健康

科学者は遺伝性疾患の治療にCrispr遺伝子編集を使用

エディターズ ダイジェストを無料でアンロックするFT 編集者の Roula Khalaf が、この週刊ニュースレターでお気に入りの記事を選びました。科学者たちは、衰弱性の遺伝性腫脹障害の患者を治療するためにCrispr遺伝子編集を使用しており、この先駆的な技術が幅広い疾患と闘える可能性が高まっている。 第1相臨床試験では、英国、オランダ、ニュージーランドの小グループの患者において、この治療薬の1回の投与により血管性浮腫の発作が大幅に軽減されたことが判明したと報告されています。 論文が出版されました 水曜日にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載された。 報告された成功は、医療における遺伝子治療の応用が急速に拡大していることを浮き彫りにしている。 英国と米国の規制当局がCrispr技術に基づく医薬品を承認 昨年末。 「まるで単回投与のようです」 処理 この研究の主任研究者であり、オークランド市立病院の臨床免疫学者であるヒラリー・ロングハースト氏は、「私の遺伝性血管浮腫患者の非常に困難な症状に永久的な治療法を提供してくれるだろう」と述べた。 「さらに、もちろん、同様の開発の大きな可能性があります。 。 。 他の遺伝性疾患の治療も可能です。」遺伝性血管浮腫は、重篤な腫れの発作を引き起こし、呼吸困難を引き起こし、場合によっては死に至ることもあります。 これは、50,000 人に 1 人が罹患すると推定されているまれな症状です。この治療法は、遺伝性血管浮腫において重要な役割を果たすKLKB1遺伝子を標的とした。 この遺伝子は、腫れ発作を引き起こす生化学プロセスの一部であると考えられる化合物である血漿プレカリクレインを生成します。 10人の患者からなるグループは、治療を受けた後、発作が平均して95パーセント減少したことが研究で判明した。 今後、治療の長期的な安全性と有効性を評価するために15年間観察され、今年後半には第2相臨床試験の結果が得られる予定だ。 ロンドンのロイヤル・フリー病院のコンサルタント免疫学者ソレナ・キアニ氏は、これまでの結果は新しい治療法が「安全で良好」であることを示唆していると述べ、研究は小規模で長期的な効果を観察する必要があると指摘した。 この研究には関与していないキアニ氏は、遺伝子治療は生命を脅かすさまざまな症状の治療に役立つと期待される「信じられない技術」だと語った。血管浮腫の治療法を開発している米国のゲノム編集会社インテルリア・セラピューティクスは、最新の結果に「非常に勇気づけられる」と述べた。 インテリアの社長兼最高経営責任者ジョン・レナード氏は、この研究は、遺伝子編集プラットフォームが人間の健康に「計り知れない潜在的な影響」を与える可能性があることを示すさらなる証拠を提供したと述べた。 Intellia はすでに、遺伝子変異により肝臓で損傷タンパク質が生成される ATTR アミロイドーシスと呼ばれる疾患を対象とした治療法の第 3 相臨床試験を開始しています。 他の企業は、細菌免疫システムに基づいたCrisprに基づく治療法を開発しています。 この技術は、2012年にジェニファー・ダウドナ氏とエマニュエル・シャルパンティエ氏によって発見され、2020年にその研究でノーベル賞を受賞した。シャルパンティエ氏は、疾患治療のための遺伝子編集の開発を促進するため、2013年にナスダック上場企業クリスパー・セラピューティクスを設立した。 11月、英国は鎌状赤血球症とベータサラセミアを対象としたCrisprに基づく治療法を承認した最初の国となった。…