新しい第2a相臨床試験の結果は、エンデバー・バイオメディシンズのENV-101が特発性肺線維症患者の肺機能を改善し、肺線維症の主要な指標を逆転させることを実証

本日、米国胸部学会2024年国際会議の後半の口頭セッションでデータが初めて発表されました

ENV-101 を投与された患者は、12 週間の治療を通じて肺機能と総肺活量の統計的に有意な改善と、肺線維症の複数の主要な定量的測定値の逆転を経験しました。

研究結果は、新規治験中のヘッジホッグ（Hh）シグナル伝達経路阻害剤であるENV-101が、特発性肺線維症患者に対する最初の疾患修飾治療法となる可能性を裏付ける

サンディエゴ–(BUSINESS WIRE)– 生命を脅かす疾患を持つ患者に革新的な臨床上の利益をもたらす可能性のある医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるエンデバー・バイオメディシンズは、完了した第2a相臨床試験の結果を発表し、同社の効果を実証した。主要な治験候補であるENV-101は、12週間にわたって特発性肺線維症（IPF）患者の肺機能を改善し、肺線維症の主要な測定値を逆転させた。 この結果は、ENV-101 が許容可能な忍容性プロファイルを持っていることも示しており、本日、米国胸部学会 2024 (ATS 2024) 国際会議の最新口頭セッションで初めて発表されました。

「避けられない肺機能の低下を遅らせる以上の効果をもたらすIPF治療が非常に必要とされています」とケック医科大学医学部教授兼間質性肺疾患部長のトビー・M・マーハー医学博士は述べた。データを提出した南カリフォルニア大学ロサンゼルス校。 「これらの臨床的および抗線維化活性の予備的な兆候は、ENV-101 がこの容赦ない病気の軌道を変える可能性があることを示唆しています。」

現在の標準治療は、IPF の根本的な原因には対処していません。 それらは肺機能の低下を遅らせますが、それを止めたり逆転させたりすることはできず、忍容性の問題があり、ほとんどの患者での長期使用が制限されます。 ENV-101 は、ヘッジホッグ (Hh) として知られる細胞の創傷治癒経路をブロックするように設計されています。Hh は、IPF などの線維性肺疾患で異常に活性化され、肺における瘢痕組織の継続的な病態生理学的蓄積を引き起こします。

本日、ATS 2024 国際会議で発表された、IPF における ENV-101 フェーズ 2a 臨床試験の主な結果は次のとおりです。

• ENV-101を投与された患者は、12週間の試験期間を通じて統計的に有意な肺機能の改善を経験し、ベースラインからの予測努力肺活量（ppFVC）パーセントの平均1.9％改善と比較して、ppFVCの平均低下は1.3％でした。プラセボ群の患者の場合（P=0.035）。

• ENV-101を投与された患者は、12週間の時点でベースラインを上回る総肺活量（TLC）の統計的に有意な増加を示し、平均200 mL増加したのに対し、プラセボを投与された患者の平均減少は56 mLでした（P=0.005）。 ENV-101で治療された患者では、80%がTLCの増加を経験しましたが、プラセボを受けた患者では70%がTLCの減少を示しました。

• 肺線維症の以下の重要な尺度も、高解像度コンピューター断層撮影 (HRCT) によって評価されました。

  • ENV-101 による治療は、定量的間質性肺疾患 (QILD) の絶対パーセントをベースラインから 9.4% 大幅に減少させたのに対し、プラセボを受けた患者では 1.1% 増加しました (P

  • ENV-101 による治療では、定量的肺線維症 (QLF) の絶対パーセントがベースラインから 2% 減少しましたが、プラセボを受けた患者では 0.87% 増加しました (P=0.1)。

  • ENV-101による治療では、定量的すりガラス(QGG)の絶対パーセントがベースラインから4.6%減少したのに対し、プラセボを受けた患者では0.29%増加した(P=0.07)。

• ENV-101 治療を受けた患者について報告された、治療に関連した重篤な有害事象、グレード 3 または 4 の有害事象、または臨床検査分析、バイタルサイン、心電図、身体検査における臨床的に意味のある安全性所見はありませんでした。 最も一般的な ENV-101 関連の有害事象は味覚障害 (味覚の変化; 57%)、脱毛症 (52%)、筋けいれん (43%) であり、これらはいずれも軽度から中等度の重症度でした。

「これらの試験結果は、ENV-101が、病気の進行を遅らせることから逆転する可能性まで、治療の期待を変える治療法を必要としているIPF患者にとって、革新的な臨床上の利点をもたらす可能性があることを示唆しています」とポール・A・フローナ医学博士は述べた。 .、エンデバー・バイオメディシン社最高医療責任者。 「今後のWHISTLE-PF臨床試験でENV-101の可能性をさらに評価することを楽しみにしています。」

本日共有された ENV-101 フェーズ 2a 試験の結果に基づいて、Endeavor BioMedicines はフェーズ 2 WHISTLE-PF (創傷リモデリング ヘッジホッグ阻害剤 ILD 研究試験肺機能エンドポイント -PF) 試験を開始する予定です。 この試験には、IPF患者を対象とした世界的な第2b相コホートと、進行性肺線維症（PPF）患者を対象とした平行した第2相コホートが含まれる予定です。 Endeavor BioMedicines は最近、IPF および PPF における ENV-101 の臨床開発をサポートする 1 億 3,250 万ドルのシリーズ C 資金調達の完了を発表しました。

ENV-101 フェーズ 2a 試験について

無作為化二重盲検プラセボ対照第 2a 相臨床試験 (NCT04968574) では、特発性肺線維症が確認された患者 41 名を対象に、ENV-101 とプラセボの安全性と有効性を評価しました。 5カ国の16施設の患者は、200mgのENV-101またはプラセボを1日1回、12週間投与する群に1:1で無作為に割り付けられた。 この試験の主要評価項目は、ENV-101 の全体的な安全性でした。 副次評価項目には、努力肺活量（FVC）mLおよび予測FVCパーセント（ppFVC）によって測定される肺機能のベースラインから12週目までの変化、およびUCSD息切れアンケートに基づく患者報告の転帰が含まれた。 主要な探索的エンドポイントには、全肺活量 (TLC) のベースラインからの平均変化、および高濃度測定法で測定した定量的間質性肺疾患 (QILD) %、定量的肺機能 (QLF) および定量的すりガラス% (QGG) のベースラインからの変化が含まれていました。分解能コンピュータ断層撮影法 (HRCT)。

特発性肺線維症について

IPF は、米国で 100,000 人以上の成人が罹患している慢性進行性の肺疾患です。 IPF の正確な原因は不明ですが、さまざまな環境要因が肺細胞に繰り返し損傷を与え、異常な創傷治癒プロセスや生命を脅かす肺の瘢痕化を引き起こす可能性があります。 IPF は治療の選択肢が限られており、予後が非常に悪い慢性疾患です。診断後の平均余命はわずか 3 ～ 5 年です。

ENV-101について

Endeavor BioMedicines の治験薬 ENV-101 は、ヘッジホッグシグナル伝達経路阻害剤です。 ENV-101 は、ヘッジホッグ経路の主要な受容体に結合してこれを阻害することにより、線維症の原因となる筋線維芽細胞の異常な蓄積を阻止するように設計されています。 これにより、IPF および PPF に見られる過剰な創傷治癒プロセスが解決され、線維化が回復し、肺の容積と機能が改善される可能性が生じます。

エンデバー・バイオメディシンについて

Endeavor BioMedicines は、生命を脅かす疾患を持つ患者に革新的な臨床上の利益をもたらす可能性のある医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。 Endeavor の主要候補である ENV-101 は、特発性肺線維症 (IPF) および進行性肺線維症 (PPF) の治療薬として臨床開発中のヘッジホッグシグナル伝達経路の阻害剤です。 同社の 2 番目の候補である ENV-501 は、HER3 陽性固形腫瘍の治療用の HER3 抗体薬物複合体 (ADC) です。 詳細については、次のサイトを参照してください。 www.endeavorbiomedicines.com そしてさらに リンクトイン または バツ。

ソースバージョンを表示 ビジネスワイヤ.com: https://www.businesswire.com/news/home/20240519406386/ja/

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出典: エンデバー・バイオメディシンズ

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2024-05-19 18:12:51