Crispr-cas とは何ですか? なぜそれほど革命的なのですか?

新しい遺伝子治療のおかげで、オランダ人2人を含む10人の患者が突然、遺伝性の腫れ疾患の訴えをほぼ完全に消失したと本日発表された。 知られている。 「これはまったく圧倒されます」とアムステルダムUMCの内科医兼研究者のダニー・コーン氏は語った。 NOS ラジオ 1 ニュース。

この治療法の背後にあるメカニズムは、crispr-cas として知られています。 これはどのような治療法でしょうか?また、なぜそれほど特別なのでしょうか?

Chrispr-cas は、生命の構成要素である DNA を非常に正確に切断することを可能にする精密技術です。 これにより、新しい研究における腫れ疾患などの病気の原因となる遺伝子を調整することが可能になります。 この技術は現在、作物を干ばつに対する耐性を高めたり、より多くの果物を生産するために広く使用されています。

特別なのは、そのテクノロジーが発明されたのではなく、発見されたということです。 細菌は何十億年もの間、このメカニズムを利用してウイルスを排除してきました。 このメカニズムは、警察が時々犯罪者を捕まえようとする方法、つまり犯罪者の写真を配布する方法と少し比較できます。 誰かが写真と一致したら、その人を追いかけます。

細菌は、ウイルスからの DNA の小さな断片を自分自身の DNA、つまりウイルスを認識できる「写真」に保存することによってこれを行います。 どこかでそのような DNA 片を見つけた場合、分子ハサミを送り込んで DNA を切断し、ウイルスを排除します。

科学者たちはすぐに、適切な「写真」、つまり嚢胞性線維症や腫れ疾患などの遺伝コードの小さな部分を与えるだけで、分子ハサミがどの DNA 部分を切断したかを自分で判断できることを発見しました。 このようにして、遺伝子の精度に至るまで、DNA に非常に正確な変更を加えることができます。

ジェニファー・ダウドナとエマニュエル・シャルパンティエは 2020 年にその発見をしました ノーベル化学賞 発見からわずか8年後。 ほとんどの科学者は、自分の研究が切望される賞を受賞するまで何十年も待たなければならないが、内部関係者らは、クリスパーにとって8年はまだ長い時間だろうと考えていた。 2020年。

その間、技術はますます精密になり、いわゆる プライム編集。 これにより、遺伝子全体を切断する必要がなくなり、単一遺伝子の構成要素を非常に正確に調整できるようになります。 これにより、副作用がさらに少なくなることが期待できます。

誰もが新しいテクノロジーに熱中しているわけではありません。 この技術が人体に望ましくない副作用を引き起こすのではないか、あるいは大企業がこの技術を利用してさらなる権力を手に入れようとしているのではないかという懸念があります。 こうした理由もあり、欧州連合は最近まで CRISPR-cas の使用を許可することに消極的でしたが、現在はその方針を拡大しています。

一方、科学者たちは依然として CRISPR システムの新しい亜種を発見しています。 ワーゲニンゲン大学＆リサーチの研究者らは本日、科学誌に研究結果を発表した。 科学これは、ある種の CRISPR システムが、これまで科学者が回避してきた連鎖反応全体を引き起こす可能性があることを示しています。

研究者らは驚いたことに、場合によっては、CRISPR機構がウイルスを無効化するだけでなく、複雑なプロセスを通じて細胞自体も無効化することを発見した。 したがって、細胞はいわば自殺します。 もっと良いのは、細胞がグループのために自分自身を犠牲にすることです。 研究者の一人である微生物学者レイモンド・スタールズ氏は、「このメカニズムにより細胞が死滅し、個体群が救われる」と述べている。 「細菌の利他主義」

これに関する研究はまだ初期段階にあるが、スタールズ氏はこれをがん治療に利用できる可能性があると考えている。 このメカニズムを腫瘍細胞に組み込むことができれば、腫瘍細胞は自殺願望を持ち、自ら追い払うことができるでしょう。

CRISPR-cas の応用可能性は、農業、食品、医療に至るまで拡大し続けています。