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こんにちは！ 考えたこと: 私は昨年サンディエゴに引っ越してきましたが、常に興味深いニュースを探しています。 ここにいるなら、手を差し伸べてください！ 今日のニュースレターでは、胚性幹細胞の倫理について議論し、息子の超稀な神経疾患の治療法を探している親たちのことなどを学びます。
今朝知っておくべきこと
- ブリッジバイオ 売られた 欧州での販売権 acoramidis に対する、その治療法 進行性の心臓病ドイツの製薬大手に バイエル。 商用ライセンス契約の条件に基づき、ブリッジバイオはバイエルから前払い金として3億1000万ドルを受け取ることになり、欧州でのアコラミディスの販売に対して30％台からのロイヤルティを受け取る資格がある。 欧州の規制当局はこの薬を審査しており、2025年に決定が下される予定だ。
治療時間が長くなり、MASHが少なくなる
それは単純なことですが、 お持ち帰りポイント 今朝アケロ・セラピューティクスから。 MASHとして知られる肝疾患の治験薬による治療を6か月から2年に延長したところ、患者の転帰が改善されました。最も顕著なのは、他の症状を悪化させることなく、プラセボよりも3倍の割合で肝臓瘢痕が減少したことです。
エフルキシフェルミンと呼ばれるアケロの薬の中期研究。 主な目標を達成した 治療が長くなると、より多くのMASH患者が薬に反応し、最初に効果があった患者は持続的な改善を示しました。
「私たちはこのデータに本当に満足しています。 それはまさに私たちが期待していたものです」とAkeroの最高開発責任者であるキティ・エール氏はSTATとのインタビューで語った。 「それは、回答率が高いだけではなく、回答が持続し、範囲が広がっているという事実でもあります。」
ヒト胚モデルはどのように医学を進歩させることができるか
今年のステータスリストに載っている幹細胞生物学者のジェイコブ・ハンナは、精子や卵細胞を使わずに人工ヒト胚を成長させたことで知られている。 彼は最近、そのような研究の倫理と、ヒト胚モデルが臓器移植の分野の進歩にどのように役立つかについてSTATと語った。
「彼らはとても魅力的な生き物です」とハンナは胚性幹細胞について語った。 「彼らは自分自身で胚全体を作ることができます。 基本的に、私たちはそれらの中にコード化された自己伝播反応またはドミノ効果があることを明らかにしました。」
ハンナ氏のチームはこれまで、合成胚を妊娠14日相当（臓器が形成される直前）まで成長させてきたが、次はそれを40日か50日まで延ばしたいと考えている。 これらの胚は科学の進歩に特に役立つかもしれない、と彼は述べた。 皮膚細胞は、最終的には輸血や臓器移植に誘導されたり、体外受精に使用されたりする可能性がある。
「人間の発達を理解する必要がある」と彼は言う。 「そして私たちは国民に対し、そうする以外に方法はないと説明しています。 倫理的な代償がまったくないとは言いませんが、中絶された胚や提供された胚などの取り扱いの困難は軽減されると思います。」
ZTTK症候群の治療資金を求めて両親が競う
世界で最も稀な神経疾患の一つを患う生後19カ月のルーカス・グオ君の両親は、息子の治療法や治癒法の開発を促進するために1000万ドルを集めようとしている。 ZTTK症候群と呼ばれるこの症状は、遺伝子変異によって引き起こされるため、彼の両親は科学者、ベンチャーキャピタリスト、非営利団体、その他の希少疾患擁護団体と連絡を取り、ルーカスさんを救おうとしている。
「私たちがやろうとしているのは、このエコシステムの科学者や他の協力者と懸命に協力して理解を促進することで、時間曲線を曲げることです」と母親のエイダ・リオさんはボストン・グローブ紙に語った。
ルーカスの病気はまれですが、そのような病気を患う子供はたくさんいます。そして、個々の突然変異に合わせて複雑な治療法を調整する方法への需要が高まっています。
インド血清研究所は政府のHPV契約を望んでいる
世界最大のワクチンメーカーであるインド血清研究所は、発がん性ウイルスを予防するインド政府の取り組みを支援するため、HPVワクチンの生産を強化している。 このワクチンはインド初のHPVに対する国産ワクチンであり、民間市場で2,000ルピーで入手可能である。
「現時点での当社の生産能力はわずか数百万回分ですが、需要は無限です。 もしインドで5,000万回分のワクチンを展開したとしたら、民間市場と政府調達計画の両方で使い果たされてしまうだろう」とCEOのアダル・プーナワラ氏は語った。 ロイター。
インド政府は、9歳から14歳までの少女にHPVワクチンを投与する計画を立てている。血清研究所はまだインド政府と契約を結んでいない。 HPVワクチンも製造しているメルクやGSKなどの企業も契約に入札する可能性がある。 プーナワラ氏は、彼の会社が政府に供給する場合、ワクチンを約8倍安くするだろうと述べた。 2026年にはHPVワクチン接種を他国に輸出する計画だ。
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うーん。 この記事を最後まで読んだ方は、この記事に参加することに興味があるかもしれません 秘密のリスト 今後のバイオテクノロジーのニュースレターのために。 考える材料として。
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#BridgeBioAkeroおよびヒト胚モデル
2024-03-04 14:28:47