小児発症の再発寛解型多発性硬化症（MS）を高効果療法（HET）で早期治療すると、効果の低い療法や無治療の治療よりも障害の進行が大幅に遅くなることが、新しい研究で示唆された。
15歳から24歳までにMSを発症した5000人以上の人々を分析したところ、HET開始時に障害が最小限であった人々の間で最大の利益が得られたことが判明した。
メルボルン大学医学部のシファット・シャーマン博士率いる研究者らは、「再発寛解型MSの小児は、神経学的能力をよりよく保つために、重大な神経学的障害を発症する前に、早期に効果の高い療法で治療されるべきである」と述べた。 、オーストラリアのメルボルンは書いています。
その研究は、 オンラインで公開 3月25日に ランセットの児童と青少年の健康。
研究では、HET が再発寛解型 MS の成人における障害の進行を遅らせることが示されていますが、小児発症型 MS、特に初期段階における HET の影響はよくわかっていません。
この知識のギャップに対処するために、研究者らは、軽微な障害から歩行障害および二次進行性 MS までの 5 つの障害状態にわたる移行における、小児発症型 MS 患者に対する HET の潜在的な影響を評価しました。
この研究には、国際的なMSBase登録と、18歳未満で発症した再発寛解型MSのイタリア多発性硬化症および関連障害登録からの5,224人の参加者（71％が女性）が参加した。参加者はまた、少なくとも4つの拡張障害ステータススケール（EDSS）スコアを持っていた1 年間隔で記録されます。
主要評価項目は、EDSS スコアに基づく障害状態の変化までの時間、および臨床医が診断した二次進行性 MS でした。
研究者らは、HET（アレムツズマブ、クラドリビン、ダクリズマブ、フィンゴリモド、ミトキサントロン、ナタリズマブ、オクレリズマブ、リツキシマブ、または自家造血幹細胞移植）および効果の低い治療法（フマル酸ジメチル、酢酸グラチラマー、インターフェロンベータ、またはテリフルノミド）による障害の進行を「なし」と比較した。処理。
「臨床的に意味がある」
HET は、障害状態全体にわたって障害が悪化する危険性を軽減し、治療を受けなかった参加者と比較して、最小限の障害状態にあるときに治療を開始した参加者で最も大きな減少が観察されました（ハザード比） [HR]0.41; 95% CI、0.31-0.53)。
障害悪化のリスクも、効果の低い治療法では無治療よりも低かったが、利益は HET よりも小さかった（HR、0.65; 95% CI、0.54-0.77）。
最小の障害状態の間にHETで治療された参加者と比較して、低効果の治療を受けた参加者は、次の（軽度の）障害状態に移行する危険性が1.59倍（HR、0.65対0.41）高かった。
HET の恩恵は、障害が増加するにつれて減少しました。
この研究結果は、主に「能力を制限する」障害を発症する前に、小児発症型MS患者にHETを使用することで「障害が悪化するリスクが実質的かつ臨床的に意味のある減少」を示したと著者らは書いている。
「治療効果を最大化するという観点から、効果の高い治療法を早期に投与することは、小児発症の多発性硬化症の治療にとって好ましいアプローチである」と研究者らは結論付けた。
で 付随社説カナダ、オンタリオ州トロント大学の小児神経学教授であり、小児多発性硬化症および脱髄性疾患プログラムの責任者であるE. アン・イェー修士、医学博士は、小児発症型MSは稀であり、小児発症型MSの割合はわずか5%であると指摘した。すべての MS 症例では、HET の初期使用に関する情報が不足しています。
「悲しいことに、この研究や他のいくつかの研究が、小児に対する多発性硬化症治療の実際の安全性と有効性を示しているにもかかわらず、多発性硬化症の小児に対する治療法の承認と利用は限られている」とイェー博士は書いた。
MSの小児に対して米国食品医薬品局によって承認されている治療法は1種類（フィンゴリモド）のみであり、欧州医薬品庁によって承認されている治療法は2種類（フィンゴリモドとテリフルノミド）のみであると同氏は指摘した。
この研究の結果は、「規制当局が医薬品の承認に関連する意思決定において実際の有効性研究を考慮する必要性を物語っている」とイェー氏は付け加えた。 「私たちは、この非常に弱い立場にある人々の成果を改善できる行動の触媒として、この現実の知識の多大な価値を認識しなければなりません。」
この研究は、オーストラリア国立健康医学研究評議会、MSオーストラリア博士研究員フェローシップ、メルク、バイオジェン、ノバルティス、ロシュ、バイエル・シェリング、サノフィ・ジェンザイム、テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズから支援を受ける非営利団体であるMSBase財団フェローシップの資金提供を受けて行われた。 。 シャーマンは MSBase Foundation と MS Australia から研究支援を受けました。 他の著者の開示内容は元の論文に記載されていました。 葉氏は関連する金銭的関係はないと宣言した。
バティア・スウィフト・ヤスガーさん（マサチューセッツ州、LSW）は、ニュージャージー州ティーネックでカウンセリング業務を行うフリーライターです。 彼女は、以下を含む数多くの医学出版物に定期的に寄稿しています。 メドスケープ医療ニュース そして WebMD消費者向けの健康本の著者でもあります。 ブルカの裏側: アフガニスタンでの私たちの生活 そして How We Escaped to Freedom (自分たちの物語を語った二人の勇敢なアフガニスタン姉妹の回想録)。
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#小児発症型MSにおける早期HETによる良好な転帰
2024-04-02 10:48:11