重要です。 3、6、9か月の時点では実施しましたが、12か月の時点では、研究者が患者が完全奏効であると判断したかどうかに関係なく、患者をマッピング、生検、細胞診に連れて行く必要がありました。 。 これは、その患者が実際に完全な反応を示したかどうかについての最も重要な真実を可能にするため、重要です。 これにより、研究結果の厳密さがさらに増すと思います。
この転写はわかりやすくするために編集されています。
#博士 #ナラヤン氏がNMIBCでナドファラゲンフィラデノベクに関する5年間のデータについて議論