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「遺伝子治療に関するもう 1 つの問題は、特定の遺伝子治療に最適と考えられる適切な患者を選択することです。 [figuring out] どのようにして遺伝子治療を脳に届けるのですか、これまでの患者のほとんどは外科的に治療を受けています。」
パーキンソン病 (PD) の現在の治療分野では、この疾患を抱えている臨床医や患者は、この疾患によるドーパミン ネットワーク機能の進行性の低下に対処するための、より革新的なアプローチの必要性を強調しています。 有望な手段として、遺伝物質を導入してドーパミンレベルを調節し、ドーパミン作動性シグナル伝達を改善することにより、ニューロン機能の持続的回復の可能性を提供する遺伝子治療が浮上している。したがって、PDに対して進行中の臨床遺伝子治療試験は、主にドーパミンを増強することを目的としている。酵素的に生成し、黒質線条体経路の完全性を回復します。
PDに対する遺伝子治療の可能性にもかかわらず、臨床実践への導入には大きな課題がある。 血液脳関門は、直接投与しない限り中枢神経系（CNS）への遺伝子送達を妨げるため、これには障害となります。 CNS 内のこれらの部位を標的とする送達効率を高めるために、ウイルス性および非ウイルス性の両方の改変ベクターが開発中です。 しかし、PD などの CNS 疾患に対して承認された遺伝子治療アプローチは限られており、これらのウイルスベクターに関連する現在進行中の安全性の懸念を反映しています。2 これに対抗するために、CNS におけるこれらの安全性リスクを軽減する代替の非ウイルス生体材料ベクターの開発にますます注目が集まっています。 PDなどの障害。
ワイル・コーネル大学神経外科教授で神経外科研究副会長のマイケル・カプリット医学博士は、最近、次のような人物と会談した。 神経学ライブ® はインタビューで、遺伝子治療の承認のために存在する規制の壁と、他の神経疾患における最近の承認が PD 治療の経路にどのような影響を与えたかについて語った。 同氏はまた、従来の薬剤と比較した遺伝子治療の長期安全性研究の実施に伴う課題についても語った。 さらに、カプリット氏は、患者の選択と投与方法がPDに対する遺伝子治療の有効性と実現可能性にどのような影響を与える可能性があるかについて話しました。
参考文献
1. ヴァンラールAD、ヴァンラールVS、サンセバスティアンW、他。 パーキンソン病に対する遺伝子治療アプローチの最新情報: ドーパミン作動性機能の回復。 J・パーキンソン病。 2021;11(s2):S173-S182。 土井:10.3233/JPD-212724
2. プル DL、ダマト AR、ギルバート RJ。 中枢神経系への遺伝子送達の課題と生体材料ベクターの使用の増加。 ブレインレスブル。 2019;150:216-230。 土井:10.1016/j.brainresbull.2019.05.024
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2024-05-14 17:09:10