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2024-01-31 22:00:09
新しい治療法は、炎症に関与するタンパク質であるカリクレインの遺伝子を切断します（図で表示）
BIOSYM TECHNOLOGIES, INC./サイエンスフォトライブラリー
生命を脅かす炎症反応を引き起こす稀な遺伝病を患う9人が、CRISPRベースの遺伝子治療の新バージョンの最初の治験に参加した後、治癒したようだ。
遺伝性血管浮腫と呼ばれるこの状態は、アレルギー反応の側面に似た、顔や喉などの身体部分に影響を及ぼす組織の突然の腫れを引き起こしますが、抗アレルギー薬では治療できません。
体内に直接投与される1回限りの遺伝子治療を受けた10人は、治療が効果を発揮してから最初の6か月間で「腫れの発作」の回数が95パーセント減少したことがわかりました。 それ以来、1人を除いて全員が少なくともその後1年間はさらなる発作を起こしていないが、最も低用量の治療を受けた1人は1回軽度の発作を起こした。 「これは治療法になる可能性があります」と彼は言う パドマラル・グルグラム 英国のケンブリッジ大学病院で、新しいアプローチに取り組みました。
遺伝性血管浮腫は、通常、免疫応答の一部である炎症の抑制に関与するC1阻害剤と呼ばれるタンパク質をコードする遺伝子の変異によって引き起こされます。
この症状のある人は、月に数回、皮膚の下に体液が突然たまる症状が現れることがあり、これは痛みを伴い、喉が詰まると窒息する可能性があります。 攻撃はウイルス、ホルモンレベルの変化、または ストレス。
発作を逆転させることができる既存の薬は、肝臓で作られるカリクレインと呼ばれる、炎症に関与する別の分子をブロックすることによって機能します。 人々は悪影響を及ぼさずにカリクレインを作る能力を持たずに生まれる可能性があり、これはカリクレインを恒久的にブロックすることを示唆しています。 遺伝子治療 安全だろう、とグルガマは言う。
マサチューセッツ州ケンブリッジのIntellia Therapeuticsという会社が開発したこの新しい治療法は、カリクレイン遺伝子を切断するように設計された遺伝物質で構成されている。 これは脂質ナノ粒子にカプセル化されており、肝細胞に取り込まれます。 英国では1人、ニュージーランドとオランダでは9人が治療を受けた。
この治療法の珍しい特徴は、人に直接投与されることであり、この方法は「生体内」送達とも呼ばれます。 「彼らは1回の点滴を受ければ、それで終わりです」と彼は言う。 ジュリアン・ギルモア ロンドン大学ユニバーシティ・カレッジの博士はこの研究には関与していなかった。 「それはとても魅力的です。」
その他ほとんどの クリスパーこれまでのところ、遺伝子治療は「体外」で行われてきた。これは、人の細胞の一部を体外に取り出し、研究室で細胞を変えてから再注入するという、より複雑で時間のかかる手順を意味する。
CRISPR 遺伝子治療は複数の遺伝病に対して開発されており、最近最初の治療法が英国と米国で承認されました。 鎌状赤血球症とベータサラセミアの人々を助けるために、遺伝性貧血の 2 つの形態。
最新の試験の成功は「非常にエキサイティング」だとギルモア氏は言う。 肝臓に関わるさまざまな症状を持つ人々のためのCRISPRベースの治療法の開発、トランスサイレチンアミロイドーシスと呼ばれます。 「肝臓で独占的に生成される変異タンパク質によって引き起こされるあらゆる病気で、そのタンパク質をノックダウンすることが望ましい場合には、この技術が適用できる可能性があります」と彼は言う。
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#CRISPR遺伝子治療は危険な炎症状態を治療するようだ