独占的: NHS の費用の基準値は、2004 年以降、国立医療評価研究所によって引き上げられていません。
2024年4月22日月曜日 01.00 AEST
運動ニューロン疾患を患う人々は、病気のせいで延命薬が手に入らなくなる可能性があったときの惨状について語っている。 NHS コストのしきい値は 2004 年以来引き上げられていません。
トーファーセンは治験で病気の進行を遅らせたが、イングランドとウェールズでこの薬の使用が推奨される可能性は低いと言われている。
の 国立ヘルスケアエクセレンス研究所 (ニース) は、Qaly として知られる、患者に 1 年間の質の高い生活をもたらす薬剤に対して、最大 30,000 ポンドの「費用対効果」の基準を適用しています。
この数字は 2004 年に設定され、過去 20 年間のインフレに合わせて基準値が上昇していれば、今日ではその基準値が 50,000 ポンドに近づいていたであろうことが研究で示されているにもかかわらず、変わっていません。
製薬会社バイオジェンが製造するトーファーセンは、月に一度の腰椎穿刺による遺伝子治療であり、短期間の入院が必要なため高価である。
この薬は、SOD1遺伝子に変異があるMND患者の2％（イングランドとウェールズの100人に相当）を助けることを目標としている。
MND患者 トーファーセンは、10万ポンドの基準額がある非常に稀な症状の治療法として評価されることを望んでいた。
Nice は、SOD1 遺伝子の変化が MND の最も一般的な形態である筋萎縮性側索硬化症とは臨床的に異なるとは考えていないため、下の図と照らし合わせて評価しています。 NHS にはニースが推奨する医薬品を提供する法的義務がある。
ブリジェンド在住のマイク・トーマスさん（59）は、4年前にMNDと診断された。 彼は試験の一環として昨年6月からトーファーセンを服用しており、状態の改善は歩行能力の向上からエネルギーの増加まで多岐にわたる。
彼はこう語った。「効果があることは証明されているので、もし治療が終わってしまったら、私はショックを受けるだろう。 トーファーセンは希望の源だ。 裁判が終了したとき、有望な結果についての報道をすべて目にしました。
「私は現実的であり、自分の期待に蓋をしようと努めていますが、心の中では病気の進行が止まるだけでなく、症状が改善することを望んでいます。
「バイオジェンはニースが決定を下すまで薬剤の提供を続けると述べたため、トフェルセン氏が引き抜かれる可能性がある。 この決定は、私たちの回復と長期生存の唯一のチャンスを奪う可能性があります。」
キングス・カレッジ・ロンドンの神経学と複雑な疾患の遺伝学の研究者であるアンマー・アル・チャラビ教授は、バイオジェンが市場認可の申請を断念するのではないかと懸念していると述べた。
同氏は次のように述べた。「企業が市場評価にかけるという労力を費やしたくないかもしれないし、そうすれば誰もそれを手に入れなくなるかもしれない。なぜなら彼らは『まあ、そのQalyで承認されるわけがない』と言うでしょうから」と述べた。 20,000ポンドから30,000ポンドのレベルです。」
アル・チャラビ氏は、ポンドの購買力が低下している中、過去20年間にわたり費用対効果の下限が引き上げられなかったのは「おかしい」と述べた。
“それはすべきです [also] これはまれな症状であるため、この特定の治療法ではより高い値になります」と彼は言いました。 「精密医療が必要です。 精密医薬品は開発が難しいため、高価になります。
「そして、英国が現在バイオテクノロジーで世界の最前線に立ちたいのであれば、まさにこの種の治療法に関して製薬会社にとって魅力的でなければなりません。
「私たちは、大失敗のようなアプローチをしているわけではありません。 私たちは標的を絞った医療アプローチを行っています。 したがって、企業にそれを継続するよう訴えたいのであれば、それがこれらの病気の一部を治す唯一の方法です。」
MND協会の最高責任者であるターニャ・カリー氏は、閾値を早急に見直すよう求めた。
「特定の遺伝的サブタイプの運動ニューロン疾患を持つ人々が、新薬を承認するためのNHSの時代遅れのシステムのせいで、人生を変える可能性のある治療法を拒否されることに直面しているのは恐ろしいことだ」と彼女は語った。
「私は、ナイスが新薬をNHSに承認すべきかどうかを判断するために使用する費用の基準を緊急に見直してほしいと考えています。 医薬品価格の値上がりにも無関心で20年間同じ場所に留まり、患者に革新的な治療法を提供する上でますます有害な障壁となっています。」
ニースは、コストだけが勧告の根拠ではないと述べた。
広報担当者は、「2000年以来、ニースの技術評価の84％は、推奨、最適化された推奨、あるいは抗がん剤基金への紹介や『研究での使用』のいずれかという肯定的な決定をもたらした」と述べた。
「2016 年に抗がん剤基金が導入されて以来、抗がん剤の数値は大幅に増加しています。否定的な推奨を受けている薬剤はごく少数です。
「私たちのアプローチにより、健康とケアの成果の改善に最も大きな影響を与えるトピックに焦点を当てることができ、重篤な症状を治療する薬剤を評価する際に柔軟性を提供できるようになります。 テクノロジーの費用対効果の考慮は、意思決定の必要な基準ではありますが、唯一の基準ではないことに注意することが重要です。」
同省の広報担当者 健康 閾値は2024年も変わらないと述べた。
彼女は、「新薬への支出が他のより効果的なサービスや治療への支出に取って代わられることのないよう、このシステムを確立することが極めて重要です。」と述べました。
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2024-04-21 15:01:00