インスリンフリーの 1 型糖尿病に向けて: 病気の進行を遅らせる可能性のある新しい治療法 | 健康

2012 年 11 月に普段と違う行動をし始めたとき、サミュエルはまだ 4 歳でした。彼はじっとしていようとせず、痩せて、一日中喉が渇いていました。 「彼は大きなボトルに入った水を一気飲みできました。 お酒を飲みすぎて、おねしょするようになったのです」と母親のマリア・レゴさんは振り返る。 2か月後、少年は入院した。 眠れない夜が続き、小児科医を数回訪れた後、グルコース検査の結果が 400 (正常値は 70 ～ 120) で、何が問題なのかが明らかになりました。 「子供が持っていたのは、 1型糖尿病。 ようやくすべてを理解できましたが、それでもショックで、人生が変わる瞬間でした」とレゴは言う。

サミュエルのように、約 10 万人のスペイン人がこの病気を抱えて暮らしています。この病気では、膵臓でインスリンを産生するベータ細胞が免疫系によって破壊されるため、体内のインスリンが不足します。 したがって、患者は血糖値を制御し、注射するために厳密なルーチンを採用する必要があります。 適切な用量のインスリン 残りの人生のために。 高齢になって発症し、以下の症状を伴う 2 型糖尿病とは異なります。 肥満と座りっぱなしのライフスタイル1 型糖尿病は通常、小児期および青年期に診断されます。

1921 年にフレデリック・バンティングがこのホルモンを発見し、致命的な病気を慢性疾患に変えることに成功して以来、1 世紀以上にわたり、医学は 1 型糖尿病を病気として扱ってきました。 代謝疾患。 これを管理する目的は、インスリンの不足を注射で補うことです。 しかし、そもそも病気の発症を防ぐことを目的とした新しい治療法のおかげで、状況は変わり始めています。 「私たちはインスリン非使用の 1 型糖尿病への第一歩を踏み出しています。 これは超越的な考えです」とこの病気の国際専門家コリン・ダヤンは言う。

Tzield というブランド名で販売されている有効成分である Teplizumab は、安全で効果的であることが証明された最初のそのような治療法の名前です。 「この薬はTリンパ球がベータ細胞を攻撃するのを防ぎ、病気の進行を2～3年間遅らせます。 これは、通常は子供や青年である患者が、その間毎日インスリンを摂取する必要がないため、重要です。 しかし、さらに重要なのは、この薬が1型糖尿病を無期限に進行させるまで遅らせる第一歩となる可能性があるということです」と、米国での研究でこの薬の安全性と有効性が実証されたスペインの免疫学者フランシスコ・レオンは説明する。

ツィエルドは2022年11月に米国で承認され、欧州医薬品庁（EMA）は現在、EUでも同様の承認を行うか検討している。 この間、レオン氏がこの薬を開発した会社プロベンションバイオ社は、製薬大手サノフィ社に27億ユーロ（28億ドル）以上で買収された。 「私たちは現在、テプリズマブが糖尿病発症後にも有効であるかどうかを評価しています。 最初の結果は、膵臓でまだ機能しているベータ細胞を保護できることを示しており、これにより予後が改善され、インスリンの必要性が軽減される可能性があります。 しかし、私たちはこれらの有望な結果をより深く理解する必要があります」とスペインのサノフィのメディカルディレクター、ホセ・ルイス・グアラル氏は述べています。

コリン・ダヤン、スペイン糖尿病協会第 35 回大会でのスピーチ前。フェルミン・ロドリゲス

スペイン糖尿病協会（SED）の会長アントニオ・ペレス氏によると、この免疫療法は1型糖尿病の原因に取り組むための最初の医学戦略であり、ある程度の成功を収めているという。 「私たちは何十年もの間、何が免疫系のベータ細胞に対する攻撃を引き起こすのかを研究してきました。 遺伝的素因があることはわかっていますが、最終的にこの病気を発症するのは、その素因を持つ人のうち 10 人に 1 人だけです。 したがって、プロセスを開始する何かがあるはずですが、それが何であるかはまだわかりません」と彼は言います。

主な仮説の 1 つは、一部のウイルス感染が免疫系の過剰反応を引き起こすというものです。 カタルーニャ品質・健康評価庁（AQUAS）とデル・マル病院（スペイン、バルセロナ）の研究者らは、パンデミック中にスペインでのこの病気の発生率が急増したことを発見した。 同様の傾向は他の国でも観察されており、コロナウイルスが原因であると指摘されています。 フランシスコ・レオンは、サノフィからの資金を得て、コクサッキーウイルスBと呼ばれるウイルスに関する別の研究を開始した。「これは、60万人以上の被験者を対象に実施された2大研究であるTEDDYとDIPPにおいて、1型糖尿病と統計的に有意な関連性を示した唯一の研究である」 。 この関連性は 15 か国で観察されています」と彼は言います。

ベータ細胞を含む膵島の移植は、これまでのところ成功していないもう一つの賭けである。 「それは完了しましたが、免疫システムが再びそれらを破壊します。 それを避けるためには、例えば肝臓を移植された場合と同等の免疫抑制治療を患者に施す必要がある。 そして、それにはリスクが伴います。 患者の命を救う代替手段がない場合にはそれが正当化されますが、インスリンで治療できる糖尿病の場合はそうではありません」とペレス氏は言う。

テプリズマブと、研究中の他の 9 つの分子によって生み出された新しい戦略は、完全な変革をもたらすものであると、ダヤン氏は熱狂的に語ります。 「すべての試験が成功すれば、重篤な感染症のリスクを冒さずに選択的免疫抑制を行うことができます。 そして、関節リウマチなどの他の自己免疫疾患にすでに使用されている、さまざまな薬剤を組み合わせて患者の進行に必要な薬剤を適応させるというアプローチを採用することもできます」と彼は言います。 この選択的免疫抑制により、膵島移植も可能になるだろう。「新薬は移植されたベータ細胞を安全に保護するだろう」と専門家は付け加えた。

しかし、テプリズマブや開発中のその他の治療法の可能性は現在、大きな障害に直面しています。それは、誰が治療を受ける必要があるのかをどうやって知るかということです。 医学には、どの人が 1 型糖尿病を発症するかを知るためのツールがあります。血中の抗体を検出する検査により、患者にまだ症状がなくても、ベータ細胞を破壊するプロセスがすでに進行していることがわかります。

サミュエルには双子の兄マルコスと12歳の妹がいます。 「二人ともこれらの検査は受けていません。 時々、それをする価値があるだろうか、何が起こるかを事前に知っていた方が良いのではないかと思うこともありますが、実際には、それを行う理由はない、そうする必要はないという医師の言うことは正しいのです。 [clinically] と示されている。 彼らを助ける治療法がないのに、なぜ苦しむのでしょうか？ EMA がテプリズマブを承認するのであれば、そうする理由が生まれるでしょう」と彼らの母親は言います。

1 型糖尿病患者の近親者は、一般の人々よりも 1 型糖尿病を発症するリスクが 10 倍高くなります。 「論理的には、これらの人々の検査を開始することになるでしょう。 問題は、診断の 90% が家族歴のない人に発生するため、この戦略では症例の最小限の部分しか検出できないことです」とペレス氏は説明します。

ダヤン氏は、この問題を克服するには、3歳か4歳の最初の検査から始めて、小児のスクリーニングを普遍化する必要があると考えています。そうすれば、潜在的な症例の最大70％を検出できるようになります。 「それについてはまだ多くの議論がありますが、自己免疫プロセスが後から始まった未成年者を特定するには、8歳か9歳のときにこの検査を繰り返す必要があるかもしれません。 これは指を刺すだけで行える簡単な検査です。 約20ユーロかかります [$21] そして、ワクチンに関してすでに行っているように、子供の担当医が管理できる可能性があります」と彼は主張します。

しかし、SED総裁はより慎重だ。 「これが確立されている国はありません。 私たちは、費用、治療の価格、検査の管理、そしてそれが医療システムに与えるあらゆる影響を考慮する必要があります。 そして、その責任が小児科医にあるとすれば、プライマリ・ケアにさらに過負荷がかかることになるだろう」とペレス氏は指摘する。 スペインでは、EMAによるテプリズマブの承認の可能性を考慮して、12の科学団体が従うべき最良の戦略を評価するための作業部会を設置した。

医療の進歩を待ちながら、患者の家族は興奮しています。 「1型糖尿病を抱えながら自宅で生活することは非常に複雑です。 子どもの場合、すべてを測定する必要があります。 彼らが何をするのか、何を食べるのか、何を注射するのか。 毎日。 新しい s血糖値を計算するマートデバイス 必要なインスリンの投与は大きな進歩でしたが、患者がインスリンを必要としないシナリオは今では夢のようです」とスペインのガリシア州患者団体（ANEDIA）の会長でもあるレゴ氏は言う。 。

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2024-04-14 15:39:38