最近の発表によると、リジェネレーション・バイオメディカル社の治験中の自己Wnt活性化脂肪由来幹細胞（RB-ADSC）を患者の潜在的な治療法として評価するファースト・イン・ヒト第1相試験（NCT05667649）で最初の患者に投与された。軽度から中等度のアルツハイマー病 (AD) を患っている。1
FDA の認可を受けたこの非盲検単群研究には、オンマヤ リザーバーと呼ばれる軟質プラスチック リザーバーに注射される RB-ADSC の安全性をテストするために、3 + 3 の用量漸増デザインに無作為に割り付けられた 9 人の参加者が登録されます。 各エスカレーションコホートには 3 人の参加者が含まれ、その結果が潜在的な第 2 相試験の推奨用量を決定するのに役立つことが期待されます。 研究者らは主に、幹細胞療法の有害事象（AE）、重篤なAE、用量制限毒性を検討します。
「この試験の最初の患者は2024年3月に投与され、現在まで副作用や有害事象は報告されていません。登録は進行中であり、試験を完了して結果を共有することを楽しみにしています。」と理事会のGustavo Alva医師は述べています。認定精神科医でこの研究の主任研究者である同氏は声明で述べた。1 「第2段階では、多発性硬化症、パーキンソン病、外傷性脳損傷、筋萎縮症など、ニーズが満たされていない、またはほとんど満たされていない他の疾患にも同じ細胞を使用する予定だ」側索硬化症。」
RB-ADSCと呼ばれるこの治験製品は、参加者自身の脂肪組織から脂肪吸引によって得られた幹細胞で構成されています。 採取された幹細胞は体外で培養・増殖され、同じ患者に再導入されます。 柔らかいプラスチックのリザーバー (オンマヤ リザーバー) が頭皮の下に埋め込まれ、脳腔 (心室) と連絡しています。 2 つの動物モデルでの研究では、心室系に注入された幹細胞が脳実質に分布することが実証されました。
「最近の進歩にもかかわらず、現在の治療選択肢はまったく不十分であり、満たされていない大きな医療ニーズが残されています。幹細胞は治療への新しいアプローチを代表していますが、全身投与された細胞は血液脳関門を迂回できないため、有効性の証拠はとらえどころがありません（BBB） RBI の社長兼創設者である FACS のクリストファー・デュマ医師は声明で次のように述べています。1 「当社の RB-ADSC 製品候補は、潜在的に有効な幹細胞を脳に直接送達することで BBB を克服するように設計されています。 」
同氏はさらに、「インビボ研究では、この方法で注入された幹細胞が心室と実質に局在することが証明された。さらに、進行性神経変性疾患患者を対象とした当社の幹細胞製品の初期バージョンに関する治験審査委員会承認のパイロット研究では、有望な結果が得られた」と付け加えた。これは私たちの仮説と一致しており、脳への幹細胞の直接注入がアルツハイマー病や他の神経変性疾患にも有用である可能性があることを示唆しており、この人類初の臨床試験の結果を楽しみにしています。」
この試験には、軽度から中等度のアルツハイマー病と診断され、利用可能な治療法では適切に対処できなかった45歳から80歳の人々が含まれている。 3か月以内に何らかの種類の幹細胞移植を受けた人、既存の脳室腹腔シャントがある人、統合失調症、双極性/単極性うつ病、せん妄などの精神疾患のある人は除外される。
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この研究は主にRB-ADSCの安全性に焦点を当てていますが、副次的な目的として、臨床評価、体積測定MRI（Neuro Quant）、脳脊髄液バイオマーカー（リンタウ、総タウ、およびアミロイドβ42）、および診断によって測定される予備的な有効性を評価します。画像比較（アミロイドPET）。 各参加者は治療後12か月間追跡調査されます。
主な要点
RBIのビル・ミラー最高経営責任者（CEO）は「われわれはIND前の会合でFDAと緊密に連携し、新規の治験薬と注入法の両方の開発経路を作成した。これらは発行された米国特許の対象となる」と述べた。 a声明.1 「この臨床試験は、私たちだけでなく、幹細胞治療の分野にとっても画期的な成果であり、現在治療法のない神経変性疾患に苦しむ患者たちに希望を与えてくれます。」
幹細胞の移植がシナプス可塑性と認知能力の改善に関連していることは、多数の研究データによって裏付けられています。 幹細胞は、組織源（胚、胎盤、羊水、骨髄、脂肪、経血、歯髄など）に基づいて、自家幹細胞、同種幹細胞、または人工多能性幹細胞の 3 つのカテゴリーに大まかに分類できます。 自己幹細胞は、免疫原性や倫理的な問題がなく、単離や静脈内移植が容易なため、最もよく使用されている細胞タイプです。 それでも、長期的な安全性、最適な細胞源と送達手順、AD 病原性微小環境に対するドナー細胞の反応、作用機序など、解決する必要がある問題がいくつかあります。
参考文献
1.再生バイオメディカルは、アルツハイマー病患者の脳に直接投与される幹細胞療法のヒト初の第1相臨床試験において、最初の患者に投与される。 ニュースリリース。 再生バイオメディカル。 2024 年 4 月 23 日。2024 年 5 月 6 日にアクセス。 https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/23/2867508/0/en/Regeneration-Biomedical-Doses-First-Patient-in-a-First-in-Human-Phase-I-アルツハイマー病患者の脳に直接送達される幹細胞療法の臨床試験.html
2. Qin C、Wang K、Zhang L、Bai L. アルツハイマー病に対する幹細胞療法: 実験モデルと現実の概要。 動物モデルExp Med。 2022;5(1):15-26。 土井:10.1002/ame2.12207
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#アルツハイマー病に対する再生幹細胞療法の第1相研究で患者への投与が開始
2024-05-07 10:08:45