彼女は希少な肝臓がんを克服し、現在は父親と協力してさらなる治療法を見つけています。 がん研究

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がん科学者は、かつて幼い娘を悩ませた腫瘍を研究することを決意しました – そして今、彼女の研究が彼のプロジェクトの成功にさらに貢献しています

2024年3月17日（日）02.00 AEDT

エラナ・サイモンが腹部に激しい痛みを感じ始めたのは10歳のときでした。 困惑した医師たちは2年間にわたり、乳糖不耐症、クローン病、ストレスなどの診断名を提示した。 彼らが本当の原因を特定したのは 2008 年になってからでした。 エラナさんは線維層状癌を患っていた (FLC)、まれな、通常は致死的な形態の肝がん。

「自分の状態について非常に混乱していた後、何が問題だったかを言葉で言ってもらえたのは、ある意味、安心しました」とエラナさんは語った。 観察者。 「診断を受ける前の私の人生は、不快感と恐怖が入り混じったものでした。 今、私には集中すべきことがあった。」

外科医は肝臓からまだ広がっていなかった腫瘍を切除することに成功し、エラナさんは生き残った。 実際、彼女は驚くべき方法で苦しみを克服しました。 ハーバード大学で学んだ後、彼女は父親のサンフォード・サイモン教授が運営するニューヨークのロックフェラー大学の研究室に参加した。サンフォード・サイモン教授は娘の診断以来、FLCの研究にそのキャリアを捧げてきた。

「エラナの状態を知った瞬間は私の記憶に焼き付けられています」とサイモン教授は語った。 観察者。 「私はその原因を突き止め、それに対抗する方法を見つけようと決心しました。

「当時私は細胞生物学者として働いており、残りのキャリアを順調に過ごすこともできたでしょう。 エラナの診断はすべてを変え、私は研究の方向性を完全に変え、現在は完全に癌に焦点を当てています。」

それ以来、サイモン教授の研究室での研究は、FLC の原因と挙動を正確に特定する上でいくつかの大きな進歩をもたらしました。 この研究は、Cancer Grand Challenges Awards の一環として今月与えられた Cancer Research UK からの 2,000 万ポンドの助成金によってさらに後押しされています。 この助成金は、米国国立がん研究所との提携により、がん研究を前進させるための最大の可能性をもたらす斬新なアイデアをもつ研究グループに授与されます。

サイモン教授の研究室が含まれるコンソーシアムには、FLC などの疾患に対する新しく簡単に利用できる治療法の開発を支援するために、Cancer Grand Challenge の助成金が与えられました。 現在、小児の固形腫瘍の治療は依然として数十年前の化学療法に依存しており、このプログラムの目的は、より複雑性の低い新たな介入を開発することである。

彼らの勝利は、科学者が近年 FLC で得た成功について多くを物語っています。 サイモン教授ががんの研究を始めようと決めたとき、その原因と根源はまだ謎のままでした。 それは単一の病気だったのか、それとも異なる症状を抱え、全員が同様の症状を示した人々からなる症例だったのか。

また、病気の原因も謎に包まれていました。 「それが遺伝によるものなのか、それとも特定の環境攻撃によって引き起こされたものなのかは分かりませんでした」と彼は言う。

「これは私のようなFLC患者を助けるだけでなく、他のがんについての一般的な洞察も提供してくれるでしょう。」

そのとき、エラナさん（当時は高校生だったが、現在はカリフォルニアのスタンフォード大学でコンピューターサイエンスとがん生物学の博士号取得を目指して勉強中）が介入してくれた。私と同じくらいの年齢で、さまざまな小児がんの診断と治療を受けている人たちでした」と彼女は語った。 Elana とその友人の 1 人が YouTube でアピールを開始しました その癌を持つ他の人々が組織サンプルを彼女の父親の研究室に提出できるように。 最終的に合計 15 個のサンプルが得られ、これらはロックフェラーのチームがこの病気に関する重要な発見をする上で重要な役割を果たしました。

「まず、各腫瘍サンプルで同じ変異が 1 つある単一の疾患であることがわかりました。 これが病気の原因でした」とプロジェクトのこの部分の先駆者であるエラナ氏は語った。

さらに、研究チームは、FLC が遺伝性の疾患ではないことを発見しました。 「この病気はたった一度の環境攻撃によって引き起こされますが、それは極めて重要でした。なぜなら、腫瘍が広がる前に切除すれば病気を食い止めることができるということを示唆していたからです」とサイモン教授は付け加えた。 再発する可能性は低いです。」

線維層状癌は非常にまれであるとサイモン教授は認めた。 一部の研究では、世界中で毎年数百件しか症例がないことが示唆されていますが、より最近の分析では、その数は数千件に達する可能性があることが示唆されています。

「重要な点は、成人によく見られるがんを観察すると、細胞内にあらゆる種類の背景遺伝子変異が見つかり、そのことが病気の原因を評価するのを難しくしているということです」と同氏は述べた。 「しかし、FLCのような小児がんの場合、発生する変異は比較的少ないため、何が起こっているのかを理解するのがはるかに簡単になります。 このようにして、このようながんは一般原則を明らかにする重要な洞察を提供します。」

これが適用されるもう一つのがんは、まれな網膜芽細胞腫の眼腫瘍であるとサイモン教授は述べた。 この状態の患者の研究により、腫瘍抑制遺伝子の存在が明らかになりました。これらは通常、がん細胞の広がりを制限しますが、時には機能しません。 この発見に基づいた治療法が現在、多くのがんに対して開発されています。

「それが、この癌腫に対する私たちの研究で私たちができることを望んでいることです」とエラナ氏は語った。 「これは、FLC になった私のような人々を助けるだけでなく、他のがんについての一般的な洞察も提供してくれるでしょう。 Cancer Grand Challenge 基金は、こうした取り組みに大きな変化をもたらすでしょう。」

同時に、FLC についてすでに得られた洞察に基づいて、FLC に対する簡単に投与できる治療法が開発されることが期待されています。

「最終的には、医療提供が不十分な場所でも錠剤として投与できる薬を開発したいと考えています」とサイモン教授は語った。 「それが究極の目標です。」

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